Tribunal fédéral
Tribunale federale
Tribunal federal
8C 474/2018
Urteil vom 11. März 2019
I. sozialrechtliche Abteilung
Besetzung
Bundesrichter Maillard, Präsident,
Bundesrichter Frésard, Bundesrichterin Heine, Bundesrichter Wirthlin, Bundesrichterin Viscione,
Gerichtsschreiber Hochuli.
Verfahrensbeteiligte
A.________,
handelnd durch B.________ und dieser vertreten durch Procap Schweiz,
Beschwerdeführerin,
gegen
IV-Stelle des Kantons Aargau, Bahnhofplatz 3C, 5000 Aarau,
Beschwerdegegnerin.
Gegenstand
Invalidenversicherung,
Beschwerde gegen den Entscheid des Versicherungsgerichts des Kantons Aargau vom 31. Mai 2018 (VBE.2017.718).
Sachverhalt:
A.
A.a. Die am 2. September 2009 geborene A.________ leidet unter anderem an einem peroxisomalen Defekt des bifunktionalen Proteins (autosomal-rezessiver Defekt des DBP/MFP2) sowie an angeborener Epilepsie und angeborenen cerebralen Lähmungen. Für die medizinische Behandlung verschiedener Geburtsgebrechen leistete die IV-Stelle des Kantons Aargau Kostengutsprache. Ebenso bejahte sie einen Anspruch auf Hilflosenentschädigung für Minderjährige wegen einer mittleren Hilflosigkeit mit Intensivpflegezuschlag von vier Stunden für die Dauer vom 1. Dezember 2012 bis 1. Februar 2015 (Verfügung vom 5. August 2014).
Im Dezember 2013 und Januar 2014 erfolgten die Anmeldungen der Geburtsgebrechen Ziff. 383 und 453 GgV Anhang (heredo-degenerative Erkrankungen des Nervensystems sowie angeborene Störungen des Fett- und Lipoprotein-Stoffwechsels). Die Invalidenversicherung übernahm die Kosten für die Behandlung des Geburtsgebrechens Ziff. 383 GgV Anhang, verneinte jedoch einen Leistungsanspruch gestützt auf Ziff. 453 GgV Anhang (Verfügung vom 27. Januar 2015), einen Anspruch auf Stammzellentransplantation (SZT) und klinische Ernährung (Verfügung vom 26. Januar 2015) sowie Ernährungsberatung (Verfügung vom 28. Januar 2015).
Die gegen die drei Verfügungen vom 26., 27. und 28. Januar 2015 erhobene Beschwerde der A.________ hiess das Versicherungsgericht des Kantons Aargau mit Entscheid vom 13. Oktober 2015 teilweise gut, hob die Verfügung vom 27. Januar 2015 auf und wies die Sache diesbezüglich zur weiteren Abklärung und Neuverfügung im Sinne der Erwägungen an die IV-Stelle zurück (Dispositiv-Ziffer 1). Im Übrigen wies es die Beschwerde gegen die beiden Verfügungen vom 26. und 28. Januar 2015 ab (Dispositiv-Ziffer 2). Unter den Dispositiv-Ziffern 3 und 4 verlegte es die Gerichtskosten und sprach der Beschwerde führenden Versicherten eine Parteientschädigung zu.
Die dagegen gerichtete Beschwerde hiess das Bundesgericht mit Urteil 8C 881/2015 vom 22. April 2016 teilweise gut. Es hob auch die Dispositiv-Ziffern 2 bis 4 des kantonalen Gerichtsentscheids vom 13. Oktober 2015 sowie die Verfügungen der IV-Stelle vom 26. und 28. Januar 2015 auf und wies die Sache auch diesbezüglich zu neuer Verfügung an die IV-Stelle zurück.
A.b. Nach ergänzenden Abklärungen leistete die IV-Stelle unter anderem am 9. Juni 2017 Kostengutsprache für medizinische Massnahmen zwecks Behandlung des Geburtsgebrechens Ziff. 453 GgV Anhang für die Dauer vom 7. Januar 2014 bis 28. Februar 2029. Am 11. August 2017 hielt die IV-Stelle ersatzweise anstelle der gerichtlich aufgehobenen Verfügungen vom 26. und 28. Januar 2015 an der Ablehnung des Leistungsgesuchs in Bezug auf die am 16. Januar 2014 durchgeführte allogene 12/12-MUD-Stammzellentransplantation und deren Folgemassnahmen (klinische Ernährung mit Zubehör und Ernährungsberatung) fest.
B.
Die gegen die Verfügung vom 11. August 2017 erhobene Beschwerde der A.________ wies das Versicherungsgericht des Kantons Aargau ab (Entscheid vom 31. Mai 2018).
C.
Mit Beschwerde in öffentlich-rechtlichen Angelegenheiten lässt A.________ beantragen, der angefochtene Gerichtsentscheid und die Verfügung vom 11. August 2017 seien aufzuheben. Ihr sei im Rahmen der medizinischen Massnahmen zwecks Behandlung der Geburtsgebrechen Ziff. 383 und 453 Kostengutsprache für die Stammzellen- bzw. Knochenmarktransplantation sowie für deren Folgemassnahmen (klinische Ernährung mit Zubehör und Ernährungsberatung) zu erteilen.
Während das Bundesamt für Sozialversicherungen (BSV) auf Beschwerdeabweisung schliesst, verzichten die Vorinstanz und die IV-Stelle auf eine Vernehmlassung.
D.
Mit Eingabe vom 15. November 2018 nimmt die Beschwerdeführerin zur Vernehmlassung des BSV Stellung und reicht verschiedene Unterlagen ein.
Erwägungen:
1.
Die Beschwerde in öffentlich-rechtlichen Angelegenheiten kann wegen Rechtsverletzungen gemäss Art. 95 f
SR 173.110 Loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal fédéral (LTF) - Organisation judiciaire LTF Art. 95 Droit suisse - Le recours peut être formé pour violation: |
|
a | du droit fédéral; |
b | du droit international; |
c | de droits constitutionnels cantonaux; |
d | de dispositions cantonales sur le droit de vote des citoyens ainsi que sur les élections et votations populaires; |
e | du droit intercantonal. |
SR 173.110 Loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal fédéral (LTF) - Organisation judiciaire LTF Art. 106 Application du droit - 1 Le Tribunal fédéral applique le droit d'office. |
|
1 | Le Tribunal fédéral applique le droit d'office. |
2 | Il n'examine la violation de droits fondamentaux ainsi que celle de dispositions de droit cantonal et intercantonal que si ce grief a été invoqué et motivé par le recourant. |
SR 173.110 Loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal fédéral (LTF) - Organisation judiciaire LTF Art. 105 Faits déterminants - 1 Le Tribunal fédéral statue sur la base des faits établis par l'autorité précédente. |
|
1 | Le Tribunal fédéral statue sur la base des faits établis par l'autorité précédente. |
2 | Il peut rectifier ou compléter d'office les constatations de l'autorité précédente si les faits ont été établis de façon manifestement inexacte ou en violation du droit au sens de l'art. 95. |
3 | Lorsque la décision qui fait l'objet d'un recours concerne l'octroi ou le refus de prestations en espèces de l'assurance-accidents ou de l'assurance militaire, le Tribunal fédéral n'est pas lié par les faits établis par l'autorité précédente.99 |
SR 173.110 Loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal fédéral (LTF) - Organisation judiciaire LTF Art. 95 Droit suisse - Le recours peut être formé pour violation: |
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a | du droit fédéral; |
b | du droit international; |
c | de droits constitutionnels cantonaux; |
d | de dispositions cantonales sur le droit de vote des citoyens ainsi que sur les élections et votations populaires; |
e | du droit intercantonal. |
SR 173.110 Loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal fédéral (LTF) - Organisation judiciaire LTF Art. 97 Établissement inexact des faits - 1 Le recours ne peut critiquer les constatations de fait que si les faits ont été établis de façon manifestement inexacte ou en violation du droit au sens de l'art. 95, et si la correction du vice est susceptible d'influer sur le sort de la cause. |
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1 | Le recours ne peut critiquer les constatations de fait que si les faits ont été établis de façon manifestement inexacte ou en violation du droit au sens de l'art. 95, et si la correction du vice est susceptible d'influer sur le sort de la cause. |
2 | Si la décision qui fait l'objet d'un recours concerne l'octroi ou le refus de prestations en espèces de l'assurance-accidents ou de l'assurance militaire, le recours peut porter sur toute constatation incomplète ou erronée des faits.89 |
SR 173.110 Loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal fédéral (LTF) - Organisation judiciaire LTF Art. 105 Faits déterminants - 1 Le Tribunal fédéral statue sur la base des faits établis par l'autorité précédente. |
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1 | Le Tribunal fédéral statue sur la base des faits établis par l'autorité précédente. |
2 | Il peut rectifier ou compléter d'office les constatations de l'autorité précédente si les faits ont été établis de façon manifestement inexacte ou en violation du droit au sens de l'art. 95. |
3 | Lorsque la décision qui fait l'objet d'un recours concerne l'octroi ou le refus de prestations en espèces de l'assurance-accidents ou de l'assurance militaire, le Tribunal fédéral n'est pas lié par les faits établis par l'autorité précédente.99 |
SR 173.110 Loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal fédéral (LTF) - Organisation judiciaire LTF Art. 42 Mémoires - 1 Les mémoires doivent être rédigés dans une langue officielle, indiquer les conclusions, les motifs et les moyens de preuve, et être signés. |
|
1 | Les mémoires doivent être rédigés dans une langue officielle, indiquer les conclusions, les motifs et les moyens de preuve, et être signés. |
2 | Les motifs doivent exposer succinctement en quoi l'acte attaqué viole le droit. Si le recours n'est recevable que lorsqu'il soulève une question juridique de principe ou qu'il porte sur un cas particulièrement important pour d'autres motifs, il faut exposer en quoi l'affaire remplit la condition exigée.15 16 |
3 | Les pièces invoquées comme moyens de preuve doivent être jointes au mémoire, pour autant qu'elles soient en mains de la partie; il en va de même de la décision attaquée si le mémoire est dirigé contre une décision. |
4 | En cas de transmission électronique, le mémoire doit être muni de la signature électronique qualifiée de la partie ou de son mandataire au sens de la loi du 18 mars 2016 sur la signature électronique17. Le Tribunal fédéral détermine dans un règlement: |
a | le format du mémoire et des pièces jointes; |
b | les modalités de la transmission; |
c | les conditions auxquelles il peut exiger, en cas de problème technique, que des documents lui soient adressés ultérieurement sur papier.18 |
5 | Si la signature de la partie ou de son mandataire, la procuration ou les annexes prescrites font défaut, ou si le mandataire n'est pas autorisé, le Tribunal fédéral impartit un délai approprié à la partie pour remédier à l'irrégularité et l'avertit qu'à défaut le mémoire ne sera pas pris en considération. |
6 | Si le mémoire est illisible, inconvenant, incompréhensible ou prolixe ou qu'il n'est pas rédigé dans une langue officielle, le Tribunal fédéral peut le renvoyer à son auteur; il impartit à celui-ci un délai approprié pour remédier à l'irrégularité et l'avertit qu'à défaut le mémoire ne sera pas pris en considération. |
7 | Le mémoire de recours introduit de manière procédurière ou à tout autre égard abusif est irrecevable. |
SR 173.110 Loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal fédéral (LTF) - Organisation judiciaire LTF Art. 42 Mémoires - 1 Les mémoires doivent être rédigés dans une langue officielle, indiquer les conclusions, les motifs et les moyens de preuve, et être signés. |
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1 | Les mémoires doivent être rédigés dans une langue officielle, indiquer les conclusions, les motifs et les moyens de preuve, et être signés. |
2 | Les motifs doivent exposer succinctement en quoi l'acte attaqué viole le droit. Si le recours n'est recevable que lorsqu'il soulève une question juridique de principe ou qu'il porte sur un cas particulièrement important pour d'autres motifs, il faut exposer en quoi l'affaire remplit la condition exigée.15 16 |
3 | Les pièces invoquées comme moyens de preuve doivent être jointes au mémoire, pour autant qu'elles soient en mains de la partie; il en va de même de la décision attaquée si le mémoire est dirigé contre une décision. |
4 | En cas de transmission électronique, le mémoire doit être muni de la signature électronique qualifiée de la partie ou de son mandataire au sens de la loi du 18 mars 2016 sur la signature électronique17. Le Tribunal fédéral détermine dans un règlement: |
a | le format du mémoire et des pièces jointes; |
b | les modalités de la transmission; |
c | les conditions auxquelles il peut exiger, en cas de problème technique, que des documents lui soient adressés ultérieurement sur papier.18 |
5 | Si la signature de la partie ou de son mandataire, la procuration ou les annexes prescrites font défaut, ou si le mandataire n'est pas autorisé, le Tribunal fédéral impartit un délai approprié à la partie pour remédier à l'irrégularité et l'avertit qu'à défaut le mémoire ne sera pas pris en considération. |
6 | Si le mémoire est illisible, inconvenant, incompréhensible ou prolixe ou qu'il n'est pas rédigé dans une langue officielle, le Tribunal fédéral peut le renvoyer à son auteur; il impartit à celui-ci un délai approprié pour remédier à l'irrégularité et l'avertit qu'à défaut le mémoire ne sera pas pris en considération. |
7 | Le mémoire de recours introduit de manière procédurière ou à tout autre égard abusif est irrecevable. |
2.
Neue Tatsachen und Beweismittel dürfen vor Bundesgericht nur so weit vorgebracht werden, als erst der Entscheid der Vorinstanz dazu Anlass gibt (Art. 99 Abs. 1
SR 173.110 Loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal fédéral (LTF) - Organisation judiciaire LTF Art. 99 - 1 Aucun fait nouveau ni preuve nouvelle ne peut être présenté à moins de résulter de la décision de l'autorité précédente. |
|
1 | Aucun fait nouveau ni preuve nouvelle ne peut être présenté à moins de résulter de la décision de l'autorité précédente. |
2 | Toute conclusion nouvelle est irrecevable. |
SR 173.110 Loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal fédéral (LTF) - Organisation judiciaire LTF Art. 99 - 1 Aucun fait nouveau ni preuve nouvelle ne peut être présenté à moins de résulter de la décision de l'autorité précédente. |
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1 | Aucun fait nouveau ni preuve nouvelle ne peut être présenté à moins de résulter de la décision de l'autorité précédente. |
2 | Toute conclusion nouvelle est irrecevable. |
Die im November 2018 neu erstellten Berichte und Mails, welche die Beschwerdeführerin mit Eingabe vom 15. November 2018 einreicht, bleiben vor Bundesgericht als unzulässige echte Noven zum vorneherein unbeachtlich.
3.
Die Beschwerdeführerin hat unbestrittenermassen Anspruch auf medizinische Massnahmen zur Behandlung ihrer Geburtsgebrechen. Strittig ist, ob die Vorinstanz bei gegebener Aktenlage zu Recht die Verfügung der IV-Stelle vom 11. August 2017 bestätigte, womit Letztere die Kostengutsprache für die allogene 12/12-MUD-Stammzellentransplantation vom 16. Januar 2014 und deren Folgemassnahmen (klinische Ernährung mit Zubehör und Ernährungsberatung) ablehnte.
4.
4.1. Das kantonale Gericht hat die für die Beurteilung der Streitsache relevanten Bestimmungen über die Gewährung medizinischer Massnahmen der Invalidenversicherung zur Behandlung von Geburtsgebrechen (namentlich Art. 3 Abs. 2
SR 830.1 Loi fédérale du 6 octobre 2000 sur la partie générale du droit des assurances sociales (LPGA) LPGA Art. 3 Maladie - 1 Est réputée maladie toute atteinte à la santé physique, mentale ou psychique qui n'est pas due à un accident et qui exige un examen ou un traitement médical ou provoque une incapacité de travail.7 |
|
1 | Est réputée maladie toute atteinte à la santé physique, mentale ou psychique qui n'est pas due à un accident et qui exige un examen ou un traitement médical ou provoque une incapacité de travail.7 |
2 | Est réputée infirmité congénitale toute maladie présente à la naissance accomplie de l'enfant. |
SR 831.20 Loi fédérale du 19 juin 1959 sur l'assurance-invalidité (LAI) LAI Art. 13 Droit à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales - 1 Les assurés ont droit jusqu'à ce qu'ils atteignent l'âge de 20 ans à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA112). |
|
1 | Les assurés ont droit jusqu'à ce qu'ils atteignent l'âge de 20 ans à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA112). |
2 | Les mesures médicales au sens de l'al. 1 sont accordées pour le traitement des malformations congénitales, des maladies génétiques ainsi que des affections prénatales et périnatales qui: |
a | font l'objet d'un diagnostic posé par un médecin spécialiste; |
b | engendrent une atteinte à la santé; |
c | présentent un certain degré de gravité; |
d | nécessitent un traitement de longue durée ou complexe, et |
e | peuvent être traitées par des mesures médicales au sens de l'art. 14. |
3 | L'al. 2, let. e, ne s'applique pas aux mesures médicales pour le traitement de la trisomie 21. |
SR 831.232.21 Ordonnance du 9 décembre 1985 concernant les infirmités congénitales (OIC) OIC Art. 2 Début et étendue du droit - 1 Le droit prend naissance au début de l'application des mesures médicales, mais au plus tôt à la naissance accomplie de l'enfant. |
|
1 | Le droit prend naissance au début de l'application des mesures médicales, mais au plus tôt à la naissance accomplie de l'enfant. |
2 | Lorsque le traitement d'une infirmité congénitale n'est pris en charge que parce qu'une thérapie figurant dans l'annexe est nécessaire, le droit prend naissance au début de l'application de cette mesure; il s'étend à toutes les mesures médicales qui se révèlent par la suite nécessaires au traitement de l'infirmité congénitale. |
3 | Sont réputés mesures médicales nécessaires au traitement d'une infirmité congénitale tous les actes dont la science médicale a reconnu qu'ils sont indiqués et qu'ils tendent au but thérapeutique visé d'une manière simple et adéquate. |
SR 831.20 Loi fédérale du 19 juin 1959 sur l'assurance-invalidité (LAI) LAI Art. 14 Étendue des mesures médicales et conditions de prise en charge - 1 Les mesures médicales comprennent: |
|
1 | Les mesures médicales comprennent: |
a | les traitements et examens liés à ces traitements qui sont dispensés sous forme ambulatoire ou en milieu hospitalier ainsi que les soins dispensés dans un hôpital par: |
a1 | des médecins, |
a2 | des chiropraticiens, |
a3 | des personnes fournissant des prestations sur prescription ou sur mandat d'un médecin ou d'un chiropraticien; |
b | les prestations de soins fournies sous forme ambulatoire; |
c | les analyses, médicaments, moyens et appareils diagnostiques ou thérapeutiques prescrits par un médecin ou, dans les limites fixées par le Conseil fédéral, par un chiropraticien; |
d | les mesures de réhabilitation effectuées ou prescrites par un médecin; |
e | le séjour à l'hôpital correspondant au standard de la division commune; |
f | les prestations des pharmaciens lors de la remise des médicaments prescrits conformément à la let. c; |
g | les frais de transport médicalement nécessaires. |
2 | Les mesures médicales doivent être efficaces, appropriées et économiques. L'efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques; dans le cas des maladies rares, la fréquence de l'apparition d'une maladie est prise en considération. |
3 | L'assurance ne prend pas en charge la logopédie. |
4 | Pour décider si le traitement sera dispensé sous forme ambulatoire ou en milieu hospitalier, l'assurance tient équitablement compte des propositions du médecin traitant et des conditions personnelles de l'assuré. |
4.2. Ergänzend ist auf Folgendes hinzuweisen:
4.2.1. Als medizinische Massnahmen, die für die Behandlung eines Geburtsgebrechens notwendig sind, gelten sämtliche Vorkehren, die nach bewährter Erkenntnis der medizinischen Wissenschaft angezeigt sind und den therapeutischen Erfolg in einfacher und zweckmässiger Weise anstreben (Art. 2 Abs. 3
SR 831.232.21 Ordonnance du 9 décembre 1985 concernant les infirmités congénitales (OIC) OIC Art. 2 Début et étendue du droit - 1 Le droit prend naissance au début de l'application des mesures médicales, mais au plus tôt à la naissance accomplie de l'enfant. |
|
1 | Le droit prend naissance au début de l'application des mesures médicales, mais au plus tôt à la naissance accomplie de l'enfant. |
2 | Lorsque le traitement d'une infirmité congénitale n'est pris en charge que parce qu'une thérapie figurant dans l'annexe est nécessaire, le droit prend naissance au début de l'application de cette mesure; il s'étend à toutes les mesures médicales qui se révèlent par la suite nécessaires au traitement de l'infirmité congénitale. |
3 | Sont réputés mesures médicales nécessaires au traitement d'une infirmité congénitale tous les actes dont la science médicale a reconnu qu'ils sont indiqués et qu'ils tendent au but thérapeutique visé d'une manière simple et adéquate. |
4.2.2. Der in Art. 2 Abs. 3
SR 831.232.21 Ordonnance du 9 décembre 1985 concernant les infirmités congénitales (OIC) OIC Art. 2 Début et étendue du droit - 1 Le droit prend naissance au début de l'application des mesures médicales, mais au plus tôt à la naissance accomplie de l'enfant. |
|
1 | Le droit prend naissance au début de l'application des mesures médicales, mais au plus tôt à la naissance accomplie de l'enfant. |
2 | Lorsque le traitement d'une infirmité congénitale n'est pris en charge que parce qu'une thérapie figurant dans l'annexe est nécessaire, le droit prend naissance au début de l'application de cette mesure; il s'étend à toutes les mesures médicales qui se révèlent par la suite nécessaires au traitement de l'infirmité congénitale. |
3 | Sont réputés mesures médicales nécessaires au traitement d'une infirmité congénitale tous les actes dont la science médicale a reconnu qu'ils sont indiqués et qu'ils tendent au but thérapeutique visé d'une manière simple et adéquate. |
SR 831.20 Loi fédérale du 19 juin 1959 sur l'assurance-invalidité (LAI) LAI Art. 8 Principe - 1 Les assurés invalides ou menacés d'une invalidité (art. 8 LPGA77) ont droit à des mesures de réadaptation pour autant: |
|
1 | Les assurés invalides ou menacés d'une invalidité (art. 8 LPGA77) ont droit à des mesures de réadaptation pour autant: |
a | que ces mesures soient nécessaires et de nature à rétablir, maintenir ou améliorer leur capacité de gain ou leur capacité d'accomplir leurs travaux habituels; |
b | que les conditions d'octroi des différentes mesures soient remplies.78 |
1bis | Le droit aux mesures de réadaptation n'est pas lié à l'exercice d'une activité lucrative préalable. La détermination des mesures tient notamment compte: |
a | de l'âge de l'assuré; |
b | de son niveau de développement; |
c | de ses aptitudes, et |
d | de la durée probable de la vie active.79 |
1ter | En cas d'interruption d'une mesure de réadaptation, l'octroi de la même mesure ou d'une autre mesure de réadaptation est examiné à nouveau conformément aux al. 1 et 1bis.80 |
2 | Les assurés ont droit aux prestations prévues aux art. 13 et 21, quelles que soient les possibilités de réadaptation à la vie professionnelle ou à l'accomplissement de leurs travaux habituels.81 |
2bis | Les assurés ont droit aux prestations prévues à l'art. 16, al. 3, let. b, que les mesures de réadaptation soient nécessaires ou non pour maintenir ou améliorer leur capacité de gain ou leur capacité d'accomplir leurs travaux habituels.82 |
3 | Les mesures de réadaptation comprennent: |
a | des mesures médicales; |
abis | l'octroi de conseils et d'un suivi; |
ater | des mesures de réinsertion préparant à la réadaptation professionnelle; |
b | des mesures d'ordre professionnel; |
c | ... |
d | l'octroi de moyens auxiliaires; |
e | ... |
4 | ...88 |
SR 831.20 Loi fédérale du 19 juin 1959 sur l'assurance-invalidité (LAI) LAI Art. 13 Droit à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales - 1 Les assurés ont droit jusqu'à ce qu'ils atteignent l'âge de 20 ans à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA112). |
|
1 | Les assurés ont droit jusqu'à ce qu'ils atteignent l'âge de 20 ans à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA112). |
2 | Les mesures médicales au sens de l'al. 1 sont accordées pour le traitement des malformations congénitales, des maladies génétiques ainsi que des affections prénatales et périnatales qui: |
a | font l'objet d'un diagnostic posé par un médecin spécialiste; |
b | engendrent une atteinte à la santé; |
c | présentent un certain degré de gravité; |
d | nécessitent un traitement de longue durée ou complexe, et |
e | peuvent être traitées par des mesures médicales au sens de l'art. 14. |
3 | L'al. 2, let. e, ne s'applique pas aux mesures médicales pour le traitement de la trisomie 21. |
vollendeten 20. Altersjahr unabhängig von der Möglichkeit einer späteren Eingliederung in das Erwerbsleben die zur Behandlung von Geburtsgebrechen notwendigen medizinischen Massnahmen beanspruchen. Eingliederungszweck ist die Behebung oder Milderung der als Folge eines Geburtsgebrechens eingetretenen Beeinträchtigung (BGE 115 V 202 E. 4e/cc S. 205; BUCHER, a.a.O., S. 128 f. Rz. 200 und S. 174 f. Rz. 276, je mit Hinweisen; MEYER/REICHMUTH, Bundesgesetz über die Invalidenversicherung [IVG], 3. Aufl. 2014, Rz. 10 zu Art. 13
SR 831.20 Loi fédérale du 19 juin 1959 sur l'assurance-invalidité (LAI) LAI Art. 13 Droit à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales - 1 Les assurés ont droit jusqu'à ce qu'ils atteignent l'âge de 20 ans à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA112). |
|
1 | Les assurés ont droit jusqu'à ce qu'ils atteignent l'âge de 20 ans à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA112). |
2 | Les mesures médicales au sens de l'al. 1 sont accordées pour le traitement des malformations congénitales, des maladies génétiques ainsi que des affections prénatales et périnatales qui: |
a | font l'objet d'un diagnostic posé par un médecin spécialiste; |
b | engendrent une atteinte à la santé; |
c | présentent un certain degré de gravité; |
d | nécessitent un traitement de longue durée ou complexe, et |
e | peuvent être traitées par des mesures médicales au sens de l'art. 14. |
3 | L'al. 2, let. e, ne s'applique pas aux mesures médicales pour le traitement de la trisomie 21. |
5.
Nach unbestrittenen Angaben der Beschwerdeführerin betragen die geschätzten Kosten für die SZT circa Fr. 200'000.-. Fest steht, dass die Versicherte an einem peroxisomalen Defekt des bifunktionalen Proteins (DBP) leidet. Bei diesem autosomal-rezessiven Defekt des DBP/MFP2 handelt es sich um eine ausserordentlich seltene Krankheit ("Ultra Orphan Disease"; vgl. dazu Urteil 9C 572/2013 vom 27. November 2013 E. 4.2) mit einer Inzidenz von 1:100'000. Sie nimmt einen progredienten neurodegenerativen Verlauf mit infauster Prognose, ohne dass andere wirksame Behandlungsmethoden vorliegen (Urteil 8C 881/2015 vom 22. April 2016 E. 4.4). Dieser Gesundheitsschaden fällt laut angefochtenem Entscheid unbestritten nicht nur unter den übergeordneten Begriff der "heredo-degenerativen Erkrankungen des Nervensystems" gemäss Ziff. 383 GgV Anhang, sondern auch unter denjenigen der "angeborenen Störungen des Fett- und Lipoprotein-Stoffwechsels" nach Ziff. 453 GgV Anhang (vgl. dazu nunmehr die rechtskräftige Verfügung der IV-Stelle vom 9. Juni 2017). Der DBP-Mangel gehört - wie auch die X-chromosomal gebundene Adrenoleukodystrophie (X-ALD) - zum Formenkreis der sogenannten peroxisomalen Erkrankungen. Beide Erkrankungen führen zum Untergang der weissen
Hirnsubstanz (Leukodystrophie), wobei der entzündlichen Begleitreaktion ein wesentlicher Stellenwert in der Krankheitsprogression zukommt. Laut Vorinstanz ist unbestritten, dass die SZT bei der X-ALD eine wissenschaftlich anerkannte Therapiemethode darstellt, wenn sie in einem frühen Stadium der Erkrankung durchgeführt wird. In Bezug auf den Gesundheitszustand der Versicherten steht fest, dass knapp drei Jahre nach Durchführung der allogenen SZT vom 16. Januar 2014 klinisch sowohl eine vermehrte Infektanfälligkeit als auch Anzeichen einer GvHD (Graft-versus-Host-Disease) ausgeschlossen und gleichzeitig eine vollständige Immunrekonstitution sowie ein vollständiger Spenderchimärismus erreicht werden konnten (Bericht der Dr. med. F.________ vom Kinderspital C.________ vom 30. Mai 2017). Die MRI-Untersuchungsergebnisse vom 5. Februar 2016 zeigten im Vergleich zu jenen vom 26. Februar 2015 keine Progredienz der Leukodystrophie mehr. Weder Verwaltung noch Vorinstanz haben bisher aufgezeigt, inwiefern konkrete Behandlungsalternativen zur SZT vom 16. Januar 2014 zur Verfügung gestanden wären.
6.
6.1. Das kantonale Gericht bestätigte mit angefochtenem Entscheid, die IV-Stelle habe zu Recht die SZT vom 16. Januar 2014 nicht als medizinische Massnahme im Rahmen der Behandlung des anerkannten Geburtsgebrechens im Sinne der Ziff. 383 und 453 GgV Anhang (vgl. E. 3 hievor) übernommen. Es verneinte die medizinische Wissenschaftlichkeit der durchgeführten SZT in Bezug auf den hier behandelten autosomal-rezessiven Defekt des DBP/MFP2. Die Erkenntnisse aus der in der X-ALD-Behandlung wissenschaftlich anerkannten Therapiemethode mittels SZT seien nicht auf das verwandte Krankheitsbild des hier diagnostizierten autosomal-rezessiven Defektes des DBP/MFP2 übertragbar. Schliesslich schloss es mit Blick auf eine allfällige analoge Anwendung der Off-Label-Use-Rechtsprechung (BGE 136 V 395) aus, dass sich gestützt darauf die Übernahme der SZT rechtfertigen lasse, weil es auch diesbezüglich an den erforderlichen medizin-wissenschaftlichen Grundlagen fehle, welche zum Nachweis eines hohen therapeutischen Nutzens in Bezug auf die hier strittige SZT notwendig wären.
6.2. Hiegegen macht die Beschwerdeführerin geltend, die strittige allogene 12/12 MUD-Blutstammzellentransplantation (SZT) vom 16. Januar 2014 sei von der Invalidenversicherung als medizinische Massnahme zur Behandlung der anerkannten Geburtsgebrechen gemäss Ziff. 383 und/oder 453 GgV Anhang zu übernehmen. Es sei in erster Linie eine medizinische Tatfrage, ob die konkrete medizinische Massnahme die Voraussetzungen der Wissenschaftlichkeit, Einfachheit und Zweckmässigkeit nach Art. 2 Abs. 1
SR 831.201 Règlement du 17 janvier 1961 sur l'assurance-invalidité (RAI) RAI Art. 2 Mesures médicales de réadaptation - 1 Sont considérées comme mesures médicales au sens de l'art. 12 LAI notamment les traitements chirurgicaux, physiothérapeutiques et psychothérapeutiques. Elles visent directement la réadaptation au sens de l'art. 12, al. 3, LAI une fois l'affection en tant que telle traitée et l'état de santé stabilisé. |
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1 | Sont considérées comme mesures médicales au sens de l'art. 12 LAI notamment les traitements chirurgicaux, physiothérapeutiques et psychothérapeutiques. Elles visent directement la réadaptation au sens de l'art. 12, al. 3, LAI une fois l'affection en tant que telle traitée et l'état de santé stabilisé. |
2 | Les mesures médicales de réadaptation qui ne répondent pas aux principes de l'art. 14, al. 2, LAI peuvent aussi être prises en charge par l'assurance-invalidité: |
a | s'il s'agit d'un cas présentant un potentiel de réadaptation particulièrement élevé, et |
b | si les mesures de réadaptation permettent de réaliser des économies supérieures aux coûts des mesures médicales de réadaptation. |
3 | Une mesure médicale de réadaptation doit être demandée auprès de l'office AI compétent avant le début du traitement au sens de l'art. 12 LAI. L'art. 48 LAI demeure réservé. Un pronostic favorable concernant la réadaptation, établi avant le début du traitement par le médecin traitant spécialisé, doit être joint à la demande. |
4 | La nature, la durée et l'étendue d'une mesure médicale de réadaptation sont fixées dans la décision d'octroi, de même que le fournisseur de prestations. La durée ne peut pas dépasser deux ans. La mesure médicale de réadaptation peut être prolongée. |
SR 831.232.21 Ordonnance du 9 décembre 1985 concernant les infirmités congénitales (OIC) OIC Art. 2 Début et étendue du droit - 1 Le droit prend naissance au début de l'application des mesures médicales, mais au plus tôt à la naissance accomplie de l'enfant. |
|
1 | Le droit prend naissance au début de l'application des mesures médicales, mais au plus tôt à la naissance accomplie de l'enfant. |
2 | Lorsque le traitement d'une infirmité congénitale n'est pris en charge que parce qu'une thérapie figurant dans l'annexe est nécessaire, le droit prend naissance au début de l'application de cette mesure; il s'étend à toutes les mesures médicales qui se révèlent par la suite nécessaires au traitement de l'infirmité congénitale. |
3 | Sont réputés mesures médicales nécessaires au traitement d'une infirmité congénitale tous les actes dont la science médicale a reconnu qu'ils sont indiqués et qu'ils tendent au but thérapeutique visé d'une manière simple et adéquate. |
wesentlicher positiver Einfluss der SZT zu erwarten gewesen wäre. Prof. Dr. med. D.________ habe die statistischen Heilungschancen gestützt auf die bekannten medizin-wissenschaftlichen Grundlagen auf 93% beziffert. Demgegenüber habe die IV-Stelle im Rahmen der Rückweisung ungenügende Abklärungen getätigt und damit den Untersuchungsgrundsatz verletzt. Sie habe die ausschlaggebenden Fragen nicht mittels fachmedizinischer Expertise beantworten lassen, sondern - nebst einer einfachen Anfrage an das Kinderspital C.________ betreffend Einordnung der Geburtsgebrechen - lediglich eine Stellungnahme bei der Aufsichtsbehörde des BSV eingeholt.
Zwar genüge die Argumentation mit dem Behandlungserfolg im konkreten Einzelfall ("post hoc ergo propter hoc") für die Begründung der Wirksamkeit einer medizinischen Massnahme nicht. Doch sei bei Ultra Orphan Diseases praxisgemäss anerkannt, dass der Nachweis eines therapeutischen Nutzens nur im geringen Ausmass erbracht werden könne. Hier seien nicht zwingend bereits Zwischenergebnisse von klinischen Studien erforderlich. Vielmehr müssten auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse ausreichen, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit der in Frage stehenden Behandlung im neuen Anwendungsgebiet zulassen und aufgrund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen bestehe. Obwohl der Wirkmechanismus der SZT bei der wissenschaftlich erforschten X-ALD nicht bewiesen sei, werde die SZT bei dieser Krankheit international etabliert als kausale Therapiemassnahme von der Invalidenversicherung bzw. der obligatorischen Krankenversicherung fraglos übernommen. Deshalb müsse das Gleiche auch bei der Behandlung eines peroxisomalen Defektes des bifunktionalen Proteins (DBP) gelten. In Bezug auf die Vernehmlassung des BSV vom 22. Oktober 2018 hält die
Beschwerdeführerin fest, zwar räume das BSV ein, dass ein Health Technologie Assessment (HTA) wohl die besten Evaluationsergebnisse liefern würde, aber im Verfahren zur Prüfung von medizinischen Leistungen bei seltenen Krankheiten nicht zielführend sein könne. Doch zeige das BSV nicht auf, welches andere Verfahren bei seltenen Krankheiten massgebend sein könnte. Während das BSV das Expertenwissen von rein klinischen Ärzten - wie implizit des behandelnden Prof. Dr. med. D.________ - als jedenfalls allein nicht ausreichend bezeichne, nehme es für sich selber in Anspruch, über dieses Expertenwissen zu verfügen. Wenn das BSV die Auffassung vertrete, der Nachweis des therapeutischen Nutzens einer Behandlung könne nur im Zusammenspiel zwischen klinischen Studien und dem konkreten Therapieverlauf beurteilt werden, dann schliesse es generell eine Leistungspflicht für medizinische Massnahmen bei sehr seltenen Krankheiten aus, weil solche Studien hier eben gerade fehlen würden. Der hier erbrachte wissenschaftliche Nachweis des Prof. Dr. med. D.________ habe zumindest der KAT für die Bewilligung der SZT ausgereicht. Das müsse unter den gegebenen Umständen in analoger Berücksichtigung der bekannten medizin-wissenschaftlichen Erkenntnisse aus
der X-ALD-Behandlung auch für die Übernahme der SZT als medizinische Massnahme im Sinne von Art. 2 Abs. 3
SR 831.232.21 Ordonnance du 9 décembre 1985 concernant les infirmités congénitales (OIC) OIC Art. 2 Début et étendue du droit - 1 Le droit prend naissance au début de l'application des mesures médicales, mais au plus tôt à la naissance accomplie de l'enfant. |
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1 | Le droit prend naissance au début de l'application des mesures médicales, mais au plus tôt à la naissance accomplie de l'enfant. |
2 | Lorsque le traitement d'une infirmité congénitale n'est pris en charge que parce qu'une thérapie figurant dans l'annexe est nécessaire, le droit prend naissance au début de l'application de cette mesure; il s'étend à toutes les mesures médicales qui se révèlent par la suite nécessaires au traitement de l'infirmité congénitale. |
3 | Sont réputés mesures médicales nécessaires au traitement d'une infirmité congénitale tous les actes dont la science médicale a reconnu qu'ils sont indiqués et qu'ils tendent au but thérapeutique visé d'une manière simple et adéquate. |
7.
Strittig ist demnach, ob die SZT vom 16. Januar 2014 mit Blick auf die Behandlung der anerkannten Geburtsgebrechen gemäss Ziff. 383 und 453 GgV Anhang eine notwendige, einfache und zweckmässige Vorkehr darstellt.
7.1. Dass die Übernahme einer allogenen Stammzellentransplantation durch die Invalidenversicherung als medizinische Massnahme nach Art. 2 Abs. 3
SR 831.232.21 Ordonnance du 9 décembre 1985 concernant les infirmités congénitales (OIC) OIC Art. 2 Début et étendue du droit - 1 Le droit prend naissance au début de l'application des mesures médicales, mais au plus tôt à la naissance accomplie de l'enfant. |
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1 | Le droit prend naissance au début de l'application des mesures médicales, mais au plus tôt à la naissance accomplie de l'enfant. |
2 | Lorsque le traitement d'une infirmité congénitale n'est pris en charge que parce qu'une thérapie figurant dans l'annexe est nécessaire, le droit prend naissance au début de l'application de cette mesure; il s'étend à toutes les mesures médicales qui se révèlent par la suite nécessaires au traitement de l'infirmité congénitale. |
3 | Sont réputés mesures médicales nécessaires au traitement d'une infirmité congénitale tous les actes dont la science médicale a reconnu qu'ils sont indiqués et qu'ils tendent au but thérapeutique visé d'une manière simple et adéquate. |
SR 831.20 Loi fédérale du 19 juin 1959 sur l'assurance-invalidité (LAI) LAI Art. 13 Droit à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales - 1 Les assurés ont droit jusqu'à ce qu'ils atteignent l'âge de 20 ans à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA112). |
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1 | Les assurés ont droit jusqu'à ce qu'ils atteignent l'âge de 20 ans à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA112). |
2 | Les mesures médicales au sens de l'al. 1 sont accordées pour le traitement des malformations congénitales, des maladies génétiques ainsi que des affections prénatales et périnatales qui: |
a | font l'objet d'un diagnostic posé par un médecin spécialiste; |
b | engendrent une atteinte à la santé; |
c | présentent un certain degré de gravité; |
d | nécessitent un traitement de longue durée ou complexe, et |
e | peuvent être traitées par des mesures médicales au sens de l'art. 14. |
3 | L'al. 2, let. e, ne s'applique pas aux mesures médicales pour le traitement de la trisomie 21. |
SR 831.232.21 Ordonnance du 9 décembre 1985 concernant les infirmités congénitales (OIC) OIC Art. 2 Début et étendue du droit - 1 Le droit prend naissance au début de l'application des mesures médicales, mais au plus tôt à la naissance accomplie de l'enfant. |
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1 | Le droit prend naissance au début de l'application des mesures médicales, mais au plus tôt à la naissance accomplie de l'enfant. |
2 | Lorsque le traitement d'une infirmité congénitale n'est pris en charge que parce qu'une thérapie figurant dans l'annexe est nécessaire, le droit prend naissance au début de l'application de cette mesure; il s'étend à toutes les mesures médicales qui se révèlent par la suite nécessaires au traitement de l'infirmité congénitale. |
3 | Sont réputés mesures médicales nécessaires au traitement d'une infirmité congénitale tous les actes dont la science médicale a reconnu qu'ils sont indiqués et qu'ils tendent au but thérapeutique visé d'une manière simple et adéquate. |
SR 831.20 Loi fédérale du 19 juin 1959 sur l'assurance-invalidité (LAI) LAI Art. 13 Droit à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales - 1 Les assurés ont droit jusqu'à ce qu'ils atteignent l'âge de 20 ans à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA112). |
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1 | Les assurés ont droit jusqu'à ce qu'ils atteignent l'âge de 20 ans à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA112). |
2 | Les mesures médicales au sens de l'al. 1 sont accordées pour le traitement des malformations congénitales, des maladies génétiques ainsi que des affections prénatales et périnatales qui: |
a | font l'objet d'un diagnostic posé par un médecin spécialiste; |
b | engendrent une atteinte à la santé; |
c | présentent un certain degré de gravité; |
d | nécessitent un traitement de longue durée ou complexe, et |
e | peuvent être traitées par des mesures médicales au sens de l'art. 14. |
3 | L'al. 2, let. e, ne s'applique pas aux mesures médicales pour le traitement de la trisomie 21. |
7.2. Sowohl bei der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (X-ALD) als auch beim hier diagnostizierten peroxisomalen Defekt des DBP bifunktionalen Proteins (autosomal-rezessiver Defekt des DBP/MFP2) handelt es sich um eine seltene, angeborene Stoffwechselkrankheit. Beide gehören zu den peroxisomalen beta-Oxidationsstörungen (ORPHA:79188 laut Klassifikation gemäss Orphanet: https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Disease Classif Simple.php?lng=DE, Internetseite besucht am 13. Februar 2019). Beide sind nicht bei den Indikationen aufgelistet, bei welchen die allogene Stammzellentransplantation nach KLV Anhang 1 als Pflichtleistung zu übernehmen ist. Denn bei beiden Gesundheitsstörungen handelt es sich um seltene Krankheiten mit einer Prävalenz von höchstens einer betroffenen Person unter 2000 Menschen. In der Schweiz leiden rund eine halbe Million Menschen an seltenen Krankheiten, wobei überwiegend Kinder betroffen sind (FRANZISKA SPRECHER, Seltene Krankheiten, in: Schweizerische Zeitschrift für Gesundheitsrecht, 2015, S. 220). Nur 10-30% der seltenen Krankheiten werden heute erforscht; aufgrund der lange vernachlässigten kleinen Patientenpopulationen spricht man denn auch von "verwaisten" Krankheiten (orphan diseases; FRANZISKA
SPRECHER, a.a.O., S. 221).
7.3. Das durch die genombasierte Forschung stark wachsende Verständnis von Krankheitsmechanismen führt zur Identifikation immer neuer Krankheitsbilder (FRANZISKA SPRECHER, a.a.O., S. 233). Als Folge davon müssen mehr Patientengruppen und damit (Unter-) Arten von Krankheiten unterschieden werden, wodurch die Anzahl Patientinnen und Patienten pro Krankheit abnimmt und mehr Krankheiten als selten eingestuft werden (FRANZISKA SPRECHER, a.a.O., S. 223). Vor diesem Hintergrund stellt sich die Frage, ob aus medizinisch zureichenden Gründen die behandelnden Ärzte der Versicherten die wissenschaftlichen Erfahrungen aus der X-ALD-Behandlung mittels SZT auf die hier diagnostizierte verwandte peroxisomale beta-Oxidationsstörung übertragen durften. Denn dass die am 16. Januar 2014 durchgeführte SZT - wie prognostiziert - erfolgreich war, ist angesichts der unbestritten gebliebenen Ausführungen der Beschwerdeführerin nicht ernsthaft in Frage zu stellen. Ebenso unbestritten blieb, dass die SZT bei der X-ALD als kausale Therapiemassnahme international klar etabliert ist und von der Invalidenversicherung bzw. der obligatorischen Krankenpflegeversicherung fraglos übernommen wird, obwohl der Wirkmechanismus der SZT - auch bei der wissenschaftlich
besser erforschten X-ALD - ebenfalls nicht bewiesen ist.
8.
8.1. Das kantonale Gericht verpflichtete die IV-Stelle laut Dispositiv-Ziffer 1 in Verbindung mit Erwägung Ziffer 4.2 des Rückweisungsentscheides vom 13. Oktober 2015 zu weiteren Abklärungen, insbesondere zur Einholung einer externen fachärztlichen Beurteilung (vgl. Urteil 8C 881/2015 vom 22. April 2016 E. 4.3). Allein schon weil die Zuordnung des Geburtsgebrechens zu den Ziffern 383 und/oder 453 GgV Anhang aus medizinischer Sicht unklar war, hielt es das Bundesgericht für verfrüht, bereits abschliessend über die Wissenschaftlichkeit, Einfachheit und Zweckmässigkeit (Art. 2 Abs. 1
SR 831.201 Règlement du 17 janvier 1961 sur l'assurance-invalidité (RAI) RAI Art. 2 Mesures médicales de réadaptation - 1 Sont considérées comme mesures médicales au sens de l'art. 12 LAI notamment les traitements chirurgicaux, physiothérapeutiques et psychothérapeutiques. Elles visent directement la réadaptation au sens de l'art. 12, al. 3, LAI une fois l'affection en tant que telle traitée et l'état de santé stabilisé. |
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1 | Sont considérées comme mesures médicales au sens de l'art. 12 LAI notamment les traitements chirurgicaux, physiothérapeutiques et psychothérapeutiques. Elles visent directement la réadaptation au sens de l'art. 12, al. 3, LAI une fois l'affection en tant que telle traitée et l'état de santé stabilisé. |
2 | Les mesures médicales de réadaptation qui ne répondent pas aux principes de l'art. 14, al. 2, LAI peuvent aussi être prises en charge par l'assurance-invalidité: |
a | s'il s'agit d'un cas présentant un potentiel de réadaptation particulièrement élevé, et |
b | si les mesures de réadaptation permettent de réaliser des économies supérieures aux coûts des mesures médicales de réadaptation. |
3 | Une mesure médicale de réadaptation doit être demandée auprès de l'office AI compétent avant le début du traitement au sens de l'art. 12 LAI. L'art. 48 LAI demeure réservé. Un pronostic favorable concernant la réadaptation, établi avant le début du traitement par le médecin traitant spécialisé, doit être joint à la demande. |
4 | La nature, la durée et l'étendue d'une mesure médicale de réadaptation sont fixées dans la décision d'octroi, de même que le fournisseur de prestations. La durée ne peut pas dépasser deux ans. La mesure médicale de réadaptation peut être prolongée. |
SR 831.232.21 Ordonnance du 9 décembre 1985 concernant les infirmités congénitales (OIC) OIC Art. 2 Début et étendue du droit - 1 Le droit prend naissance au début de l'application des mesures médicales, mais au plus tôt à la naissance accomplie de l'enfant. |
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1 | Le droit prend naissance au début de l'application des mesures médicales, mais au plus tôt à la naissance accomplie de l'enfant. |
2 | Lorsque le traitement d'une infirmité congénitale n'est pris en charge que parce qu'une thérapie figurant dans l'annexe est nécessaire, le droit prend naissance au début de l'application de cette mesure; il s'étend à toutes les mesures médicales qui se révèlent par la suite nécessaires au traitement de l'infirmité congénitale. |
3 | Sont réputés mesures médicales nécessaires au traitement d'une infirmité congénitale tous les actes dont la science médicale a reconnu qu'ils sont indiqués et qu'ils tendent au but thérapeutique visé d'une manière simple et adéquate. |
medizin-wissenschaftlichen Kenntnisstandes" zu beruhen scheine.
8.2. Die IV-Stelle tätigte mit Blick auf die veranlasste ergänzende Sachverhaltsabklärung zwischen Juni 2016 und April 2017 im Wesentlichen je eine Anfrage an den Regionalen Ärztlichen Dienst (RAD), das behandelnde Kinderspital C.________ und das BSV. In Bezug auf die offenen Fragen nach dem hohen therapeutischen Nutzen, nach der Wissenschaftlichkeit der SZT sowie nach der Übertragbarkeit der bewährten medizin-wissenschaftlichen Erkenntnisse aus der Behandlung einer X-ALD mittels SZT auf die Behandlung der eng verwandten peroxisomalen Erkrankung eines autosomal-rezessiven Defekts der DBP/MFP2 hat weder die Verwaltung noch die Vorinstanz eine neutrale fachärztliche Expertise eingeholt. Auch finden sich bei den Akten keine Angaben zu konkreten Behandlungsalternativen mit Blick auf die am 16. Januar 2014 durchgeführte SZT. Die Einschätzungen des RAD (vgl. Urteil 8C 881/2015 vom 22. April 2016 E. 4.1), des BSV (vgl. Urteil 8C 881/2015 vom 22. April 2016 Sachverhalt lit. C und E. 4.4) und des Kinderspitals C.________ waren im Zeitpunkt der Rückweisung der Sache an die IV-Stelle längst bekannt. Insofern waren aus den zwischen Juni 2016 und April 2017 veranlassten Abklärungen der IV-Stelle in Bezug auf die offenen Fragen keine
entscheidwesentlichen neuen Erkenntnisse zu erwarten.
8.3. Das kantonale Gericht sah gemäss angefochtenem Entscheid in Bezug auf die offenen Fragen (E. 8.2 hievor) keinen ergänzenden Abklärungsbedarf. Es beschränkte sich vielmehr darauf, die im Wesentlichen bereits vor Erlass des Urteils 8C 881/2015 vom 22. April 2016 bekannt gewesenen Akten noch einmal eingehend zu würdigen und gestützt auf eigene Recherchen im Internet die Fragen nach dem hohen therapeutischen Nutzen und der Wissenschaftlichkeit der SZT sowie nach der Übertragbarkeit der bewährten medizin-wissenschaftlichen Erkenntnisse aus der X-ALD-Behandlung mittels SZT selber zu beantworten. Im Kern blieb die Vorinstanz bei ihrer schon im Entscheid vom 13. Oktober 2015 sinngemäss vertretenen Auffassung, wonach es sich bei der strittigen SZT angesichts der Seltenheit der Erkrankung mangels Erfahrungen aus der Anwendung dieser Behandlungsform um einen reinen Therapieversuch gehandelt habe. Das kantonale Gericht scheint mit dem BSV davon auszugehen, dass - auch bei einer Ultra Orphan Disease - für die Übernahme der Behandlung in jedem Falle zumindest Zwischenergebnisse von (publizierten) klinischen Studien zur Wirksamkeit der konkreten Behandlungsform (hier: allogene SZT) in Bezug auf die anvisierte, exakt definierte
Krankheitsausprägung erforderlich sind. Mit anderen Worten stellen sie sich auf den Standpunkt, anerkannte medizin-wissenschaftliche Erfahrungen aus der X-ALD-Behandlung mittels SZT seien nicht auf die Anwendung derselben Behandlungsform in Bezug auf die eng verwandte peroxisomale Erkrankung eines autosomal-rezessiven Defekts der DBP/MFP2 übertragbar. Dabei handelt es sich um eine medizinische Tatfrage. Zu Recht macht die Beschwerdeführerin geltend, praxisgemäss seien nicht unbedingt schon Zwischenergebnisse von klinischen Studien notwendig. Demnach genügen vielmehr auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse, welche wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit der in Frage stehenden Behandlung im neuen Anwendungsgebiet zulassen und aufgrund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen hohen therapeutischen Nutzen besteht (GEBHARD EUGSTER, Die obligatorische Krankenversicherung, in: Soziale Sicherheit, SBVR Bd. XIV, 3. Aufl. 2016, S. 535 Rz. 420; BGE 142 V 326 E. 2.3.2.2 S. 330).
8.4. Soweit die Übernahme der SZT bei der X-ALD-Behandlung durch Invalidenversicherung und obligatorischen Krankenpflegeversicherung tatsächlich unbestritten ist (E. 7.3 i.f.), setzt dies zumindest bei dieser Indikation die Bejahung der medizinischen Tatfrage nach dem therapeutischen Nutzen (vgl. dazu BGE 142 V 325 E. 4.2 S. 332 mit Hinweis) dieser Behandlungsform voraus. Denn auch die X-ALD ist nicht bei jenen Indikationen in KLV Anhang 1 aufgelistet, bei welchen die allogene hämatopoïetische Stammzellentransplantation als Pflichtleistung von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung zu übernehmen ist (vgl. auch E. 7.2 hievor). Zwar reicht für den Nachweis der therapeutischen Wirksamkeit der blosse Hinweis auf die Wirkung im Einzelfall nach der Formel "post hoc ergo propter hoc" praxisgemäss nicht aus (vgl. BGE 142 V 325 E. 2.3.2.2 S. 330 mit Hinweis). Doch bleibt mit Blick auf den hier zu beurteilenden Fall die medizinische Tatfrage bisher unbeantwortet, ob die medizin-wissenschaftlichen Erfahrungen aus der X-ALD-Behandlung mittels SZT aus zureichenden Gründen auf die nahe verwandte peroxisomale Erkrankung eines peroxisomalen Defektes des DBP bifunktionalen Proteins (autosomal-rezessiver Defekt der DBP/MFP2) übertragbar sind
oder nicht. Von der Übertragbarkeit gingen die behandelnden Fachärzte nach dem aktuellsten Stand der Wissenschaft gestützt auf die damals vorhandene Datenlage offensichtlich aus. Immerhin führte Prof. Dr. med. E.________ bereits in ihrer Stellungnahme vom 17. Februar 2016 aus, bei einem bifunktionalen Proteindefekt, wie ihn die Versicherte aufweise, sei die SZT in absolute Parallelität zur X-ALD zu setzen. Demgegenüber stellt sich die Vorinstanz ohne fachärztlich fundierte Begründung auf den Standpunkt, die Übertragung der Erfahrungen aus der X-ALD-Behandlung sei "nicht ohne weiteres möglich". Es ist jedoch nicht nachvollziehbar, weshalb eine SZT bei der Behandlung von X-ALD weniger riskant sein sollte als bei der Behandlung der hier gegebenen Ausprägung einer Leukodystrophie. Prof. Dr. med. E.________ beanstandete schon am 17. Februar 2016 die vom BSV mit Vernehmlassung vom 4. Februar 2016 vertretene Auffassung, wonach die Datenlage aus der versuchsweisen Anwendung der SZT bei einigen weiteren Erkrankungen angeblich ohne Relevanz für die hier strittige Behandlungsmassnahme sei. Schliesslich steht fest, dass die strittige SZT einer Genehmigung der Indikation durch die Schweizerische Kommission für Allogene Transplantation
bedurfte. Angesichts der gegebenen Umstände ist nicht nachvollziehbar, wie die behandelnden Ärzte die SZT vom 16. Januar 2014 als rein experimentellen Therapieversuch hätten durchführen sollen, wenn sie sich nicht zumindest auf minimale medizin-wissenschaftliche Erkenntnisse in Bezug auf Wirksamkeit und Zweckmässigkeit hätten abstützen können.
8.5. Die offenen Fragen (vgl. E. 8.2 hievor) sind bisher nicht durch eine neutrale fachärztlich-wissenschaftliche Expertise aus hämatologischer und immunologischer Sicht überzeugend und schlüssig unter Bezugnahme auf die gesamte Aktenlage im hier zu beurteilenden Fall sowie unter Berücksichtigung der internationalen, medizin-wissenschaftlichen Datenlage beantwortet worden. Dem angefochtenen Entscheid ist nicht zu entnehmen, dass aus neutraler fachärztlicher Sicht die SZT vom 16. Januar 2014 hinsichtlich des angestrebten therapeutischen Nutzens ohne ausreichende, wissenschaftlich nachprüfbare Erkenntnisse durchgeführt worden wäre. Letztlich geht es um die medizinische Tatfrage, ob die wissenschaftlichen Erkenntnisse, welche offenbar für die Übernahme der SZT durch die Invalidenversicherung und die obligatorische Krankenpflegeversicherung bei der Behandlung von X-ALD in ausreichendem Umfang und genügender Qualität vorhanden sind, analog für die Beurteilung der hier strittigen SZT vom 16. Januar 2014 herangezogen werden durften. Ebenso wenig ist ersichtlich, ob - und falls ja, welche - Behandlungsalternativen am 16. Januar 2014 zur Verfügung standen. Indem das kantonale Gericht auf die Klärung der medizinisch ausschlaggebenden
Tatfragen verzichtete, hat es den Untersuchungsgrundsatz (Art. 61 lit. c
SR 830.1 Loi fédérale du 6 octobre 2000 sur la partie générale du droit des assurances sociales (LPGA) LPGA Art. 61 Procédure - Sous réserve de l'art. 1, al. 3, de la loi fédérale du 20 décembre 1968 sur la procédure administrative48, la procédure devant le tribunal cantonal des assurances est réglée par le droit cantonal. Elle doit satisfaire aux exigences suivantes: |
|
a | elle doit être simple, rapide et en règle générale publique; |
b | l'acte de recours doit contenir un exposé succinct des faits et des motifs invoqués, ainsi que les conclusions; si l'acte n'est pas conforme à ces règles, le tribunal impartit un délai convenable au recourant pour combler les lacunes, en l'avertissant qu'en cas d'inobservation le recours sera écarté; |
c | le tribunal établit avec la collaboration des parties les faits déterminants pour la solution du litige; il administre les preuves nécessaires et les apprécie librement; |
d | le tribunal n'est pas lié par les conclusions des parties; il peut réformer, au détriment du recourant, la décision attaquée ou accorder plus que le recourant n'avait demandé; il doit cependant donner aux parties l'occasion de se prononcer ou de retirer le recours; |
e | si les circonstances le justifient, les parties peuvent être convoquées aux débats; |
f | le droit de se faire assister par un conseil doit être garanti; lorsque les circonstances le justifient, l'assistance judiciaire gratuite est accordée au recourant; |
fbis | pour les litiges en matière de prestations, la procédure est soumise à des frais judiciaires si la loi spéciale le prévoit; si la loi spéciale ne prévoit pas de frais judiciaires pour de tels litiges, le tribunal peut en mettre à la charge de la partie qui agit de manière téméraire ou fait preuve de légèreté; |
g | le recourant qui obtient gain de cause a droit au remboursement de ses frais et dépens dans la mesure fixée par le tribunal; leur montant est déterminé sans égard à la valeur litigieuse d'après l'importance et la complexité du litige; |
h | les jugements contiennent les motifs retenus, l'indication des voies de recours ainsi que les noms des membres du tribunal et sont notifiés par écrit; |
i | les jugements sont soumis à révision si des faits ou des moyens de preuve nouveaux sont découverts ou si un crime ou un délit a influencé le jugement. |
8.6. Das kantonale Gericht wird die offenen Fragen durch eine fachärztlich-spezialmedizinisch qualifizierte Expertise unter Berücksichtigung der Aktenlage beantworten lassen und hernach über die vorinstanzliche Beschwerde neu entscheiden.
9.
Die Rückweisung der Sache zu erneuter Abklärung gilt für die Frage der Auferlegung der Gerichtskosten sowie der Parteientschädigung als vollständiges Obsiegen im Sinn von Art. 66 Abs. 1
SR 173.110 Loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal fédéral (LTF) - Organisation judiciaire LTF Art. 66 Recouvrement des frais judiciaires - 1 En règle générale, les frais judiciaires sont mis à la charge de la partie qui succombe. Si les circonstances le justifient, le Tribunal fédéral peut les répartir autrement ou renoncer à les mettre à la charge des parties. |
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1 | En règle générale, les frais judiciaires sont mis à la charge de la partie qui succombe. Si les circonstances le justifient, le Tribunal fédéral peut les répartir autrement ou renoncer à les mettre à la charge des parties. |
2 | Si une affaire est liquidée par un désistement ou une transaction, les frais judiciaires peuvent être réduits ou remis. |
3 | Les frais causés inutilement sont supportés par celui qui les a engendrés. |
4 | En règle générale, la Confédération, les cantons, les communes et les organisations chargées de tâches de droit public ne peuvent se voir imposer de frais judiciaires s'ils s'adressent au Tribunal fédéral dans l'exercice de leurs attributions officielles sans que leur intérêt patrimonial soit en cause ou si leurs décisions font l'objet d'un recours. |
5 | Sauf disposition contraire, les frais judiciaires mis conjointement à la charge de plusieurs personnes sont supportés par elles à parts égales et solidairement. |
SR 173.110 Loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal fédéral (LTF) - Organisation judiciaire LTF Art. 68 Dépens - 1 Le Tribunal fédéral décide, dans son arrêt, si et dans quelle mesure les frais de la partie qui obtient gain de cause sont supportés par celle qui succombe. |
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1 | Le Tribunal fédéral décide, dans son arrêt, si et dans quelle mesure les frais de la partie qui obtient gain de cause sont supportés par celle qui succombe. |
2 | En règle générale, la partie qui succombe est tenue de rembourser à la partie qui a obtenu gain de cause, selon le tarif du Tribunal fédéral, tous les frais nécessaires causés par le litige. |
3 | En règle générale, aucuns dépens ne sont alloués à la Confédération, aux cantons, aux communes ou aux organisations chargées de tâches de droit public lorsqu'ils obtiennent gain de cause dans l'exercice de leurs attributions officielles. |
4 | L'art. 66, al. 3 et 5, est applicable par analogie. |
5 | Le Tribunal fédéral confirme, annule ou modifie, selon le sort de la cause, la décision de l'autorité précédente sur les dépens. Il peut fixer lui-même les dépens d'après le tarif fédéral ou cantonal applicable ou laisser à l'autorité précédente le soin de les fixer. |
SR 173.110 Loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal fédéral (LTF) - Organisation judiciaire LTF Art. 68 Dépens - 1 Le Tribunal fédéral décide, dans son arrêt, si et dans quelle mesure les frais de la partie qui obtient gain de cause sont supportés par celle qui succombe. |
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1 | Le Tribunal fédéral décide, dans son arrêt, si et dans quelle mesure les frais de la partie qui obtient gain de cause sont supportés par celle qui succombe. |
2 | En règle générale, la partie qui succombe est tenue de rembourser à la partie qui a obtenu gain de cause, selon le tarif du Tribunal fédéral, tous les frais nécessaires causés par le litige. |
3 | En règle générale, aucuns dépens ne sont alloués à la Confédération, aux cantons, aux communes ou aux organisations chargées de tâches de droit public lorsqu'ils obtiennent gain de cause dans l'exercice de leurs attributions officielles. |
4 | L'art. 66, al. 3 et 5, est applicable par analogie. |
5 | Le Tribunal fédéral confirme, annule ou modifie, selon le sort de la cause, la décision de l'autorité précédente sur les dépens. Il peut fixer lui-même les dépens d'après le tarif fédéral ou cantonal applicable ou laisser à l'autorité précédente le soin de les fixer. |
SR 173.110 Loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal fédéral (LTF) - Organisation judiciaire LTF Art. 68 Dépens - 1 Le Tribunal fédéral décide, dans son arrêt, si et dans quelle mesure les frais de la partie qui obtient gain de cause sont supportés par celle qui succombe. |
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1 | Le Tribunal fédéral décide, dans son arrêt, si et dans quelle mesure les frais de la partie qui obtient gain de cause sont supportés par celle qui succombe. |
2 | En règle générale, la partie qui succombe est tenue de rembourser à la partie qui a obtenu gain de cause, selon le tarif du Tribunal fédéral, tous les frais nécessaires causés par le litige. |
3 | En règle générale, aucuns dépens ne sont alloués à la Confédération, aux cantons, aux communes ou aux organisations chargées de tâches de droit public lorsqu'ils obtiennent gain de cause dans l'exercice de leurs attributions officielles. |
4 | L'art. 66, al. 3 et 5, est applicable par analogie. |
5 | Le Tribunal fédéral confirme, annule ou modifie, selon le sort de la cause, la décision de l'autorité précédente sur les dépens. Il peut fixer lui-même les dépens d'après le tarif fédéral ou cantonal applicable ou laisser à l'autorité précédente le soin de les fixer. |
Demnach erkennt das Bundesgericht:
1.
Die Beschwerde wird teilweise gutgeheissen und der Entscheid des Versicherungsgerichts des Kantons Aargau vom 31. Mai 2018 aufgehoben. Die Sache wird zu neuer Entscheidung an die Vorinstanz zurückgewiesen. Im Übrigen wird die Beschwerde abgewiesen.
2.
Die Gerichtskosten von Fr. 800.- werden der Beschwerdegegnerin auferlegt.
3.
Die Beschwerdegegnerin hat die Beschwerdeführerin für das bundesgerichtliche Verfahren mit Fr. 2800.- zu entschädigen.
4.
Dieses Urteil wird den Parteien, dem Versicherungsgericht des Kantons Aargau und dem Bundesamt für Sozialversicherungen schriftlich mitgeteilt.
Luzern, 11. März 2019
Im Namen der I. sozialrechtlichen Abteilung
des Schweizerischen Bundesgerichts
Der Präsident: Maillard
Der Gerichtsschreiber: Hochuli