C-5926/2008 - 2011-09-01 - Assurances sociales - Verfügung des BAG vom 14. Juli 2008; Verweigerung der Aufnahme von Elaprase 1 Vitr. 6mg/3ml in die Spezialitätenliste

Bundesverwaltungsgericht
Tribunal administratif fédéral
Tribunale amministrativo federale
Tribunal administrativ federal

Abteilung III

C-5926/2008

Urteil vom 1. September 2011

Richter Stefan Mesmer (Vorsitz),

Richterin Franziska Schneider,
Besetzung
Richter Philippe Weissenberger,

Gerichtsschreiber Marc Wälti.

X._______,
Parteien
Beschwerdeführerin,

gegen

Bundesamt für Gesundheit BAG, Direktionsbereich, Schwarzenburgstrasse 165, 3003 Bern,

Vorinstanz.

Verfügung des BAG vom 14. Juli 2008,

Gegenstand Verweigerung der Aufnahme des Arzneimittels

A._______, in die Spezialitätenliste.

Sachverhalt:

A.
Das Arzneimittel A._______ (im Folgenden: A._______), wurde am 20. März 2007 vom Schweizerischen Heilmittelinstitut (Swissmedic,im Folgenden: Institut) unter der Zulassungsnummer _______ im vereinfachten, beschleunigten Zulassungsverfahren als Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten (Orphan Drug) für die X._______ (im Folgenden: Beschwerdeführerin) unter Auflagen zugelassen. Das Arzneimittel mit dem Wirkstoff B._______ dient als Enzymersatztherapie in der Langzeitbehandlung von Patienten mit Hunter-Syndrom (Mukopolysaccharidose II, MPS II), einer seltenen, X-chromosomal-rezessiv vererbbaren Stoffwechselerkrankung (lysosomale Speicherkrankheit). Diese zählt zu den Mukopolysaccharidosen (MPS), einer Gruppe von Erkrankungen, bei denen der lysosomale Abbau von Mukopolysacchariden gestört ist.

B.
Am 14. Februar 2007 stellte die Beschwerdeführerin beim Bundesamt für Gesundheit (BAG, im Folgenden auch:Vorinstanz) ein Gesuch um Aufnahme von A._______ in die Liste der pharmazeutischen Spezialitäten und konfektionierten Arzneimittel mit Preisen (Spezialitätenliste, im Folgenden: SL).

C.
MitSchreiben vom 21. Mai 2007 teilte das BAG der Beschwerdeführerin mit, es beabsichtige, das Gesuch abzuweisen, da das fragliche Arzneimittel gemäss einer Stellungnahme der Eidgenössischen Arzneimittelkommission (EAK) nicht alle Voraussetzungen für die Aufnahme in die SL (Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit) erfülle. Der Beschwerdeführerin wurde rechtliches Gehör gewährt und die Möglichkeit geboten, eine Neuüberprüfung zu beantragen, für welche aber neue Tatsachen oder sonstige Gründe für die Aufnahme in die SL geltend zu machen seien.

D.
Mit Eingabe vom 1. Juni 2007 wandte sich die Beschwerdeführerin gegen die in Aussicht gestellte Abweisung ihres Gesuches und beantragte erneut die Aufnahme von A._______ als Orphan Drug in die SL - im beschleunigten Verfahren bis spätestens am 1. Juli 2007. Sie reichte ein berichtigtes und ergänztes Formular zum Auslandpreisvergleich ein und beantragte, der Fabrikabgabepreis für die Schweiz sei auf Fr. 4'700.- festzulegen. Der Publikumspreis betrage - wie die Vorinstanz richtig festgestellt habe - Fr. 5'058.55.

Das BAG habe bereits andere Präparate zur Behandlung einer lysosomalen Speicherkrankheit in die SL aufgenommen. So finde sich das Arzneimittel D._______, (im Folgenden: D._______), welches am _______ vom Institut zur Behandlung von MPS Typ I zugelassen worden sei (Zulassungsnummer:_______), bereits seit dem _______ in der SL. Die Aufnahme sei offensichtlich ohne die vorherige Anhörung von Experten erfolgt.

E.
Nachdem die Beschwerdeführerin sich am 18. Juli 2007 nach dem Verfahrensstand erkundigt hatte, teilte die Vorinstanz mit Schreiben vom 15. August 2007 mit, sie beabsichtige nach Rücksprache und im Einverständnis mit den in der Schweiz betroffenen Spezialisten (Dres. E._______ und F._______) das Arzneimittel A._______ in die Geburtsgebrechenmedikamentenliste (im Folgenden:GGML, Teil IV der SL) aufzunehmen. Diese Liste enthalte jene aus der obligatorischen Krankenpflegeversicherung (OKP) zu bezahlenden Arzneimittel, die den Versicherten bis zu ihrem zwanzigsten Altersjahr durch die Invalidenversicherung vergütet würden und welche sie auch später weiterhin benötigten. Die Aufnahme in die GGML werde nicht verfügt und der Eintrag erfolge ohne konkrete Preisangaben. Mit der Aufnahme in die GGML sei das Aufnahmegesuch an sich hinfällig; die Beschwerdeführerin könne aber Mitteilung machen, wenn sie eine abweisende Verfügung betreffend Aufnahme in die SL wünsche.

F.
Am 14. Dezember 2007 beantragte die Beschwerdeführerin, dass ihr Arzneimittel nicht nur in der GGML gelistet, sondern auch in die SL aufgenommen werde. Sollte dem Antrag nicht stattgegeben werden, erwarte sie eine anfechtbare, begründete Abweisungsverfügung. Sie verwies auf ihre Schreiben, diverse telefonische Besprechungen, E-Mail-Korrespondenz sowie Sitzungen mit der EAK.

G.
Mit Verfügung vom 14. Juli 2008 wies die Vorinstanz das Gesuch um Aufnahme des Arzneimittels A._______ in die SL ab.

Zur Begründung hielt sie im Wesentlichen fest, gemäss Art. 27 des Bundesgesetzes vom 18. März 1994 über die Krankenversicherung (KVG, SR 832.10) übernehme die OKP die gleichen Leistungen wie bei Krankheit, wenn ein Geburtsgebrechen vorliege, das nicht durch die Invalidenversicherung (IV) gedeckt sei. Bei Krankheiten vergüte die OKP nur Arzneimittel, die in der SL aufgeführt seien. Gleiches gelte grundsätzlich auch bei Arzneimitteln zur Behandlung von Geburtsgebrechen. Zusätzlich vergüte die OKP diejenigen (medikamentösen) therapeutischen Massnahmen, die nach Art. 52 Abs. 2 KVG (in Verbindung mit Art. 35 der Verordnung vom 27. Juni 1995 über die Krankenversicherung [KVV, SR 832.102]) aus dem Leistungskatalog der IV in die GGML übernommen worden seien. Das BAG habe in diesem Zusammenhang die Aufgabe sicherzustellen, dass den Patienten auch nach dem zwanzigsten Altersjahr jene Leistungen weiter vergütet würden, die im IV-Leistungskatalog aufgeführt seien. Hierzu diene der Eintrag in die GGML. Es sei hingegen Aufgabe der zuständigen Stelle der IV und nicht des BAG, den Entscheid zu fällen, ob ein Arzneimittel zur Behandlung eines Geburtsgebrechens geeignet sei oder nicht. Dieses System verbiete die Aufnahme von jenen Arzneimitteln in die SL, die ausschliesslich der Behandlung eines durch die IV definierten Geburtsgebrechens dienten.

Das zu beurteilende Arzneimittel sei zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ II indiziert, einer Enzymmangelkrankheit, die gemäss Ziffer 454 des Anhangs der Verordnung vom 9. Dezember 1985 über die Geburtsgebrechen (GgV, SR 831.232.21) als Geburtsgebrechen gelte. Damit erfülle A._______ die Bedingungen für die Aufnahme in die SL nicht. Das BAG befürworte jedoch im Einklang mit der Empfehlung der EAK eine Aufnahme in die GGML, um eine Vergütung der Therapie dieser sehr schweren Erkrankung durch die OKP in jenen Fällen sicherzustellen, in denen die IV nicht mehr vergütungspflichtig sei.

H.
Am 15. September 2008 reichte die Beschwerdeführerin beim Bundesverwaltungsgericht eine Beschwerde gegen die Verfügung vom 14. Juli 2008 ein. Sie beantragte, unter Kosten und Entschädigungsfolgen sei die angefochtene Verfügung aufzuheben und A._______ sei - zusätzlich zur Aufnahme in die GGML (Teil IV der SL) - wie folgt in die SL (Teil I, Spezialitäten der Schulmedizin) aufzunehmen:

Fabrikabgabepreis Fr. 4'700.00
Publikumshöchstpreis Fr. 5'058.55 (4'700.00 + 240.00 + 2.4%)

Limitation: Verordnung nach Evaluation durch die klinische Expertengruppe der Swiss Group for Inborn Errors of Metabolism (SGIEM); Jährliche Evaluation durch klinische Expertengruppe der SGIEM.

Eventualiter beantragte sie, das Arzneimittel sei unter diesen Bedingungen in die Teil 1 der SL, nicht aber in die GGML aufzunehmen.

Weiter machte sie eine Verletzung des verfassungsmässigen Gleichbehandlungsgebots geltend (Art. 8 der Bundesverfassung der Schweizerischen Eidgenossenschaft vom 18. April 1999 [BV, SR 101]). Obwohl das Arzneimittel A._______ die gesetzlichen Voraussetzungen für die Aufnahme in die SL erfülle, habe die Vorinstanz eine Aufnahme verweigert. Demgegenüber seien verschiedene Arzneimittel, die ebenfalls zur Langzeit-Enzymersatztherapie bei Geburtsgebrechen eingestuft seien, in die Teil I der SL aufgenommen worden. Es lägen keine erheblichen tatsächlichen Unterschiede bzw. keine ernsthaften sachlichen Gründe für eine Ungleichbehandlung vor. Die Beschwerdeführerin warf der Vorinstanz zudem vor, sie verletze mit ihrer Verfügung das Willkürverbot gemäss Art. 9 BV und verstosse mit ihrem Verhalten gegen den Grundsatz von Treu und Glauben.

Zum Eventualantrag führte die Beschwerdeführerin aus, sie gehe davon aus, dass einer gleichzeitigen Listung eines Arzneimittels sowohl in der GGML als auch in der SL nichts entgegenstehen sollte, gebe es doch bereits andere Arzneimittel, welche in beiden Listen aufgeführt seien. Sollte dies jedoch aus rechtlichen Gründen nicht möglich sein, sei sie bereit, zu Gunsten der Aufnahme in die SL auf den Eintrag in der GGML zu verzichten.

I.
Mit Vernehmlassung vom 12. Dezember 2008 beantragte das BAG die Abweisung der Beschwerde.

Die Vorinstanz machte geltend, sie habe entgegen der Darstellung der Beschwerdeführerin nie zugesichert, dass das Arzneimittel A._______ in Teil I der SL aufgenommen werde. Vielmehr sei immer nur die Aufnahme in die GGML diskutiert worden. Es treffe zwar zu, dass A._______ vom Institut auf seine Wirksamkeit und Zweckmässigkeit geprüft worden sei und eine Zulassung erhalten habe. Damit sei aber nur eine der Voraussetzungen für die Aufnahme in die SL erfüllt; der vorgeschlagene Preis sei jedoch nie als wirtschaftlich bezeichnet worden.

Weiter führt sie aus, beim Hunter-Syndrom handle es sich um eine sehr seltene, fast nur bei männlichen Kindern auftretende Krankheit, weshalb in der Schweiz praktisch keine Patienten betroffen seien, bei denen die medizinischen Leistungen nicht von der IV übernommen würden. Es sei auch auf Art. 27 KVG hinzuweisen, der gewährleiste, dass Leistungen bei Geburtsgebrechen, welche nicht von der IV übernommen würden, durch die OKP vergütet würden. Dies gelte auch für das Präparat A._______, das in der GGML aufgenommen sei.

Abschliessend legte die Vorinstanz dar, dass das Gebot der Gleichbehandlung nicht verletzt sei. Bei allen von der Beschwerdeführerin genannten Arzneimitteln lägen sachliche Gründe für eine Ungleichbehandlung mit dem vorliegend zu beurteilenden Arzneimittel vor.

J.
In ihrer Replik vom 4. März 2009 hielt die Beschwerdeführerin an den gestellten Rechtsbegehren und an deren Begründung fest und nahm zu den Vorbringen des BAG Stellung.

Sie habe - entgegen der Darstellung der Vorinstanz - stets die Aufnahme ihres Arzneimittels in die SL und nicht in die GGML beantragt und verhandelt. Die Vorinstanz habe in der Mitteilung vom 21. Mai 2007 zwar die Absicht geäussert, das Gesuch um Aufnahme in die SL abzuweisen; die Wirtschaftlichkeit des Präparates habe sie aber nicht umfassend geprüft.

In den gesetzlichen Bestimmungen und dem Handbuch betreffend die Spezialitätenliste (in der ab dem 1. Februar 2008 gültigen Fassung, im Folgenden:Handbuch SL) seien als einzige Voraussetzungen für eine Aufnahme in die SL die Erfüllung der Anforderungen der Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit genannt. Es fänden sich keine Hinweise darauf, dass Arzneimittel, die zur Behandlung einer gemäss GgV als Geburtsgebrechen zu qualifizierenden Erkrankung dienten, grundsätzlich nicht in die SL aufgenommen werden könnten. Im Weiteren hielt sie an der Rüge der Verletzung des Anspruchs auf rechtsgleiche Behandlung und des Willkürverbots fest. Die unterschiedliche Behandlung der in der Beschwerde genannten Arzneimittel ohne nachvollziehbare Begründung führe zu einer Rechtsunsicherheit, welche für die Patienten schwere Folgen haben könne.

K.
Das BAG beantragte in ihrer Duplik vom 19. Mai 2009 erneut die Abweisung der Beschwerde und hielt im Wesentlichen an ihren bisherigen Vorbringen fest.

Die Vorinstanz führte ergänzend aus, der Beschwerdeführerin sei insoweit zuzustimmen, als der Umstand, dass ein Arzneimittel, welches zur Behandlung eines Geburtsgebrechens indiziert und in der GGML gelistet sei, grundsätzlich einer Aufnahme in die SL nicht entgegenstehe. Ein Präparat zur Behandlung eines Geburtsgebrechens, welches in der GGML aufgeführt sei, könne aber nur dann in die SL aufgenommen werden, wenn es einerseits die Kriterien der Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit erfülle, und andererseits das Gebrechen auch nach dem zwanzigsten Altersjahr erstmals auftreten könne. Für A._______ bedeute dies, dass eine Aufnahme in die SL nur in Frage käme, wenn mit klinischen Studien nachgewiesen würde, dass eine Behandlung auch bei der spät auftretenden, milden Form des Hunter-Syndroms (MPS IIB) wirksam sei.

L.
Mit Eingabe vom 26. Juni 2009 nahm die Beschwerdeführerin zur Duplik des BAG Stellung.

Sie machte geltend, die Duplik der Vorinstanz enthalte neue Vorbringen, welche nicht Bestandteil der angefochtenen Verfügung gewesen seien. Sie beantrage deshalb mit Verweis auf das Novenverbot, die diesbezüglichen Erwägungen als gegenstandslos aus den Akten zu weisen und bei der Beurteilung der Beschwerde nicht zu würdigen. Sollte das Bundesverwaltungsgericht dem Antrag nicht stattgeben, werde eine angemessene Fristerstreckung zur Stellungnahme beantragt.

M.
Die Vorinstanz verzichtete mit Schreiben vom 9. Juli 2009 auf eine Stellungnahme zu den Vorbringen der Beschwerdeführerin vom 26. Juni 2009.

N.
Mit Verfügung vom 14. Juli 2009 wies der Instruktionsrichter die Anträge der Beschwerdeführerin vom 26. Juni 2009 ab und schloss den Schriftenwechsel.

O.
Am 29. Juli 2009 reichte die Beschwerdeführerin mit Verweis auf Art. 32 Abs. 2 des Bundesgesetzes vom 20. Dezember 1968 über das Verwaltungsverfahren (VwVG, SR 172.021) weitere Bemerkungen zur Duplik ein.

Sie führte im Weiteren einlässlich aus, entgegen der Ansicht des BAG sei das Arzneimittel A._______ zur Langzeitbehandlung von Patienten mit Hunter-Syndrom jeglichen Alters zugelassen und dessen Wirksamkeit nachgewiesen. Das Arzneimittel sei vom Institut im beschleunigten Verfahren unter aussergewöhnlichen Umständen zugelassen worden, da es sich um ein wichtiges Arzneimittel für seltene Krankheiten (Orphan Drug) handle. Es sei nach Massgabe der gesetzlichen Anforderungen auf Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit geprüft worden, und es bestünden keine sachlichen Gründe dafür, A._______ anders als vergleichbare Arzneimittel zu behandeln.

P.
Nachdem der Instruktionsrichter den Schriftenwechsel mit Verfügung vom 6. August 2009 wieder eröffnet hatte, reichte das BAG am 9. Oktober 2009 eine weitere Stellungnahme ein.

Es machte geltend, falls in der Schweiz bei einer Person nach dem zwanzigsten Altersjahr MPS II diagnostiziert werde, könnte möglicherweise die OKP die Kosten übernehmen, obwohl das Präparat nicht auf der SL stehe. In diesem Falle wäre die Rechtsprechung zum "off-label-use" massgebend. Jedoch sei darauf hinzuweisen, dass die (Therapie-)Kosten für A._______ sehr hoch seien, weshalb die Wirtschaftlichkeit des Präparates fraglich sei.

Mit Verfügung vom 12. Oktober 2009 stellte der Instruktionsrichter der Beschwerdeführerin die Eingabe der Vorinstanz vom 9. Oktober 2009 zu und schloss den Schriftenwechsel erneut.

Q.
Auf die weiteren Vorbringen der Parteien und die eingereichten Unterlagen wird - soweit für die Entscheidfindung erforderlich - im Rahmen der nachfolgenden Erwägungen näher eingegangen.

Das Bundesverwaltungsgericht zieht in Erwägung:

1.
Angefochten ist die Verfügung des BAG vom 14. Juli 2008, mit welcher das Gesuch um Aufnahme des Arzneimittels A._______ (Zulassungsnummer:_______; im Folgenden: A._______) in die SL (abgewiesen wurde.

1.1. Das Verfahren vor dem Bundesverwaltungsgericht richtet sich im Wesentlichen nach den Vorschriften des Bundesgesetzes vom 20. Dezember 1968 über das Verwaltungsverfahren (VwVG, SR 172.021) und des Bundesgesetzes vom 17. Juni 2005 über das Bundesverwaltungsgericht (VGG, SR 173.32, in Kraft seit dem 1. Januar 2007). Die Bestimmungen des Bundesgesetzes vom 6. Oktober 2000 über den Allgemeinen Teil des Sozialversicherungsrechts (ATSG, SR 830.1) sind vorliegend nicht anwendbar (Art. 1 Abs. 1 und 2 Bst. b KVG).

1.2. Die Zuständigkeit zur Beurteilung der vorliegenden Streitsache bestimmt sich nach Art. 31 ff . VGG. Danach beurteilt das Bundesverwaltungsgericht insbesondere Beschwerden gegen Verfügungen der Departemente und der ihnen unterstellten oder administrativ zugeordneten Dienststellen der Bundesverwaltung sowie der Anstalten und Betriebe des Bundes (Art. 33 Bst. d und e VGG).

Das BAG ist ein dem Eidgenössischen Departement des Innern (EDI) untergeordnetes Bundesamt (Art. 9 der Organisationsverordnung vom 28. Juni 2000 für das Eidgenössische Departement des Innern [OV-EDI, SR 172.212.1]) und für den Erlass von Verfügungen über die Aufnahme in die SL zuständig (Art. 52 Abs. 1 Bst. b des Bundesgesetzes vom 18. März 1994 über die Krankenversicherung [KVG, SR 832.10]).

Die angefochten Anordnung, die als Verfügung im Sinne von Art. 5 Abs. 1 VwVG zu qualifizieren ist, wurde damit von einer Vorinstanz des Bundesverwaltungsgerichts im Sinne von Art. 33 VGG erlassen. Es liegt keine Ausnahme gemäss Art. 32 VGG vor, so dass das Bundesverwaltungsgericht zur Beurteilung der vorliegenden Beschwerde zuständig ist.

1.3. Gemäss Art. 48 Abs. 1 VwVG ist zur Beschwerdeführung vor dem Bundesverwaltungsgericht legitimiert, wer vor der Vorinstanz am Verfahren teilgenommen hat, durch die angefochtene Verfügung besonders berührt ist und ein schützenswertes Interesse an deren Aufhebung oder Änderung hat.

Als Gesuchstellerin hat die Beschwerdeführerin am vorinstanzlichen Verfahren teilgenommen. Sie ist als Adressatin durch die angefochtene Verfügung ohne Zweifel besonders berührt und hat an deren Aufhebung bzw. Abänderung ein schutzwürdiges Interesse. Nachdem der einverlangte Verfahrenskostenvorschuss rechtzeitig geleistet wurde, ist auf die frist- und formgerecht eingereichte Beschwerde einzutreten (vgl. Art. 22a Abs. 1 Bst. b , 50 Abs. 1 , 52 Abs. 1 und 63 Abs. 4 VwVG).

1.4. Gegenstand des vorliegenden Beschwerdeverfahrens ist einzig die Frage, ob das BAG zu Recht die Aufnahme des Arzneimittels A._______ in die SL (Teil I) abgewiesen hat. Nicht von der angefochtenen Verfügung umfasst und vorliegend nicht zu überprüfen ist dagegen die Aufnahme des Präparates in die GGML.

2.
Die Beschwerdeführerin kann im Rahmen des Beschwerdeverfahrens die Verletzung von Bundesrecht unter Einschluss des Missbrauchs oder der Überschreitung des Ermessens, die unrichtige oder unvollständige Feststellung des Sachverhalts sowie die Unangemessenheit des Entscheids beanstanden (Art. 49 VwVG).

2.1. Nach der Rechtsprechung hat auch eine Rechtsmittelbehörde, der volle Kognition zusteht, in Ermessensfragen einen Entscheidungsspielraum der Vorinstanz zu respektieren. Sie hat eine unangemessene Entscheidung zu korrigieren, kann aber der Vorinstanz die Wahl unter mehreren angemessenen Lösungen überlassen (BGE 133 II 35 E. 3). Das Bundesverwaltungsgericht hat daher nur den Entscheid der unteren Instanz zu überprüfen und sich nicht an deren Stelle zu setzen (vgl. BGE 126 V 75 E. 6). Insbesondere dann, wenn die Ermessensausübung, die Anwendung unbestimmter Rechtsbegriffe oder die Sachverhaltswürdigung hoch stehende, spezialisierte technische, wissenschaftliche oder wirtschaftliche Kenntnisse erfordert, ist eine Zurückhaltung des Gerichts bei der Überprüfung vorinstanzlicher Bewertungen angezeigt (vgl. BGE 135 II 296 E. 4.4.3, BGE 133 II 35 E. 3, BGE 128 V 159 E. 3b/cc). Es stellt daher keine unzulässige Kognitionsbeschränkung dar, wenn das Gericht - das nicht als Fachgericht ausgestaltet ist - nicht ohne Not von der Auffassung der Vorinstanz abweicht, soweit es um die Beurteilung technischer, wissenschaftlicher oder wirtschaftlicher Spezialfragen geht, in denen die Vorinstanz über ein besonderes Fachwissen verfügt (vgl. BGE 135 II 296 E. 4.4.3, BGE 133 II 35 E. 3 mit Hinweisen; siehe zum Ganzen auch Yvo Hangartner, Behördenrechtliche Kognitionsbeschränkungen in der Verwaltungsrechtspflege, in: Benoît Bovay/Minh Son Nguyen [Hrsg.], Mélanges en l'honneur de Pierre Moor, Bern 2005, S. 326 f.; Reto Feller/Markus Müller, Die Prüfungszuständigkeit des Bundesverwaltungsgerichts - Probleme der praktischen Umsetzung, in: Schweizerisches Zentralblatt für Staats- und Verwaltungsrecht [ZBl] 110/2009 S. 442 ff.).

2.2. Das Bundesverwaltungsgericht ist gemäss dem Grundsatz der Rechtsanwendung von Amtes wegen nicht an die Begründung der Begehren der Parteien gebunden (Art. 62 Abs. 4 VwVG). Es kann die Beschwerde auch aus anderen als den geltend gemachten Gründen gutheissen oder den angefochtenen Entscheid im Ergebnis mit einer Begründung bestätigen, die von jener der Vorinstanz abweicht (vgl. Fritz Gygi, Bundesverwaltungsrechtspflege, 2. Aufl., Bern 1983, S. 212).

2.3. Im Verfahren vor dem Bundesverwaltungsgericht gilt entgegen der Auffassung der Beschwerdeführerin kein Novenverbot. Vielmehr sind neue Vorbringen, die entscheidwesentlich sein können, selbst dann noch zu berücksichtigen, wenn sie verspätet eingebracht werden (Art. 32 Abs. 2 und Art. 57 Abs. 2 VwVG). Das Gericht fällt seinen Entscheid in der Regel aufgrund der Sachlage, so wie sie sich im Urteilszeitpunkt darstellt - vorbehältlich spezialgesetzlicher Regelungen (vgl. Madeleine Camprubi, in: Christoph Auer/Markus Müller/Benjamin Schindler [Hrsg.], Kommentar zum Bundesgesetz über das Verwaltungsverfahren, Zürich/St. Gallen 2008, Rz. 10 zu Art. 62). Die von den Parteien im Beschwerdeverfahren vorgelegten Beweismittel und vorgebrachten Argumente sind daher zu berücksichtigen

2.4. Nach den allgemeinen intertemporalrechtlichen Grundsätzen (vgl. etwa BGE 125 II 598 mit weiteren Hinweisen) ist die Rechtmässigkeit einer Verfügung in der Regel nach der Rechtslage zur Zeit ihres Erlasses zu beurteilen; im Beschwerdeverfahren ist neues materielles Recht also grundsätzlich noch nicht anzuwenden. Dies gilt insbesondere dann, wenn das alte Recht für den Beschwerdeführenden im Ergebnis milder ist. Von diesem Grundsatz ist allenfalls dann abzuweichen, wenn zwingende Gründe für die sofortige Anwendung des neuen Rechts sprechen (vgl. etwa BGE 125 II 598, BGE 120 Ib 319 f., BGE 112 Ib 42).

Am 26. April 2006 wurden die KVV und insbesondere die Regelungen betreffend die SL revidiert. Diese Bestimmungen sind am 10. Mai 2006 in Kraft getreten und vorliegend ohne Zweifel anzuwenden. Mit Verordnung vom 21. November 2007 wurden einzelne Bestimmungen betreffend die SL, insbesondere Art. 65 Abs. 5bis KVV, erneut revidiert. Es kann offen bleiben, ob im vorliegenden Beschwerdeverfahren diese neuen Bestimmungen, die am 1. Januar 2008 in Kraft traten, bereits anzuwenden sind, wurden doch die vorliegend relevanten Vorschriften materiell nicht geändert. Im Folgenden werden die gesetzlichen und verordnungsmässigen Bestimmungen in jener Fassung zitiert, die am 14. Juli 2008 in Kraft stand.

3.
Vorab sind die Bestimmungen und allgemeinen Grundsätze darzustellen, welche bei der Aufnahme von Arzneimitteln in die SL zu beachten sind.

3.1. Gemäss Art. 3 ATSG gilt als Krankheit jede Beeinträchtigung der körperlichen, geistigen oder psychischen Gesundheit, die nicht Folge eines Unfalls (vgl. dazu Art. 4 ATSG) ist und die eine medizinische Untersuchung oder Behandlung erfordert oder eine Arbeitsunfähigkeit zur Folge hat. Als Geburtsgebrechen gelten diejenigen Krankheiten, die bei vollendeter Geburt bestehen, wobei eine Krankheit jede Beeinträchtigung der körperlichen, geistigen oder psychischen Gesundheit ist, die nicht Folge eines Unfalls ist und die eine medizinische Untersuchung oder Behandlung erfordert oder eine Arbeitsunfähigkeit zur Folge hat.

3.2. Grundsätzlich übernimmt die OKP die Kosten für die Leistungen, die der Diagnose oder Behandlung von Krankheiten und ihren Folgen dienen (Art. 25 Abs. 1 KVG). Zu diesen Leistungen zählen insbesondere auch die ärztlich verordneten Arzneimittel (Art. 25 Abs. 2 lit. b KVG). Gemäss Art. 32 Abs. 1 KVG müssen die Leistungen nach Art. 25 KVG wirksam, zweckmässig und wirtschaftlich sein (Satz 1), wobei die Wirksamkeit nach wissenschaftlichen Methoden nachgewiesen sein muss (Satz 2).

Bei Geburtsgebrechen haben die bei der Invalidenversicherung Versicherten bis zum vollendeten 20. Altersjahr Anspruch auf die zur Behandlung notwendigen medizinischen Massnahmen (Art. 13 Abs. 1 des Bundesgesetzes vom 19. Juni 1959 über die Invalidenversicherung [IVG, SR 831.20]). Bei Geburtsgebrechen, die nicht durch die Invalidenversicherung gedeckt sind, übernimmt die Krankenversicherung bis zum 20. Altersjahr die Kosten für die gleichen Leistungen wie bei Krankheit (Art. 27 KVG, vgl. dazu BGE 126 V 103 mit Erläuterungen zu Art. 27 KVG und zum System der Abgrenzung zwischen Leistungen der Invaliden- und Krankenversicherung).

Der Bundesrat hat jene Geburtsgebrechen zu bezeichnen, für welche Leistungen (insbesondere auch die Abgabe von Arzneimitteln; vgl. Art. 14 Abs.1 Bst. b IVG) gewährt werden können. Er kann Leistungen ausschliessen, wenn das Gebrechen von geringfügiger Bedeutung ist (Art. 13 Abs. 2 IVG).

In Ausführung dieses Rechtsetzungsauftrags erliess der Bundesrat die GgV und stellte klar, dass die blosse Veranlagung zu einem Leiden nicht als Geburtsgebrechen gilt, wobei allerdings der Zeitpunkt, in dem ein Geburtsgebrechen als solches erkannt wird, unerheblich ist (Art. 1 GgV). Die anerkannten Geburtsgebrechen sind im Anhang der GgV aufgeführt.

3.3. Die nähere Bestimmung der Leistungen gemäss Art. 25 KVG obliegt dem Bundesrat (Art. 33 KVG). Er kann insbesondere jene ärztlichen Leistungen bezeichnen, deren Kosten von der OKP nicht oder nur unter bestimmten Bedingungen übernommen werden (Art. 33 Abs. 1 KVG). Zudem bezeichnet er insbesondere die nichtärztlichen Leistungen näher (Art. 33 Abs. 2 KVG) und bestimmt, in welchem Umfang die OKP die Kosten einer neuen oder umstrittenen Leistung übernimmt, deren Wirksamkeit, Zweckmässigkeit oder Wirtschaftlichkeit sich noch in Abklärung befindet (Art. 33 Abs. 3 KVG). Der Bundesrat setzt Kommissionen ein, die ihn bei der Bezeichnung der Leistungen beraten (Art. 33 Abs. 4 Satz 1 KVG). Die ihm in Art. 33 Abs. 1 bis 3 KVG (sowie Art. 96 KVG) delegierten Kompetenzen hat der Bundesrat durch Erlass von diesbezüglichen Bestimmungen in der KVV wahrgenommen.

Teilweise hat der Bundesrat seine Rechtsetzungskompetenzen in Anwendung von Art. 33 Abs. 5 KVG dem Eidgenössische Departement des Innern übertragen (vgl. Art. 48 Abs. 1 des Regierungs- und Verwaltungsorganisationsgesetz vom 21. März 1997 [RVOG, SR 172.010]; zur Subdelegationskompetenz des Bundesrates vgl. BGE 124 V 261 E. 6b; vgl. auch Art. 65 Abs. 3 und Art. 75 KVV). Dieses hat in Art. 30 ff. der Verordnung des EDI vom 29. September 1995 über Leistungen in der obligatorischen Krankenpflegeversicherung (KLV, SR 832.112. 31) weitere Vorschriften über die SL aufgestellt.

3.4. Gemäss Art. 52 Abs. 1 lit. b KVG erstellt das Bundesamt eine Liste der pharmazeutischen Spezialitäten und konfektionierten Arzneimittel mit Preisen (Spezialitätenliste). Die Aufnahme eines Arzneimittels in diese abschliessende und verbindliche Liste ist grundsätzlich Voraussetzung für die Übernahme der Medikamentenkosten durch die OKP (BGE 134 V 83 E. 4.1, BGE 131 V 349 E. 2.2 mit Hinweis).

Für Geburtsgebrechen (Art. 3 Abs. 2 ATSG) werden die zum Leistungskatalog der Invalidenversicherung gehörenden therapeutischen Massnahmen in die Erlasse und Listen nach Art. 52 Abs. 1 KVG aufgenommen (Art. 52 Abs. 2 KVG). Das BSV hat in Umsetzung von Art. 52 Abs. 2 KVG per 1. Januar 2000 die GGML erlassen (heute wird die GGML durch das BAG geführt). Sie ist integraler Bestandteil der SL. Es ist nicht vorgesehen, dass Leistungen bei Geburtsgebrechen, die aufgrund des Alters der Patienten nicht mehr durch die Invalidenversicherung erbracht werden, durch die OKP weiterhin ausgerichtet werden. Das Gesetz verlangt vielmehr ausdrücklich die formelle Aufnahme von Medikamenten zur Behandlung von Geburtsgebrechen in die Listen nach Art. 52 Abs. 1 KVG (Art. 52 Abs. 2 KVG). In der GGML findet sich dazu - im Sinne einer generellen Limitation - folgender Einführungssatz: "Geburtsgebrechenmedikamente: Diejenigen Medikamente sind aus der OKP zu bezahlen, welche den Versicherten der Invalidenversicherung (IV) wegen ihres Geburtsgebrechens bis zu ihrem 20. Altersjahr vergütet worden sind und welche die Versicherte ab diesem Zeitpunkt weiterhin benötigt." Die Aufnahme eines Medikaments in die GGML hat damit nicht zur Folge, dass Arzneimittel zur Behandlung von Geburtsgebrechen, die erst nach dem 20. Altersjahr erstmals eingesetzt werden, von der OKP zu vergüten wären.

3.4.1. Ein Arzneimittel kann gemäss Art. 65 Abs. 1 KVV in die SL aufgenommen werden, wenn es über eine gültige Zulassung des Instituts verfügt (vgl. Art. 9 ff . des Bundesgesetzes vom 15. Dezember 2000 über Arzneimittel und Medizinprodukte [HMG, SR 812.21]). Das BAG kann die Aufnahme mit Bedingungen und Auflagen verbinden (Art. 65 Abs. 1bis KVV). Art. 65 Abs. 2 KVV wiederholt, dass die in die Liste aufzunehmenden Arzneimittel wirksam, zweckmässig und wirtschaftlich sein müssen. Für die Aufnahme eines Arzneimittels in die GGML müssen diese allgemeinen Voraussetzungen ebenfalls erfüllt sein (vgl. Art. 32 Abs. 1 , Art. 52 Abs. 1 und 2 KVG, Art. 65 Abs. 2 KVV), wobei allerdings die Besonderheiten der medikamentösen Behandlung von Geburtsgebrechen zu beachten sind.

3.4.2. Die Wirksamkeit von allopathischen Arzneimitteln ist durch klinisch kontrollierte Studien zu belegen (Art. 65 Abs. 3 KVV), wobei in der Regel auf jene Unterlagen zurückgegriffen werden kann, die für die Registrierung durch das Institut massgebend waren (Art. 32 KLV). Gemäss Art. 33 KLV wird die Zweckmässigkeit eines Arzneimittels in Bezug auf seine Wirkung und Zusammensetzung nach klinisch-pharmakologischen und galenischen Erwägungen, nach unerwünschten Wirkungen sowie nach der Gefahr missbräuchlicher Verwendung beurteilt. Auch in dieser Beziehung kann in der Regel auf die dem Institut vorgelegten Unterlagen abgestellt werden. Ein Arzneimittel gilt als wirtschaftlich, wenn es die indizierte Heilwirkung mit möglichst geringem finanziellem Aufwand gewährleistet (Art. 34 Abs. 1 KLV). Die Wirtschaftlichkeit wird aufgrund des Vergleichs mit anderen verwendungsfertigen Arzneimitteln und der Preisgestaltung im Ausland beurteilt (Art. 65 Abs. 3bis , 1 . Satz KVV). In Art. 34 ff . KLV sind detaillierte Kriterien für die Beurteilung der Wirtschaftlichkeit festgelegt. Zu beachten ist allerdings, dass der verfassungsmässige Grundsatz der Verhältnismässigkeit (Art. 5 Abs. 2 BV) gebietet, bei Arzneimitteln mit einer Indikation, für die es nur eine einzige Behandlungsmöglichkeit gibt, die Aufnahme in die SL dann zu verweigern, wenn zwischen finanziellem Aufwand und Heilerfolg ein grobes Missverhältnis besteht (vgl. BGE 136 V 395 E. 7.4 mit Hinweisen).

3.4.3. Gesuche um Aufnahme von Arzneimitteln in die SL sind mit den zum Nachweis der Aufnahmevoraussetzungen erforderlichen, in Art. 30a KLV (nicht abschliessend) genannten Unterlagen beim BAG einzureichen (Art. 69 KVV). Dieses unterbreitet die Gesuche in der Regel der EAK, welche jedes Arzneimittel einer bestimmten Kategorie zuteilt (Art. 31 Abs. 1 und 2 KLV). Nicht der EAK unterbreitet werden dagegen insbesondere Gesuche um die Aufnahme von Generika und anderen Arzneimitteln, die beim Institut gestützt auf Art. 12 HMG zweitangemeldet wurden, sofern deren Originalpräparat bereits in die SL aufgenommen ist (Art. 31 Abs. 3 Bst. b KLV). Über die Aufnahme entscheidet das BAG, wobei es die Empfehlungen der EAK zu berücksichtigen hat (Art. 37eAbs. 1 KVV).

3.5. Gesetz- und Verordnungsgeber haben die Voraussetzungen zur Aufnahme von Arzneimitteln in die SL teilweise mit sehr unbestimmten Rechtsbegriffen umschrieben. Damit kommt dem BAG als rechtsanwendender Behörde ein relativ erheblicher Beurteilungsspielraum zu, den es in rechtmässiger, insbesondere verhältnismässiger, rechtsgleicher und willkürfreier Weise zu nutzen hat.

3.5.1. Zur Sicherstellung einer rechtmässigen Praxis hat das BAG das Handbuch SL erlassen, bei dem es sich um eine Verwaltungsverordnung handelt, also um eine generalisierte Dienstanweisung, welche der Gewährleistung einer einheitlichen, verhältnismässigen Verwaltungspraxis und der Sicherstellung der willkürfreien und rechtsgleichen Behandlung dient (vgl. Ulrich Häfelin/Georg Müller/Felix Uhlmann, Allgemeines Verwaltungsrecht, 6. Aufl., Zürich/St. Gallen 2010, Rz. 123). Verwaltungsverordnungen müssen in jedem Fall durch ausreichende rechtssatzmässige Regelungen gedeckt sein. Sie sind zwar nicht als unmittelbar anwendbare Rechtssätze zu qualifizieren, können jedoch als Auslegungshilfen herangezogen werden - insbesondere dann, wenn es um die Anwendung unbestimmter Rechtsbegriffe im konkreten Einzelfall geht (vgl. Urteil des Bundesverwaltungsgerichts C-2263/2006 vom 7. November 2007 E. 5.1). Soweit die Bestimmungen des Handbuchs SL sich an den Rahmen des Gesetzes- und Verordnungsrechts halten und sich deren Anwendung auch im Einzelfall als recht- und insbesondere verhältnismässig erweist, ist das BAG aus Gründen der Rechtsgleichheit gehalten, diesen Bestimmungen zu folgen.

3.5.2. Das Handbuch SL enthält allerdings keine Vorschriften zur Beurteilung und Einteilung von Arzneimitteln zur Behandlung von Geburtsgebrechen. In seiner Ziff. 8 finden sich einzig einige Begriffsdefinitionen zum Thema Orphan Drugs, welche jedoch für das vorliegende Verfahren ohne Bedeutung sind. Aus dem Handbuch SL lassen sich daher keine Hinweise über die Praxis des BAG betreffend die Aufnahme von Arzneimitteln zur Behandlung von Geburtsgebrechen in die SL entnehmen.

4.
Das Arzneimittel A._______ enthält den Wirkstoff B._______. Es wurde vom Institut im vereinfachten Verfahren - insbesondere ohne Vorlage klinischer Studien mit heterozygoten weiblichen Patienten - nach Art. 14 Abs. 1 Bst. f HMG alsOrphan Drug (vgl. www._______; alle angegebenen Internetfundstellen zuletzt besucht am 27. Juli 2011) zur Enzymersatztherapie mit der Indikation "zur Langzeitbehandlung von Patienten mit Hunter-Syndrom (Mukopolysaccharidose II, MPS II)" unter Auflagen zugelassen. Eine Behandlung mit A._______ sollte von einem Arzt oder von anderem medizinischem Personal, das über Erfahrungen im Umgang mit Patienten mit MPS II Erkrankung oder anderen vererbbaren Stoffwechselerkrankungen verfügt, überwacht werden (vgl. zum Ganzen die Fachinformation zu A._______).

4.1. Das Hunter-Syndrom gehört zu den lysosomalen Speicherkrankheiten und wird X-chromosomal vererbt. Da das Enzym Iduronat-2-Sulfatase bei Patienten mit Hunter-Syndrom nicht oder nur in unzureichendem Masse vorhanden ist, sammeln sich zunehmend Glykosaminoglykane in den Zellen an. Dies führt zu Beschädigungen von Atemwegen, Herz, Leber, Milz, Knochen, Gelenken, Kopf, Hals und zentralem Nervensystem, zu psychomotorischer Regression und teilweise auch zu geistiger Retardierung. Das klinische Bild reicht von schweren Verläufen mit früher psychomotorischer Regression bis zu selteneren, leichten Ausprägungen, bei denen die Neugeborenen noch unauffällig sind und die Symptome erst allmählich auftreten.

Der Wirkstoff B._______ ist eine gereinigte Form des lysosomalen Enzyms Iduronat-2-Sulfatase. Durch die Behandlung von Patienten mit A._______ sollen exogene Enzyme zur Aufnahme in die zellulären Lysosomen zur Verfügung gestellt werden. Dieses Arzneimittel wurde vom Institut unter aussergewöhnlichen Umständen zugelassen, war es doch aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich, vollständige klinische Informationen erhältlich zu machen. Das Institut bewertet daher jährlich alle neuen Informationen, die verfügbar werden (vgl. zum Ganzen etwa www._______).

4.2. In den im vorliegenden Verfahren eingereichten Unterlagen wird grundsätzlich übereinstimmend zwischen einer schweren und einer leichten Form von MPS II unterschieden, wobei darauf hingewiesen wird, dass dazwischen eine grosse Vielfalt der Manifestationen festzustellen sei (vgl. dazu die Eingabe der Beschwerdeführerin vom 29. Juli 2009, Beilage 46: Elisabeth F. Neufeld/Joseph Muenzer, The Mucopolysaccaridoses, in:Scriver CR, Beaudet AL, Sly WS, Valle D [Hrsg.], The Metabolic and Molecular Bases on Inherited Diseases, 8. Aufl., New York 2001, S. 3421 ff.). Die ersten Symptome der Krankheit zeigen sich oft bereits ab dem zweiten Lebensjahr, und Hunter-Patienten sterben in der Regel schon vor Vollendung des 20. Altersjahrs an den Folgen der Krankheit; es sind jedoch auch Fälle bekannt, in denen Betroffene ein weit höheres Alter erreicht haben (vgl. dazu auch die "Scientific discussion" der European Medicines Agency [EMEA], 2007, Duplikbeilage 1).

4.3. Angeborene Störungen des Mucopolysaccharid- und Glykoprotein-Stoffwechsels gehören gemäss Ziff XVIII Anhang I zur GgV zu den Geburtsgebrechen in Sinne der GgV (Nr. 454 des Anhangs), weshalb MPS II zu den anerkannten Geburtsgebrechen der Invalidenversicherung zu zählen ist.

5.
Da das Arzneimittel A._______ bereits am _______ in die GGML aufgenommen wurde, ist im vorliegenden Verfahren einzig zu beurteilen, ob es - wie hauptsächlich beantragt - auch in Teil I der SL (Spezialitäten der Schulmedizin) aufgenommen werden kann.

5.1. Die Vorinstanz hat die Aufnahme des zu beurteilenden Präparates in die SL vorerst mit dem Argument abgelehnt, es diene einzig der Behandlung eines durch die IV definierten Geburtsgebrechens. Derartige Präparate könnten zwar bei Erfüllung der Aufnahmebedingungen in die GGML aufgenommen werden, grundsätzlich aber nicht in Teil I der SL. Im Rahmen des Beschwerdeverfahrens räumte die Vorinstanz ein, die Aufnahme von Arzneimitteln zur Behandlung von Geburtsgebrechen in Teil I der SL komme in Frage, wenn die üblichen Aufnahmevoraussetzungen nach Art. 32 und 52 KVG erfüllt seien. Dies treffe für das zu beurteilende Präparat aber allein schon deshalb nicht zu, weil seine Wirksamkeit bei der milden, spät auftretenden Form des Hunter-Syndroms (MPS IIB) nicht durch klinische Studien belegt sei, und für schwerere, vor Erreichen des Erwachsenenalters auftretende Formen der Krankheit (MPS IIA) durch die Aufnahme des Präparats in die GGML eine Kostenübernahme durch die IV und deren Weiterführung durch die OKP sichergestellt sei. Die Wirtschaftlichkeit des Präparates bezüglich einer Aufnahme in Teil I der SL sei im vorinstanzlichen Verfahren nie bejaht worden und angesichts seines hohen Preises zu verneinen.

Die Beschwerdeführerin macht geltend, das zu beurteilende Präparat diene zwar der Behandlung eines durch die IV anerkannten Geburtsgebrechens. Dieses könne aber auch erst nach dem 20. Altesjahr diagnostiziert werden. Dabei sei es aus wissenschaftlicher Sicht nicht haltbar, zwischen den Formen des Hunter-Syndroms MPS IIA und MPS IIB zu differenzieren. Die Studien, auf welche sich die Zulassung durch das Institut stütze, habe Patienten mit beiden Formen umfasst, die zu einem Viertel älter als 19 jährig gewesen seien, teilweise gar älter als 26 jährig. Der älteste von der Studie erfasste Patient sei im Zeitpunkt der Diagnose 23 jährig gewesen. Die Wirksamkeit des Präparates sei generell für Patienten mit Hunter-Syndrom belegt. Zudem sei es zweckmässig und wirtschaftlich.

5.2. Bei der IV versicherte Personen, die unter einem Geburtsgebrechen gemäss dem Anhang zur GgV leiden, haben bis zum Erreichen des 20. Altersjahr grundsätzlich Anspruch auf die Übernahme von Medikamentenkosten durch die IV. Nach dem 20. Altersjahr werden diese Kosten von der OLK übernommen, sofern das fragliche Medikament in die GGML aufgenommen und die Behandlung zuvor bereits von der IV vergütet worden ist. Die beantragte Aufnahme von A._______ in Teil I der SL könnte damit nur Personen betreffen, deren Behandlung mit diesem Arzneimittel bis zum 20. Altersjahr nicht von der IV übernommen worden ist, weil sie nicht bei der IV versichert waren, oder weil bei ihnen, insbesondere wegen später Diagnose, die Behandlung erst nach dem 20. Altersjahr begonnen hat.

Zu Recht betont die Vorinstanz mit Verweis auf Art. 27 KVG sowie die Lehre und die bundesgerichtliche Rechtsprechung (BGE 126 V 103), dass bei geburtsgebrechlichen Personen bis zum 20. Altersjahr, die bei der IV nicht versichert sind und daher keine Leistungen der IV beanspruchen können, eine Leistungspflicht der OKP besteht. Entgegen der Auffassung der Beschwerdeführerin könnte sich daher eine Aufnahme des zu beurteilenden Präparates in Teil I der SL mit Rücksicht auf ausländische Kinder mit Geburtsgebrechen, die in die Schweiz einreisen und die regelmässig nicht bei der IV versichert sind (Art. 9 Abs. 3 Bst. b i.V.m. Art. 6 Abs. 2 IVG), nicht rechtfertigen.

Wie die Beschwerdeführerin aber zu Recht festhält und von der Vorinstanz zuletzt auch nicht mehr bestritten worden ist, sind seltene Fälle bekannt, in denen das Hunter-Syndrom erst im Erwachsenenalter (nach Erreichen des 19. Altersjahres, vgl. Pschyrembel, Klinisches Wörterbuch, 261. Auflage, Stichwort Lebensabschnitte) diagnostiziert wurde und eine Behandlung mit A._______ angezeigt ist - was sich aus der klinischen Studie H._______ ergibt, die in der "Scientific Discussion" der EMEA (S. 24 und 25, Duplikbeilage 1) zusammengefasst wird. Die im Erwachsenenalter auftretende und zu diagnostizierende Form des Hunter-Syndroms verläuft in der Regel milder (MPS IIB [late onset], vgl. die zusammenfassende Darstellung der I._______ vom 9. August 2008 [Duplikbeilage 3], die zwar keine wissenschaftliche Studie darstellt, die aber als Meinungsäusserung einer ausserordentlich renommierten Klinik entgegen der Auffassung der Beschwerdeführerin durchaus zu beachten ist).

Damit kann sich die Prüfung des Nachweises der Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit auf die Anwendung des Präparates bei Patienten beschränken, bei denen erst im Erwachsenenalter das Hunter-Syndrom erkannt worden ist.

5.3. Bei der Beurteilung der Wirksamkeit ist von den Abklärungen des Instituts im Rahmen des Zulassungsverfahrens auszugehen. Zudem sind im Einzelfall die krankenversicherungsrechtlichen Besonderheiten zu beachten.

5.3.1. Das Arzneimittel A._______ wurde vom Institut für die Anwendung bei allen Formen von MPS II - ohne Beschränkung auf einzelne Formen der Krankheit oder bestimmte Patientengruppen - unter Auflagen zugelassen (vgl. allerdings den Hinweis auf fehlende klinische Studien mit heterozygoten weiblichen Patienten und fehlenden Erfahrungen mit Kindern unter 5 Jahren und Erwachsenen über 65 Jahren). Die Zulassung umfasst mithin auch die Behandlung von jüngeren Erwachsenen, die unter der Spätform MPS IIB leiden.

5.3.2. Zu beachten ist allerdings, dass die heilmittelrechtliche Zulassung für die Kassenpflichtigkeit eines Arzneimittels - und damit seine Aufnahme in die SL - zwar vorausgesetzt, aber letztlich nicht ausschlaggebend ist (vgl. BGE 136 V 395 E. 4.2 und 5.1, BGE 130 V 532 E. 3.2.2 und 3.4). Die Wirksamkeit einer Leistung im Sinne von Art. 32 Abs. 1 KVG ist gegeben, wenn die betreffende Behandlung geeignet ist, das angestrebte diagnostische oder therapeutische Ziel zu erreichen. Ob ein Arzneimittel wirksam ist, hängt somit entscheidend davon ab, welcher medizinische Erfolg damit erzielt werden kann (vgl. Gebhard Eugster, Krankenversicherung, in: Ulrich Meyer [Hrsg.], Schweizerisches Bundesverwaltungsrecht - Soziale Sicherheit, 2. Aufl., Basel/Genf/München 2007, Rz. 286; vgl. auch BGE 123 V 63 E. 2c/bb).

5.3.3. Umstritten ist in erster Linie, ob es der Beschwerdeführerin gelungen ist, die Wirksamkeit des zu beurteilenden Arzneimittels bei der Behandlung von Patienten, bei denen erst im Erwachsenenalter das Hunter-Syndrom erkannt worden ist (MPS IIB-Fälle), zu belegen. Im Rahmen des beschleunigten und vereinfachten Zulassungsverfahrens vor dem Institut wurden keine speziellen klinischen Studien vorgelegt, mit welchen die Wirksamkeit bei dieser Patientengruppe geprüft worden wäre. Die Beschwerdeführerin weist zwar zu Recht darauf hin, dass in der von der EMEA diskutierten Studie H._______ insgesamt 96 Patienten im Alter von 5 bis 30.9 Jahren untersucht worden sind, von denen 25% älter als 19 Jahre waren (vgl. "Scientific Discussion" der EMEA, 2007, S. 24 und 25 [Duplikbeilage 1]). Eine auf MPS IIB-Fälle bezogene Auswertung der Studienergebnisse liegt aber nicht vor. Obwohl nicht zu bestreiten ist, dass die Zahl von MPS IIB-Fällen äusserst gering sein dürfte, was die Durchführung aussagekräftiger klinischer Studien wesentlich erschwert oder gar verunmöglicht, bleibt es damit wissenschaftlich unbelegt, dass das Arzneimittel A._______ auch bei der milden Form des Hunter-Syndroms MPS IIB ausreichend wirksam ist. Auch wenn die klinische Wirksamkeit bei der Behandlung des Hunter-Syndroms an sich als wissenschaftlich ausreichend bewiesen zu gelten hat, was sich aus der Beurteilung durch das Institut im Rahmen des Zulassungsverfahrens ergibt, kann daraus nicht geschlossen werden, dass die Wirksamkeit bei jeder Form der Krankheit in gleicher Weise gegeben ist. Hierzu fehlen differenzierende Untersuchungen. Der Beschwerdeführerin ist es damit nicht gelungen, die Wirksamkeit des zu beurteilenden Arzneimittels im Sinne von Art. 32 Abs. 1 KVG für die hier interessierende Patientengruppe zu beweisen.

5.3.4. Mit dem Arzneimittel A._______ kann das Hunter-Syndrom nicht geheilt werden ("Scientific Discussion" der EMEA, 2007, S. 42 [Duplikbeilage 1]). In der Studie H._______, auf welche sich die Zulassung von A._______ durch das Institut und die genehmigte Fachinformation im Wesentlichen stützen, wurden folgende Wirksamkeitsendpunkte untersucht: Primär - als Mass für die Ausdauer - die Entfernung in Metern, die in sechsminütigen Gehtests zurückgelegt wurde, und - als Mass für die Lungenfunktion - die Veränderungen der forcierten Vitalkapazität in Prozent vom Sollwert. Zusätzliche Analysen des klinischen Nutzens wurden für einzelne Komponenten der zusammengesetzten Bewertungsziffer für den primären Endpunkt durchgeführt: absolute Veränderungen in der forcierten Vitalkapazität, Veränderungen der GAG-Spiegel im Harn, Veränderungen der Leber- und Milzvolumina, Messung der Sekundenkapazität und Veränderungen der linksventrikulären Masse. Die Studie ergab nach 52-wöchiger Behandlung mit A._______ gegenüber Placebo statistisch signifikante Verbesserungen. So konnte im Gehtest eine Verlängerung der Gehstrecke unter A._______ von 43,3 m gegenüber 8,2 m unter Placebo ermittelt werden und ergab sich eine Zunahme der forcierten Vitalkapazität unter A._______ von 4,2 % des Sollwerts gegenüber -0,04 % unter Placebo. Auch bei den übrigen, sekundären Endpunkten zeigten sich statistisch signifikante Verbesserungen. Die klinischen Daten lassen jedoch keinen Nutzen hinsichtlich der neurologischen Manifestationen des Hunter-Syndroms erkennen (vgl. zum Ganzen die Fachinformation von A._______, "Klinische Wirksamkeit"). Festzuhalten ist darüber hinaus, dass sich in den medizinisch-wissenschaftlichen Akten keine Hinweise auf eine lebensverlängernde Wirkung der Therapie finden.

Die vom Institut im Rahmen der Zulassung als Orphan Drug als ausreichend akzeptierte klinische Dokumentation weist damit eine Besserung der gesundheitlichen Situation von Hunter-Syndrom-Patienten unter A._______ nach, die zwar nicht einer Heilung entspricht und bei der keine lebensverlängernde Wirkung nachgewiesen ist, welche aber das Leiden der Patienten vermindern und allgemein ihre Lebensqualität erhöhen kann. Die Wirksamkeit und der therapeutische Nutzen bei der Behandlung des Hunter-Syndroms ist daher zwar grundsätzlich belegt. Mangels spezifischer klinischer Studien mit MPS IIB-Patienten und einer auf diese Patienten bezogenen Auswertung der Studie H._______ ist aber wissenschaftlich nicht nachgewiesen, ob und allenfalls in welchem Ausmass dieser therapeutische Nutzen auch bei der hier interessierenden Patientengruppe mit der milden Spätform des Hunter-Syndroms eintritt.

5.4. Zusammenfassend ist festzuhalten, dass die Wirksamkeit des zu beurteilenden Arzneimittels bei der Behandlung von Patienten mit erst im Erwachsenenalter erkanntem Hunter-Syndrom (MPS IIB) nicht rechtsgenüglich nachgewiesen wurde. Eine Aufnahme des Arzneimittels in Teil I der SL ist allein schon aus diesem Grunde nicht möglich.

Unter diesen Umständen kann offen bleiben, ob es der Beschwerdeführerin gelungen ist, die Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit des Einsatzes von A._______ bei MPS IIB-Patienten zu belegen - undauf die Rüge der Beschwerdeführerin ist nicht weiter einzugehen, das BAG habe im vorinstanzlichen Verfahren einem Fabrikabgabepreis von Fr. 4'700.- zugestimmt, so dass es Treu und Glauben verletze und willkürlich sei, wenn sie nun die Wirtschaftlichkeit in Frage stelle.

6.
Die Beschwerdeführerin macht allerdings geltend, mit der Nichtaufnahme des Arzneimittels A._______ in Teil I der SL verletze die Vorinstanz ihren Anspruch auf Gleichbehandlung, seien doch im Teil I der SL verschiedene Arzneimittel aufgenommen, welche ebenfalls zur Behandlung erblich bedingter lysosomaler Speicherkrankheiten indiziert und als Geburtsgebrechen im Sinne der GgV anerkannt seien.

6.1. Der Anspruch auf Gleichbehandlung (Art. 8 Abs. 1 BV) verlangt, dass Rechte und Pflichten der Betroffenen nach dem gleichen Massstab festzusetzen sind. Gleiches ist nach der Massgabe seiner Gleichheit gleich, Ungleiches nach Massgabe seiner Ungleichheit ungleich zu behandeln. Das Gleichheitsprinzip verbietet einerseits unterschiedliche Regelungen, denen keine rechtlich erheblichen Unterscheidungen zu Grunde liegen. Andererseits untersagt es aber auch die rechtliche Gleichbehandlung von Fällen, die sich in tatsächlicher Hinsicht wesentlich unterscheiden. Die Gleichbehandlung ist allerdings nicht nur dann geboten, wenn zwei Tatbestände in allen ihren tatsächlichen Elementen absolut identisch sind, sondern auch, wenn die im Hinblick auf die anzuwendende Norm relevanten Tatsachen gleich sind (BGE 131 I 377 E. 3, 123 I 1 E. 2; vgl. Häfelin/Müller/Uhlmann, a.a.O., Rz. 495 ff.). Bei der Rechtsanwendung ist zu beachten, dass die Rechtsgleichheit teilweise bereits durch die Bindung der rechtsanwendenden Behörden an generell-abstrakte Rechtsnormen gewährleistet wird. Sofern jedoch der Rechtssatz durch das Verwenden unbestimmter Rechtsbegriffe oder das Einräumen von Ermessen einen Spielraum offen lässt, hat die rechtsanwendende Behörde davon in allen gleich gelagerten Fällen gleichen Gebrauch zu machen. Eine rechtsanwendende Behörde verletzt dann den Gleichheitsgrundsatz, wenn sie zwei tatsächliche Situationen ohne sachlichen Grund unterschiedlich beurteilt (Häfelin/Müller/Uhlmann, a.a.O. Rz. 507 f.).

Der Grundsatz der Gesetzmässigkeit der Verwaltung geht dem Rechtsgleichheitsprinzip im Konfliktfall in der Regel vor. Trifft eine Behörde in einem Fall eine vom Gesetz abweichende Entscheidung, gibt das Privaten, die sich in der gleichen Lage befinden, grundsätzlich keinen Anspruch darauf, ebenfalls abweichend von der Norm behandelt zu werden (Gleichbehandlung im Unrecht; BGE 135 IV 191 E. 3.3, 126 V 390 E. 6, 124 IV 44 E. 2c, 122 II 446 E. 4). Dies gilt allerdings nur, wenn die abweichende Behandlung lediglich in einem einzigen oder in einigen wenigen Fällen erfolgt. Besteht hingegen eine eigentliche gesetzeswidrige Praxis und lehnt es die Behörde ab, diese aufzugeben, so können Private verlangen, dass die widerrechtliche Begünstigung, die Dritten zuteil wurde, auch ihnen gewährt wird (BGE 136 I 65 E. 5.6, BGE 127 I 1 E. 3a, BGE 123 II 248 E. 3c; VPB 69.96 E. 5.2, VPB 67.58 E.3.2.1 f., vgl. auch Pierre Tschannen, Zur Gleichheit im Unrecht: Gerichtsstrafe im Grundrechtskleid, in: ZBl 2011, S. 57).

6.2. Wie bereits dargestellt wurde, ist es der Beschwerdeführerin nicht gelungen, die Wirksamkeit des zu beurteilenden Arzneimittels bei der vorliegend interessierenden Behandlung von Patienten mit erst im Erwachsenenalter erkanntem Hunter-Syndrom (MPS IIB) zu belegen. Die Beschwerdeführerin macht nicht geltend, die Wirksamkeit anderer als Orphan Drugs zugelassener Arzneimittel zur Langzeit-Enzymersatztherapie angeborener lysosomalen Speicherkrankheiten, die in Teil I der SL aufgenommen sind, sei ebenfalls nicht oder ungenügend bewiesen. Aufgrund der Akten und insbesondere der Zulassung durch das Institut und die Aufnahme dieser Präparate in Teil 1 der SL ist vielmehr davon auszugehen, dass deren Wirksamkeit im Sinne von Art. 32 Abs. 1 KVG nachgewiesen ist.

In tatsächlicher Hinsicht unterscheidet sich damit das zu beurteilende Arzneimittel wesentlich von andern für gleichartige Krankheiten zugelassenen Präparaten, die in Teil 1 der SL aufgenommen sind. Damit ist eine unterschiedliche, differenzierende Behandlung angezeigt. Eine Verletzung des Gleichbehandlungsgebotes liegt allein schon aus dieser Sicht nicht vor.

6.3. Wenn davon ausgegangen würde, dass die Wirksamkeit auch der anderen zur Behandlung angeborener lysosomalen Speicherkrankheiten zugelassenen, in Teil I der SL aufgenommenen Arzneimittel nicht belegt wäre - wofür sich keine Hinweise finden -, müsste die Rüge der rechtsungleichen Behandlung unter dem Gesichtswinkel der Gleichbehandlung im Unrecht geprüft werden.

Die Praxis der Vorinstanz bei der Aufnahme von Arzneimitteln in die SL, die ausschliesslich zur Behandlung von Geburtsgebrechen indiziert sind, ist nicht einheitlich. Neben den erwähnten, in Teil I der SL aufgenommenen Präparaten zur Langzeit-Enzymersatztherapie angeborener lysosomalen Speicherkrankheiten finden sich auch solche, die nur in der GGML zu finden sind (z.B. Naglazyme). Es finden sich zudem keine Anhaltspunkte dafür, dass die Vorinstanz künftighin entgegen der gesetzlichen Regelung Arzneimittel in Teil I der SL aufnehmen will, deren Wirksamkeit nicht belegt ist. Unter diesen Umständen vermag die Berufung der Beschwerdeführerin auf die Rechtsgleichheit keine Aufnahme des zu beurteilenden Präparates in Teil I der SL zu rechtfertigen.

7.
Damit steht fest, dass die Vorinstanz zu Recht das Gesuch der Beschwerdeführerin um Aufnahme des Arzneimittels A._______, in Teil I der SL abgewiesen hat. Die vorliegende Beschwerde ist daher abzuweisen.

8.
Zu befinden bleibt noch über die Verfahrenskosten und eine allfällige Parteientschädigung.

8.1. Als unterliegende Partei hat die Beschwerdeführerin die Verfahrenskosten zu tragen (Art. 63 Abs. 1 VwVG). Diese setzen sich zusammen aus der Gerichtsgebühr und den Auslagen (Art. 1 des Reglements vom 21. Februar 2008 über die Kosten und Entschädigungen vor dem Bundesverwaltungsgericht [VGKE, SR 173. 320.2]). Die Gerichtsgebühr bemisst sich nach Umfang und Schwierigkeit der Streitsache, Art der Prozessführung und finanzieller Lage der Parteien (Art. 63 Abs. 4bis VwVG und Art. 2 Abs. 1 VGKE). Für das vorliegende Verfahren sind die Verfahrenskosten auf Fr. 4'000.- festzusetzen und mit dem bereits geleisteten Verfahrenskostenvorschuss von gleicher Höhe zu verrechnen.

8.2. Der obsiegenden Partei kann von Amtes wegen oder auf Begehren eine Entschädigung für ihr erwachsene notwendige und verhältnismässig hohe Kosten zugesprochen werden (Art. 64 Abs. 1 VwVG). Als Bundesbehörde hat das obsiegende BAG jedoch keinen Anspruch auf Parteientschädigung (Art. 7 Abs. 3 VGKE).

Demnach erkennt das Bundesverwaltungsgericht:

1.
Die Beschwerde wird abgewiesen.

2.
Die Verfahrenskosten von Fr. 4'000.- werden der Beschwerdeführerin auferlegt. Sie werden mit dem bereits geleisteten Kostenvorschuss von Fr. 4'000.- verrechnet.

3.
Es wird keine Parteientschädigung zugesprochen.

4.
Dieses Urteil geht an:

- die Beschwerdeführerin (Gerichtsurkunde)

- die Vorinstanz (Ref-Nr._______)

- das Eidgenössische Departement des Innern

Der vorsitzende Richter: Der Gerichtsschreiber:

Stefan Mesmer Marc Wälti

Rechtsmittelbelehrung:

Gegen diesen Entscheid kann innert 30 Tagen nach Eröffnung beim Bundesgericht, Schweizerhofquai 6, 6004 Luzern, Beschwerde in öffentlich-rechtlichen Angelegenheiten geführt werden (Art. 82 ff ., 90 ff. und 100 des Bundesgerichtsgesetzes vom 17. Juni 2005 [BGG, SR 173.110]). Die Rechtsschrift ist in einer Amtssprache abzufassen, hat die Begehren, deren Begründung mit Angabe der Beweismittel und die Unterschrift zu enthalten. Der angefochtene Entscheid und die Beweismittel sind, soweit sie der Beschwerdeführer in Händen hat, beizulegen (Art. 42 BGG).

Versand:

SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal) LAMal Art. 52 Analyses et médicaments; moyens et appareils - 1 Après avoir consulté les commissions compétentes et conformément aux principes des art. 32, al. 1, et 43, al. 6:
¹	Après avoir consulté les commissions compétentes et conformément aux principes des art. 32, al. 1, et 43, al. 6:
^a	le DFI édicte:
^a1	une liste des analyses avec tarif,
^a2	une liste avec tarif des produits et des substances actives et auxiliaires employés pour la prescription magistrale; le tarif comprend aussi les prestations du pharmacien,
^a3	des dispositions sur l'obligation de prise en charge et l'étendue de la rémunération des moyens et appareils diagnostiques ou thérapeutiques utilisés conformément aux art. 25, al. 2, let. b, et 25a, al. 1bis et 2;
^b	l'OFSP établit une liste, avec prix, des préparations pharmaceutiques et des médicaments confectionnés (liste des spécialités).
²	Pour les infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA176), les coûts des médicaments inclus dans le catalogue des prestations de l'assurance-invalidité en vertu de l'art. 14ter, al. 5, de la loi fédérale du 19 juin 1959 sur l'assurance-invalidité177 sont également pris en charge aux prix maximaux fixés sur la base de cette disposition.178

SR 101 Constitution fédérale de la Confédération suisse du 18 avril 1999 Cst. Art. 8 Égalité - 1 Tous les êtres humains sont égaux devant la loi.
¹	Tous les êtres humains sont égaux devant la loi.
²	Nul ne doit subir de discrimination du fait notamment de son origine, de sa race, de son sexe, de son âge, de sa langue, de sa situation sociale, de son mode de vie, de ses convictions religieuses, philosophiques ou politiques ni du fait d'une déficience corporelle, mentale ou psychique.
³	L'homme et la femme sont égaux en droit. La loi pourvoit à l'égalité de droit et de fait, en particulier dans les domaines de la famille, de la formation et du travail. L'homme et la femme ont droit à un salaire égal pour un travail de valeur égale.
⁴	La loi prévoit des mesures en vue d'éliminer les inégalités qui frappent les personnes handicapées.

SR 172.021 Loi fédérale du 20 décembre 1968 sur la procédure administrative (PA) PA Art. 32 - 1 Avant de prendre la décision, l'autorité apprécie tous les allégués importants qu'une partie a avancés en temps utile.
¹	Avant de prendre la décision, l'autorité apprécie tous les allégués importants qu'une partie a avancés en temps utile.
²	Elle peut prendre en considération des allégués tardifs s'ils paraissent décisifs.

SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal) LAMal Art. 1 Champ d'application - 1 Les dispositions de la loi fédérale du 6 octobre 2000 sur la partie générale du droit des assurances sociales (LPGA)5 s'appliquent à l'assurance-maladie, à moins que la présente loi ou la loi du 26 septembre 2014 sur la surveillance de l'assurance-maladie (LSAMal)6 ne dérogent expressément à la LPGA.7
¹	Les dispositions de la loi fédérale du 6 octobre 2000 sur la partie générale du droit des assurances sociales (LPGA)5 s'appliquent à l'assurance-maladie, à moins que la présente loi ou la loi du 26 septembre 2014 sur la surveillance de l'assurance-maladie (LSAMal)6 ne dérogent expressément à la LPGA.7
²	Elles ne s'appliquent pas aux domaines suivants:
^a	admission et exclusion des fournisseurs de prestations (art. 35 à 40 et 59);
^b	tarifs, prix et budget global (art. 43 à 55);
^c	octroi de réductions de primes en vertu des art. 65, 65a et 66a et octroi de subsides de la Confédération aux cantons en vertu de l'art. 66;
^d	litiges entre assureurs (art. 87);
^e	procédure auprès du tribunal arbitral cantonal (art. 89).

SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal) LAMal Art. 1 Champ d'application - 1 Les dispositions de la loi fédérale du 6 octobre 2000 sur la partie générale du droit des assurances sociales (LPGA)5 s'appliquent à l'assurance-maladie, à moins que la présente loi ou la loi du 26 septembre 2014 sur la surveillance de l'assurance-maladie (LSAMal)6 ne dérogent expressément à la LPGA.7
¹	Les dispositions de la loi fédérale du 6 octobre 2000 sur la partie générale du droit des assurances sociales (LPGA)5 s'appliquent à l'assurance-maladie, à moins que la présente loi ou la loi du 26 septembre 2014 sur la surveillance de l'assurance-maladie (LSAMal)6 ne dérogent expressément à la LPGA.7
²	Elles ne s'appliquent pas aux domaines suivants:
^a	admission et exclusion des fournisseurs de prestations (art. 35 à 40 et 59);
^b	tarifs, prix et budget global (art. 43 à 55);
^c	octroi de réductions de primes en vertu des art. 65, 65a et 66a et octroi de subsides de la Confédération aux cantons en vertu de l'art. 66;
^d	litiges entre assureurs (art. 87);
^e	procédure auprès du tribunal arbitral cantonal (art. 89).

SR 173.32 Loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal administratif fédéral (LTAF) LTAF Art. 33 Autorités précédentes - Le recours est recevable contre les décisions:
^a	du Conseil fédéral et des organes de l'Assemblée fédérale, en matière de rapports de travail du personnel de la Confédération, y compris le refus d'autoriser la poursuite pénale;
^b	du Conseil fédéral concernant:
^b1	la révocation d'un membre du conseil de banque ou de la direction générale ou d'un suppléant sur la base de la loi du 3 octobre 2003 sur la Banque nationale26,
^b10	la révocation d'un membre du conseil d'administration du Service suisse d'attribution des sillons ou l'approbation de la résiliation des rapports de travail du directeur par le conseil d'administration, conformément à la loi fédérale du 20 décembre 1957 sur les chemins de fer44;
^b2	la révocation d'un membre du conseil d'administration de l'Autorité fédérale de surveillance des marchés financiers ou l'approbation de la résiliation des rapports de travail du directeur par le conseil d'administration selon la loi du 22 juin 2007 sur la surveillance des marchés financiers27,
^b3	le blocage de valeurs patrimoniales en vertu de la loi du 18 décembre 2015 sur les valeurs patrimoniales d'origine illicite29,
^b4	l'interdiction d'exercer des activités en vertu de la LRens31,
^b4bis	l'interdiction d'organisations en vertu de la LRens,
^b5	la révocation du mandat d'un membre du Conseil de l'Institut fédéral de métrologie au sens de la loi du 17 juin 2011 sur l'Institut fédéral de métrologie34,
^b6	la révocation d'un membre du conseil d'administration de l'Autorité fédérale de surveillance en matière de révision ou l'approbation de la résiliation des rapports de travail du directeur par le conseil d'administration selon la loi du 16 décembre 2005 sur la surveillance de la révision36,
^b7	la révocation d'un membre du conseil de l'Institut suisse des produits thérapeutiques sur la base de la loi du 15 décembre 2000 sur les produits thérapeutiques38,
^b8	la révocation d'un membre du conseil d'administration de l'établissement au sens de la loi du 16 juin 2017 sur les fonds de compensation40,
^b9	la révocation d'un membre du conseil de l'Institut suisse de droit comparé selon la loi du 28 septembre 2018 sur l'Institut suisse de droit comparé42;
^c	du Tribunal pénal fédéral en matière de rapports de travail de ses juges et de son personnel;
^cbis	du Tribunal fédéral des brevets en matière de rapports de travail de ses juges et de son personnel;
^cquater	du procureur général de la Confédération, en matière de rapports de travail des procureurs qu'il a nommés et du personnel du Ministère public de la Confédération;
^cquinquies	de l'Autorité de surveillance du Ministère public de la Confédération, en matière de rapports de travail de son secrétariat;
^cter	de l'Autorité de surveillance du Ministère public de la Confédération, en matière de rapports de travail des membres du Ministère public de la Confédération élus par l'Assemblée fédérale (Chambres réunies);
^d	de la Chancellerie fédérale, des départements et des unités de l'administration fédérale qui leur sont subordonnées ou administrativement rattachées;
^e	des établissements et des entreprises de la Confédération;
^f	des commissions fédérales;
^g	des tribunaux arbitraux fondées sur des contrats de droit public signés par la Confédération, ses établissements ou ses entreprises;
^h	des autorités ou organisations extérieures à l'administration fédérale, pour autant qu'elles statuent dans l'accomplissement de tâches de droit public que la Confédération leur a confiées;
ⁱ	d'autorités cantonales, dans la mesure où d'autres lois fédérales prévoient un recours au Tribunal administratif fédéral.

SR 172.212.1 Ordonnance du 28 juin 2000 sur l'organisation du Département fédéral de l'intérieur (Org DFI) Org-DFI Art. 9 Office fédéral de la santé publique - 1 L'Office fédéral de la santé publique (OFSP) est l'autorité compétente en matière de santé humaine et de politique nationale de la santé; il est en charge de la collaboration de la Suisse à la politique internationale de la santé, de la sécurité sociale dans le domaine de la maladie et des accidents et des domaines de la protection des consommateurs qui lui ont été délégués.26
¹	L'Office fédéral de la santé publique (OFSP) est l'autorité compétente en matière de santé humaine et de politique nationale de la santé; il est en charge de la collaboration de la Suisse à la politique internationale de la santé, de la sécurité sociale dans le domaine de la maladie et des accidents et des domaines de la protection des consommateurs qui lui ont été délégués.26
²	Il poursuit notamment les objectifs suivants:
^a	protéger et promouvoir la santé en tant que bien-être général sur les plans physique, psychique et social;
^b	détecter rapidement les nouvelles menaces pour la santé et être prêt à parer efficacement aux crises à tout moment;
^c	fournir à la population et aux acteurs de la santé les informations nécessaires sur les questions concernant la santé et l'évolution de cette dernière;
^d	protéger les consommateurs contre les fraudes dans son domaine d'activité;
^e	garantir et développer durablement la sécurité sociale en ce qui concerne les conséquences de la maladie et des accidents;
^f	garantir à l'ensemble de la population l'accès à des soins médicaux complets et de bonne qualité, à des coûts qui restent supportables.
³	Dans ce cadre, l'OFSP exerce les fonctions suivantes:
^a	participer à la préparation et à l'élaboration des actes normatifs concernant la santé publique et la sécurité sociale pour ce qui est des conséquences de la maladie et des accidents; surveiller et coordonner leur exécution, notamment dans les domaines suivants:29
^a1	la lutte contre les maladies transmissibles, les maladies très répandues ou particulièrement dangereuses, et plus particulièrement la prévention des dépendances ainsi que les mesures de surveillance dans ce domaine,
^a2	la protection contre les rayonnements,
^a3	la transplantation d'organes, de tissus et de cellules,
^a4	la procréation médicalement assistée sous réserve des compétences de l'Office fédéral de l'état civil et de l'Office fédéral de la statistique,
^a5	l'analyse génétique humaine sous réserve des compétences de l'Office fédéral de la police,
^a6	la recherche sur l'être humain, y compris la recherche sur les cellules souches embryonnaires humaines,
^a7	les produits thérapeutiques, les produits du tabac et les cigarettes électroniques, les stupéfiants, les organismes et les produits chimiques,
^a8	la formation, la formation postgrade et la formation continue dans les filières médicales universitaires,
^a9	l'assurance-maladie, l'assurance-accidents et l'assurance militaire;
^b	piloter la recherche dans le domaine sanitaire, dans le domaine de l'assurance-maladie, de l'assurance-accidents et de l'assurance militaire, et dans les domaines de la formation, de la formation postgrade et de la formation continue dans les filières médicales universitaires;
^c	participer au pilotage de processus importants en matière de politique de la santé et de politique sociale et à l'élaboration des bases nécessaires à cet égard;
^d	fournir des informations sur la protection de la santé, des assurés et des consommateurs;
^e	étudier les effets des mesures législatives et autres sur la santé;
^f	assurer une collaboration active sur le plan international.

SR 172.021 Loi fédérale du 20 décembre 1968 sur la procédure administrative (PA) PA Art. 5 - 1 Sont considérées comme décisions les mesures prises par les autorités dans des cas d'espèce, fondées sur le droit public fédéral et ayant pour objet:
¹	Sont considérées comme décisions les mesures prises par les autorités dans des cas d'espèce, fondées sur le droit public fédéral et ayant pour objet:
^a	de créer, de modifier ou d'annuler des droits ou des obligations;
^b	de constater l'existence, l'inexistence ou l'étendue de droits ou d'obligations;
^c	de rejeter ou de déclarer irrecevables des demandes tendant à créer, modifier, annuler ou constater des droits ou obligations.
²	Sont aussi considérées comme des décisions les mesures en matière d'exécution (art. 41, al. 1, let. a et b), les décisions incidentes (art. 45 et 46), les décisions sur opposition (art. 30, al. 2, let. b, et 74), les décisions sur recours (art. 61), les décisions prises en matière de révision (art. 68) et d'interprétation (art. 69).25
³	Lorsqu'une autorité rejette ou invoque des prétentions à faire valoir par voie d'action, sa déclaration n'est pas considérée comme décision.

SR 173.32 Loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal administratif fédéral (LTAF) LTAF Art. 32 Exceptions - 1 Le recours est irrecevable contre:
¹	Le recours est irrecevable contre:
^a	les décisions concernant la sûreté intérieure ou extérieure du pays, la neutralité, la protection diplomatique et les autres affaires relevant des relations extérieures, à moins que le droit international ne confère un droit à ce que la cause soit jugée par un tribunal;
^b	les décisions concernant le droit de vote des citoyens ainsi que les élections et les votations populaires;
^c	les décisions relatives à la composante «prestation» du salaire du personnel de la Confédération, dans la mesure où elles ne concernent pas l'égalité des sexes;
^d	...
^e	les décisions dans le domaine de l'énergie nucléaire concernant:
^e1	l'autorisation générale des installations nucléaires;
^e2	l'approbation du programme de gestion des déchets;
^e3	la fermeture de dépôts en profondeur;
^e4	la preuve de l'évacuation des déchets.
^f	les décisions relatives à l'octroi ou l'extension de concessions d'infrastructures ferroviaires;
^g	les décisions rendues par l'Autorité indépendante d'examen des plaintes en matière de radio-télévision;
^h	les décisions relatives à l'octroi de concessions pour des maisons de jeu;
ⁱ	les décisions relatives à l'octroi, à la modification ou au renouvellement de la concession octroyée à la Société suisse de radiodiffusion et télévision (SSR);
^j	les décisions relatives au droit aux contributions d'une haute école ou d'une autre institution du domaine des hautes écoles.
²	Le recours est également irrecevable contre:
^a	les décisions qui, en vertu d'une autre loi fédérale, peuvent faire l'objet d'une opposition ou d'un recours devant une autorité précédente au sens de l'art. 33, let. c à f;
^b	les décisions qui, en vertu d'une autre loi fédérale, peuvent faire l'objet d'un recours devant une autorité cantonale.

SR 172.021 Loi fédérale du 20 décembre 1968 sur la procédure administrative (PA) PA Art. 48 - 1 A qualité pour recourir quiconque:
¹	A qualité pour recourir quiconque:
^a	a pris part à la procédure devant l'autorité inférieure ou a été privé de la possibilité de le faire;
^b	est spécialement atteint par la décision attaquée, et
^c	a un intérêt digne de protection à son annulation ou à sa modification.
²	A également qualité pour recourir toute personne, organisation ou autorité qu'une autre loi fédérale autorise à recourir.

SR 172.021 Loi fédérale du 20 décembre 1968 sur la procédure administrative (PA) PA Art. 22^a - 1 Les délais fixés en jours par la loi ou par l'autorité ne courent pas:
¹	Les délais fixés en jours par la loi ou par l'autorité ne courent pas:
^a	du 7e jour avant Pâques au 7e jour après Pâques inclusivement;
^b	du 15 juillet au 15 août inclusivement;
^c	du 18 décembre au 2 janvier inclusivement.
²	L'al. 1 n'est pas applicable dans les procédures concernant:
^a	l'octroi de l'effet suspensif et d'autres mesures provisionnelles;
^b	les marchés publics.61

SR 172.021 Loi fédérale du 20 décembre 1968 sur la procédure administrative (PA) PA Art. 50 - 1 Le recours doit être déposé dans les 30 jours qui suivent la notification de la décision.
¹	Le recours doit être déposé dans les 30 jours qui suivent la notification de la décision.
²	Le recours pour déni de justice ou retard injustifié peut être formé en tout temps.

SR 172.021 Loi fédérale du 20 décembre 1968 sur la procédure administrative (PA) PA Art. 52 - 1 Le mémoire de recours indique les conclusions, motifs et moyens de preuve et porte la signature du recourant ou de son mandataire; celui-ci y joint l'expédition de la décision attaquée et les pièces invoquées comme moyens de preuve, lorsqu'elles se trouvent en ses mains.
¹	Le mémoire de recours indique les conclusions, motifs et moyens de preuve et porte la signature du recourant ou de son mandataire; celui-ci y joint l'expédition de la décision attaquée et les pièces invoquées comme moyens de preuve, lorsqu'elles se trouvent en ses mains.
²	Si le recours ne satisfait pas à ces exigences, ou si les conclusions ou les motifs du recourant n'ont pas la clarté nécessaire, sans que le recours soit manifestement irrecevable, l'autorité de recours impartit au recourant un court délai supplémentaire pour régulariser le recours.
³	Elle avise en même temps le recourant que si le délai n'est pas utilisé, elle statuera sur la base du dossier ou si les conclusions, les motifs ou la signature manquent, elle déclarera le recours irrecevable.

SR 172.021 Loi fédérale du 20 décembre 1968 sur la procédure administrative (PA) PA Art. 63 - 1 En règle générale, les frais de procédure comprenant l'émolument d'arrêté, les émoluments de chancellerie et les débours sont mis, dans le dispositif, à la charge de la partie qui succombe. Si celle-ci n'est déboutée que partiellement, ces frais sont réduits. À titre exceptionnel, ils peuvent être entièrement remis.
¹	En règle générale, les frais de procédure comprenant l'émolument d'arrêté, les émoluments de chancellerie et les débours sont mis, dans le dispositif, à la charge de la partie qui succombe. Si celle-ci n'est déboutée que partiellement, ces frais sont réduits. À titre exceptionnel, ils peuvent être entièrement remis.
²	Aucun frais de procédure n'est mis à la charge des autorités inférieures, ni des autorités fédérales recourantes et déboutées; si l'autorité recourante qui succombe n'est pas une autorité fédérale, les frais de procédure sont mis à sa charge dans la mesure où le litige porte sur des intérêts pécuniaires de collectivités ou d'établissements autonomes.
³	Des frais de procédure ne peuvent être mis à la charge de la partie qui a gain de cause que si elle les a occasionnés en violant des règles de procédure.
⁴	L'autorité de recours, son président ou le juge instructeur perçoit du recourant une avance de frais équivalant aux frais de procédure présumés. Elle lui impartit pour le versement de cette créance un délai raisonnable en l'avertissant qu'à défaut de paiement elle n'entrera pas en matière. Si des motifs particuliers le justifient, elle peut renoncer à percevoir la totalité ou une partie de l'avance de frais.101
^4bis	L'émolument d'arrêté est calculé en fonction de l'ampleur et de la difficulté de la cause, de la manière de procéder des parties et de leur situation financière. Son montant est fixé:
^a	entre 100 et 5000 francs dans les contestations non pécuniaires;
^b	entre 100 et 50 000 francs dans les autres contestations.102
⁵	Le Conseil fédéral établit un tarif des émoluments.103 L'art. 16, al. 1, let. a, de la loi du 17 juin 2005 sur le Tribunal administratif fédéral104 et l'art. 73 de la loi du 19 mars 2010 sur l'organisation des autorités pénales105 sont réservés.106

SR 172.021 Loi fédérale du 20 décembre 1968 sur la procédure administrative (PA) PA Art. 49 - Le recourant peut invoquer:
^a	la violation du droit fédéral, y compris l'excès ou l'abus du pouvoir d'appréciation;
^b	la constatation inexacte ou incomplète des faits pertinents;
^c	l'inopportunité: ce grief ne peut être invoqué lorsqu'une autorité cantonale a statué comme autorité de recours.

SR 832.102 Ordonnance du 27 juin 1995 sur l'assurance-maladie (OAMal) OAMal Art. 65 - 1 Un médicament peut être admis dans la liste des spécialités s'il dispose d'une autorisation valable de Swissmedic.
¹	Un médicament peut être admis dans la liste des spécialités s'il dispose d'une autorisation valable de Swissmedic.
^1bis	Si un médicament remplit les conditions fixées à l'art. 3sexies du règlement du 17 janvier 1961 sur l'assurance-invalidité (RAI)276 pour l'admission dans la liste des spécialités en matière d'infirmités congénitales, il n'est pas admis dans la liste des spécialités.277
²	Les médicaments qui font l'objet d'une publicité destinée au public, au sens de l'art. 2, let. b, de l'ordonnance du 17 octobre 2001 sur la publicité pour les médicaments278, ne sont pas admis dans la liste des spécialités.
³	Les médicaments doivent être efficaces, appropriés et économiques.
⁴	Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché d'une préparation originale doit remettre à l'OFSP, avec la demande d'admission dans la liste des spécialités, le numéro des brevets, celui des certificats complémentaires de protection et leur date d'expiration.279
⁵	L'OFSP peut assortir l'admission de conditions et de charges, notamment:
^a	admettre pour une durée limitée un médicament dont l'efficacité, l'adéquation ou le caractère économique sont en cours d'évaluation lorsqu'il n'y a pas d'alternative thérapeutique ou que le médicament promet une plus grande efficacité par rapport aux traitements existants;
^b	faire obligation au titulaire de l'autorisation d'informer l'OFSP lorsque le médicament dépasse un certain chiffre d'affaires sur une période donnée.280

SR 172.021 Loi fédérale du 20 décembre 1968 sur la procédure administrative (PA) PA Art. 62 - 1 L'autorité de recours peut modifier la décision attaquée à l'avantage d'une partie.
¹	L'autorité de recours peut modifier la décision attaquée à l'avantage d'une partie.
²	Elle peut modifier au détriment d'une partie la décision attaquée, lorsque celle-ci viole le droit fédéral ou repose sur une constatation inexacte ou incomplète des faits: pour inopportunité, la décision attaquée ne peut être modifiée au détriment d'une partie, sauf si la modification profite à la partie adverse.
³	Si l'autorité de recours envisage de modifier, au détriment d'une partie, la décision attaquée, elle l'informe de son intention et lui donne l'occasion de s'exprimer.
⁴	Les motifs invoqués à l'appui du recours ne lient en aucun cas l'autorité de recours.

SR 172.021 Loi fédérale du 20 décembre 1968 sur la procédure administrative (PA) PA Art. 57 - 1 Si le recours n'est pas d'emblée irrecevable ou infondé, l'autorité de recours en donne connaissance sans délai à l'autorité qui a pris la décision attaquée et, le cas échéant, aux parties adverses du recourant ou à d'autres intéressés, en leur impartissant un délai pour présenter leur réponse; elle invite en même temps l'autorité inférieure à produire son dossier.99
¹	Si le recours n'est pas d'emblée irrecevable ou infondé, l'autorité de recours en donne connaissance sans délai à l'autorité qui a pris la décision attaquée et, le cas échéant, aux parties adverses du recourant ou à d'autres intéressés, en leur impartissant un délai pour présenter leur réponse; elle invite en même temps l'autorité inférieure à produire son dossier.99
²	L'autorité de recours peut, à n'importe quel stade de la procédure, inviter les parties à un échange ultérieur d'écritures ou procéder à un débat.

SR 830.1 Loi fédérale du 6 octobre 2000 sur la partie générale du droit des assurances sociales (LPGA) LPGA Art. 3 Maladie - 1 Est réputée maladie toute atteinte à la santé physique, mentale ou psychique qui n'est pas due à un accident et qui exige un examen ou un traitement médical ou provoque une incapacité de travail.7
¹	Est réputée maladie toute atteinte à la santé physique, mentale ou psychique qui n'est pas due à un accident et qui exige un examen ou un traitement médical ou provoque une incapacité de travail.7
²	Est réputée infirmité congénitale toute maladie présente à la naissance accomplie de l'enfant.

SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal) LAMal Art. 25 Prestations générales en cas de maladie - 1 L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts des prestations qui servent à diagnostiquer ou à traiter une maladie et ses séquelles.
¹	L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts des prestations qui servent à diagnostiquer ou à traiter une maladie et ses séquelles.
²	Ces prestations comprennent:
^a	les examens et traitements dispensés sous forme ambulatoire, en milieu hospitalier ou dans un établissement médico-social ainsi que les soins dispensés dans le cadre d'un traitement hospitalier par:71
^a1	des médecins,
^a2	des chiropraticiens,
^a2bis	des infirmiers,
^a3	des personnes fournissant des prestations sur prescription ou sur mandat d'un médecin ou d'un chiropraticien;
^b	les analyses, médicaments, moyens et appareils diagnostiques ou thérapeutiques prescrits par un médecin ou, dans les limites fixées par le Conseil fédéral, par un chiropraticien;
^c	une participation aux frais des cures balnéaires prescrites par un médecin;
^d	les mesures de réadaptation effectuées ou prescrites par un médecin;
^e	le séjour à l'hôpital correspondant au standard de la division commune;
^f	...
^fbis	le séjour en cas d'accouchement dans une maison de naissance (art. 29);
^g	une contribution aux frais de transport médicalement nécessaires ainsi qu'aux frais de sauvetage;
^h	les prestations des pharmaciens lors de la remise des médicaments prescrits conformément à la let. b.

SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal) LAMal Art. 32 Conditions - 1 Les prestations mentionnées aux art. 25 à 31 doivent être efficaces, appropriées et économiques. L'efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques.
¹	Les prestations mentionnées aux art. 25 à 31 doivent être efficaces, appropriées et économiques. L'efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques.
²	L'efficacité, l'adéquation et le caractère économique des prestations sont réexaminés périodiquement.

SR 831.20 Loi fédérale du 19 juin 1959 sur l'assurance-invalidité (LAI) LAI Art. 13 Droit à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales - 1 Les assurés ont droit jusqu'à ce qu'ils atteignent l'âge de 20 ans à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA112).
¹	Les assurés ont droit jusqu'à ce qu'ils atteignent l'âge de 20 ans à des mesures médicales pour le traitement des infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA112).
²	Les mesures médicales au sens de l'al. 1 sont accordées pour le traitement des malformations congénitales, des maladies génétiques ainsi que des affections prénatales et périnatales qui:
^a	font l'objet d'un diagnostic posé par un médecin spécialiste;
^b	engendrent une atteinte à la santé;
^c	présentent un certain degré de gravité;
^d	nécessitent un traitement de longue durée ou complexe, et
^e	peuvent être traitées par des mesures médicales au sens de l'art. 14.
³	L'al. 2, let. e, ne s'applique pas aux mesures médicales pour le traitement de la trisomie 21.

SR 831.20 Loi fédérale du 19 juin 1959 sur l'assurance-invalidité (LAI) LAI Art. 14 Étendue des mesures médicales et conditions de prise en charge - 1 Les mesures médicales comprennent:
¹	Les mesures médicales comprennent:
^a	les traitements et examens liés à ces traitements qui sont dispensés sous forme ambulatoire ou en milieu hospitalier ainsi que les soins dispensés dans un hôpital par:
^a1	des médecins,
^a2	des chiropraticiens,
^a3	des personnes fournissant des prestations sur prescription ou sur mandat d'un médecin ou d'un chiropraticien;
^b	les prestations de soins fournies sous forme ambulatoire;
^c	les analyses, médicaments, moyens et appareils diagnostiques ou thérapeutiques prescrits par un médecin ou, dans les limites fixées par le Conseil fédéral, par un chiropraticien;
^d	les mesures de réhabilitation effectuées ou prescrites par un médecin;
^e	le séjour à l'hôpital correspondant au standard de la division commune;
^f	les prestations des pharmaciens lors de la remise des médicaments prescrits conformément à la let. c;
^g	les frais de transport médicalement nécessaires.
²	Les mesures médicales doivent être efficaces, appropriées et économiques. L'efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques; dans le cas des maladies rares, la fréquence de l'apparition d'une maladie est prise en considération.
³	L'assurance ne prend pas en charge la logopédie.
⁴	Pour décider si le traitement sera dispensé sous forme ambulatoire ou en milieu hospitalier, l'assurance tient équitablement compte des propositions du médecin traitant et des conditions personnelles de l'assuré.

SR 831.232.21 Ordonnance du 9 décembre 1985 concernant les infirmités congénitales (OIC) OIC Art. 1 Définition - 1 Sont réputées infirmités congénitales au sens de l'art. 13 LAI les infirmités présentes à la naissance accomplie de l'enfant. La simple prédisposition à une maladie n'est pas réputée infirmité congénitale. Le moment où une infirmité congénitale est reconnue comme telle n'est pas déterminant.
¹	Sont réputées infirmités congénitales au sens de l'art. 13 LAI les infirmités présentes à la naissance accomplie de l'enfant. La simple prédisposition à une maladie n'est pas réputée infirmité congénitale. Le moment où une infirmité congénitale est reconnue comme telle n'est pas déterminant.
²	Les infirmités congénitales sont énumérées dans la liste en annexe. Le Département fédéral de l'intérieur peut adapter la liste chaque année pour autant que les dépenses supplémentaires d'une telle adaptation à la charge de l'assurance n'excèdent pas trois millions de francs par an au total.2

SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal) LAMal Art. 33 Désignation des prestations - 1 Le Conseil fédéral peut désigner les prestations fournies par un médecin ou un chiropraticien, dont les coûts ne sont pas pris en charge par l'assurance obligatoire des soins ou le sont à certaines conditions.
¹	Le Conseil fédéral peut désigner les prestations fournies par un médecin ou un chiropraticien, dont les coûts ne sont pas pris en charge par l'assurance obligatoire des soins ou le sont à certaines conditions.
²	Il désigne en détail les autres prestations prévues à l'art. 25, al. 2, qui ne sont pas fournies par un médecin ou un chiropraticien ainsi que les prestations prévues aux art. 26, 29, al. 2, let. a et c, et 31, al. 1.
³	Il détermine dans quelle mesure l'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d'une prestation, nouvelle ou controversée, dont l'efficacité, l'adéquation ou le caractère économique sont en cours d'évaluation.
⁴	Il nomme des commissions qui le conseillent afin de désigner les prestations. Il veille à la coordination des travaux des commissions précitées.
⁵	Il peut déléguer au DFI ou à l'OFSP les compétences énumérées aux al. 1 à 3.

SR 172.010 Loi du 21 mars 1997 sur l'organisation du gouvernement et de l'administration (LOGA) - Loi sur l'organisation de l'administration LOGA Art. 48 Pouvoir réglementaire - 1 Le Conseil fédéral peut déléguer aux départements la compétence d'édicter des règles de droit. Il prend en compte la portée de la norme envisagée.
¹	Le Conseil fédéral peut déléguer aux départements la compétence d'édicter des règles de droit. Il prend en compte la portée de la norme envisagée.
²	La délégation de telles compétences aux groupements et aux offices n'est autorisée que si une loi fédérale ou un arrêté fédéral de portée générale le permet.

SR 812.21 Loi fédérale du 15 décembre 2000 sur les médicaments et les dispositifs médicaux (Loi sur les produits thérapeutiques, LPTh) - Loi sur la pharmacopée LPTh Art. 9 Autorisation de mise sur le marché - 1 Les médicaments prêts à l'emploi et les médicaments à usage vétérinaire destinés à la fabrication d'aliments médicamenteux (prémélanges pour aliments médicamenteux) doivent avoir été autorisés par l'institut pour pouvoir être mis sur le marché. Les accords internationaux sur la reconnaissance des autorisations de mise sur le marché sont réservés.
¹	Les médicaments prêts à l'emploi et les médicaments à usage vétérinaire destinés à la fabrication d'aliments médicamenteux (prémélanges pour aliments médicamenteux) doivent avoir été autorisés par l'institut pour pouvoir être mis sur le marché. Les accords internationaux sur la reconnaissance des autorisations de mise sur le marché sont réservés.
²	Sont dispensés de l'autorisation:
^a	les médicaments qui sont fabriqués en application d'une ordonnance médicale dans une officine publique ou une pharmacie d'hôpital et qui sont destinés à une personne ou à un cercle de personnes déterminés ou à un animal ou à un cheptel déterminé (formule magistrale); sur la base de cette ordonnance, le médicament peut être fabriqué ad hoc ou par lot dans l'officine publique ou la pharmacie d'hôpital mais ne peut être remis que sur ordonnance médicale;
^b	les médicaments qui sont fabriqués ad hoc ou par lot dans une pharmacie publique, une pharmacie d'hôpital, une droguerie ou un autre établissement titulaire d'une autorisation de fabrication, conformément à une monographie de préparations spéciale de la Pharmacopée ou encore d'une autre pharma-copée ou d'un formularium reconnus par l'institut, et qui sont destinés à être remis aux clients de l'établissement (formule officinale);
^c	les médicaments non soumis à ordonnance qui sont fabriqués ad hoc ou par lot dans une officine publique, une pharmacie d'hôpital, une droguerie ou un autre établissement titulaire d'une autorisation de fabrication d'après une formule propre à l'établissement ou une formule publiée dans la littérature spécialisée, dans les limites du droit de la personne responsable de la fabrication de remettre des médicaments (art. 25) aux clients de l'établissement;
^cbis	les médicaments pour lesquels il est prouvé qu'aucun médicament de substitution et équivalent n'est autorisé ou disponible, qui sont fabriqués par lot dans une pharmacie d'hôpital selon une liste de médicaments interne à l'hôpital et qui sont destinés à être remis aux clients de l'établissement;
^d	les médicaments qui sont destinés à des essais cliniques;
^e	les médicaments qui ne peuvent être standardisés;
^f	les médicaments qui bénéficiaient d'une autorisation cantonale le 1er janvier 2002 et qui se trouvent encore sur le marché à l'entrée en vigueur de la modification du 18 mars 2016; ils doivent être étiquetés en conséquence et peuvent être mis sur le marché dans le canton concerné exclusivement et remis uniquement par des personnes habilitées à le faire en vertu de la présente loi.
^2bis	Un établissement titulaire d'une autorisation de fabrication peut être chargé de la fabrication de médicaments visés à l'al. 2, let. a à cbis (fabrication à façon).38
^2ter	Un établissement titulaire d'une autorisation de fabrication délivrée par l'institut peut fabriquer des médicaments de la médecine complémentaire pour lesquels il est prouvé qu'aucun médicament de substitution et équivalent n'est autorisé ou disponible, sans être mandaté au sens de l'al. 2bis, et les distribuer à des établissements autorisés à fabriquer des médicaments en vertu de l'al. 2, let. a, b et c. Un établissement peut produire 100 boîtes au plus d'un médicament par principe actif et par année, représentant au total 3000 doses journalières au plus; pour les médicaments homéopathiques ou anthroposophiques, cette limitation se rapporte à chaque degré de dilution.39
^2quater	Le Conseil fédéral fixe les critères qualitatifs et quantitatifs auxquels doivent répondre les médicaments visés aux al. 2, let. a à cbis, et 2bis, ainsi que les critères qualitatifs pour les médicaments visés à l'al. 2ter.40
³	Le Conseil fédéral peut prévoir le régime de l'autorisation de mise sur le marché pour le procédé d'obtention ou de fabrication des médicaments qui ne peuvent être standardisés.
⁴	...41

SR 832.112.31 Ordonnance du DFI du 29 septembre 1995 sur les prestations dans l'assurance obligatoire des soins en cas de maladie (Ordonnance sur les prestations de l'assurance des soins, OPAS) - Ordonnance sur les prestations de l'assurance des soins OPAS Art. 33 Valeur thérapeutique - 1 La valeur thérapeutique d'un médicament quant à ses effets et à sa composition est examinée du point de vue clinico-pharmacologique et galénique; l'examen porte également sur les effets secondaires et le danger d'un usage abusif.
¹	La valeur thérapeutique d'un médicament quant à ses effets et à sa composition est examinée du point de vue clinico-pharmacologique et galénique; l'examen porte également sur les effets secondaires et le danger d'un usage abusif.
²	Pour juger de la valeur thérapeutique d'un médicament, l'OFSP s'appuie sur les documents qui ont fondé l'autorisation accordée par Swissmedic. Il peut exiger des documents supplémentaires.252

SR 101 Constitution fédérale de la Confédération suisse du 18 avril 1999 Cst. Art. 5 Principes de l'activité de l'État régi par le droit - 1 Le droit est la base et la limite de l'activité de l'État.
¹	Le droit est la base et la limite de l'activité de l'État.
²	L'activité de l'État doit répondre à un intérêt public et être proportionnée au but visé.
³	Les organes de l'État et les particuliers doivent agir de manière conforme aux règles de la bonne foi.
⁴	La Confédération et les cantons respectent le droit international.

SR 832.112.31 Ordonnance du DFI du 29 septembre 1995 sur les prestations dans l'assurance obligatoire des soins en cas de maladie (Ordonnance sur les prestations de l'assurance des soins, OPAS) - Ordonnance sur les prestations de l'assurance des soins OPAS Art. 30^a Demande d'admission - 1 Une demande d'admission dans la liste des spécialités doit notamment contenir:
¹	Une demande d'admission dans la liste des spécialités doit notamment contenir:
^a	pour les demandes visées à l'art. 31, al. 1, let. a et c, à l'exception des demandes déposées conformément à l'art. 69a, al. 2, OAMal, le préavis délivré par Swissmedic précisant l'autorisation qu'il entend donner ainsi que les indications et les dosages qui seront autorisés, la décision d'autorisation et l'attestation d'autorisation de Swissmedic, si celles-ci sont déjà disponibles, ainsi que la version définitive de la notice destinée aux professions médicales;
^abis	pour les demandes visées à l'art. 31, al. 2, la décision d'autorisation de Swissmedic, la version définitive de la notice destinée aux professions médicales ainsi que, remise à temps avant l'adaptation de la liste des spécialités, l'attestation d'autorisation de Swissmedic;
^b	la notice destinée aux professions médicales qui a été fournie à Swissmedic;
^bbis	dans le cas des préparations originales qui sont protégées par un brevet les numéros des brevets et des certificats complémentaires de protection, avec la date d'expiration;
^c	si le médicament est déjà autorisé à l'étranger, les indications approuvées à l'étranger;
^d	le résumé de la documentation sur les études cliniques qui a été fournie à Swissmedic;
^e	les études cliniques les plus importantes;
^f	les prix de fabrique dans tous les pays de référence visés à l'art. 34abis, al. 1;
^g	...
²	La version définitive de la notice destinée aux professions médicales, indiquant les éventuelles modifications et le prix-cible définitif pour la Communauté européenne, doit être fournie en même temps que la décision d'autorisation et l'attestation de l'autorisation.

SR 832.102 Ordonnance du 27 juin 1995 sur l'assurance-maladie (OAMal) OAMal Art. 69 Demandes - 1 Les demandes d'admission d'un médicament prêt à l'emploi dans la liste des spécialités doivent être déposées auprès de l'OFSP.
¹	Les demandes d'admission d'un médicament prêt à l'emploi dans la liste des spécialités doivent être déposées auprès de l'OFSP.
²	Une nouvelle demande doit être déposée pour toute modification d'un médicament inscrit dans la liste des spécialités ou de son prix. Lorsque la composition des substances actives a été modifiée, l'acte d'autorisation modifié de Swissmedic doit être joint à la demande.328
³	La documentation jointe à la demande doit faire apparaître que les conditions d'admission sont remplies.
⁴	La demande d'admission dans la liste des spécialités ou de modification de la liste des spécialités peut être déposée lorsque les données en matière d'indications et de dosages confirmées par Swissmedic dans le cadre du préavis visé à l'art. 8 de l'ordonnance du 21 septembre 2018 sur les médicaments329 sont disponibles. L'OFSP examine la demande dès que la documentation complète est en sa possession. Le DFI peut prévoir dans des cas particuliers que la demande ne peut être déposée qu'après que Swissmedic a donné son autorisation.330

SR 832.112.31 Ordonnance du DFI du 29 septembre 1995 sur les prestations dans l'assurance obligatoire des soins en cas de maladie (Ordonnance sur les prestations de l'assurance des soins, OPAS) - Ordonnance sur les prestations de l'assurance des soins OPAS Art. 31 Procédure d'admission - 1 L'OFSP décide, après avoir consulté la Commission fédérale des médicaments (CFM):
¹	L'OFSP décide, après avoir consulté la Commission fédérale des médicaments (CFM):
^a	des demandes d'admission d'une préparation originale dans la liste des spécialités;
^b	des demandes d'augmentation de prix au sens de l'art. 67, al. 5, OAMal;
^c	des demandes et des conséquences des communications visées à l'art. 65f OAMal.
²	Il décide sans consulter la CFM:
^a	des demandes d'admission de nouvelles formes galéniques pour les médicaments qui figurent déjà sur la liste des spécialités, pour autant que les indications du médicament ne doivent pas être modifiées;
^abis	des demandes d'admission de nouvelles tailles d'emballage ou de nouveaux dosages pour les médicaments qui figurent déjà sur la liste des spécialités, pour autant que les indications du médicament ne doivent pas être modifiées;
^b	des demandes d'admission de médicaments qui ont fait l'objet d'une demande d'un deuxième requérant auprès de Swissmedic conformément à l'art. 12 de la loi du 15 décembre 2000 sur les produits thérapeutiques (LPTh)243 et dont la préparation originale figure déjà sur la liste des spécialités;
^c	des demandes d'admission de médicaments en co-marketing dont la préparation de base figure déjà sur la liste des spécialités.
³	Il peut consulter la CFM pour les demandes d'admission visées à l'al. 2 si son avis revêt un intérêt particulier.
⁴	Lorsqu'elle est consultée, la CFM émet une recommandation.

SR 812.21 Loi fédérale du 15 décembre 2000 sur les médicaments et les dispositifs médicaux (Loi sur les produits thérapeutiques, LPTh) - Loi sur la pharmacopée LPTh Art. 12 Autorisation d'un médicament très proche d'un médicament autorisé - 1 Tout requérant peut fonder sa demande d'autorisation de mise sur le marché d'un médicament très proche d'un médicament bénéficiant de l'exclusivité des données au sens de l'art. 11a ou de l'art. 11b, sur les résultats des essais pharmacologiques, toxicologiques et cliniques concernant ce dernier:
¹	Tout requérant peut fonder sa demande d'autorisation de mise sur le marché d'un médicament très proche d'un médicament bénéficiant de l'exclusivité des données au sens de l'art. 11a ou de l'art. 11b, sur les résultats des essais pharmacologiques, toxicologiques et cliniques concernant ce dernier:
^a	si le titulaire de l'autorisation du médicament bénéficiant de l'exclusivité des données y consent par écrit, ou
^b	si la période d'exclusivité des données a expiré.
²	Faute de consentement du titulaire de l'autorisation, l'octroi d'une autorisation pour un médicament très proche est admissible au plus tôt le jour qui suit l'échéance de la durée de protection du médicament bénéficiant de l'exclusivité des données. Une demande d'autorisation peut être déposée au plus tôt deux ans avant l'échéance de la durée de protection.

SR 812.21 Loi fédérale du 15 décembre 2000 sur les médicaments et les dispositifs médicaux (Loi sur les produits thérapeutiques, LPTh) - Loi sur la pharmacopée LPTh Art. 14 Procédures simplifiées d'autorisation de mise sur le marché - 1 L'institut prévoit des procédures simplifiées d'autorisation de mise sur le marché pour certaines catégories de médicaments, lorsque cela est compatible avec les exigences en matière de qualité, de sécurité et d'efficacité, et qu'aucun intérêt de la Suisse ni aucun engagement international ne s'y opposent. Cette règle vaut notamment pour:51
¹	L'institut prévoit des procédures simplifiées d'autorisation de mise sur le marché pour certaines catégories de médicaments, lorsque cela est compatible avec les exigences en matière de qualité, de sécurité et d'efficacité, et qu'aucun intérêt de la Suisse ni aucun engagement international ne s'y opposent. Cette règle vaut notamment pour:51
^a	les médicaments dont les principes actifs sont connus;
^abis	les médicaments dont les principes actifs sont utilisés dans un médicament qui est autorisé de manière avérée dans au moins un pays de l'UE ou de l'AELE depuis au moins 10 ans au moment du dépôt de la demande et dont les indications, le dosage et le mode d'administration sont comparables;
^ater	les médicaments avec mention de l'indication non soumis à ordonnance et dont l'usage médical est avéré depuis au moins 30 ans au moment du dépôt de la demande, dont au moins 15 ans dans les pays de l'UE et de l'AELE;
^bquater	les médicaments de la médecine complémentaire;
^c	...
^cbis	les phytomédicaments;
^d	les médicaments qui sont fabriqués dans une pharmacie d'hôpital ou le service de radiopharmacie d'un hôpital et qui sont destinés aux besoins hospitaliers;
^e	les médicaments qui sont fabriqués par l'armée et qui sont utilisés dans le cadre du service sanitaire coordonné;
^f	les médicaments importants pour des maladies rares;
^g	les médicaments à usage vétérinaire qui sont destinés exclusivement à des animaux qui ne sont pas destinés à la production de denrées alimentaires.
²	L'institut prévoit une procédure simplifiée d'autorisation de mise sur le marché pour toute demande émanant d'un autre responsable de la mise sur le marché d'un médicament déjà autorisé en Suisse et importé d'un pays ayant institué un système équivalent d'autorisation de mise sur le marché:
^a	si ce médicament répond aux exigences posées pour le médicament qui fait déjà l'objet d'une autorisation de mise sur le marché en Suisse, notamment à celles concernant l'étiquetage et l'information mentionnées à l'art. 11;
^b	si cet autre responsable de la mise sur le marché d'un médicament est en mesure de garantir de façon durable que tous les médicaments dont il assure la distribution et pour lesquels il a obtenu une autorisation de mise sur le marché remplissent les mêmes exigences de sécurité et de qualité que ceux du premier requérant.
³	L'institut prévoit des simplifications en matière d'étiquetage et d'information dans le cadre de la procédure d'autorisation de médicaments ayant fait l'objet d'une importation parallèle.58

SR 831.20 Loi fédérale du 19 juin 1959 sur l'assurance-invalidité (LAI) LAI Art. 9 - 1 Les mesures de réadaptation sont appliquées en Suisse, elles peuvent l'être exceptionnellement aussi à l'étranger.
¹	Les mesures de réadaptation sont appliquées en Suisse, elles peuvent l'être exceptionnellement aussi à l'étranger.
^1bis	Le droit aux mesures de réadaptation prend naissance au plus tôt au moment de l'assujettissement à l'assurance obligatoire ou facultative et s'éteint au plus tard à la fin de cet assujettissement.96
²	Une personne qui n'est pas ou n'est plus assujettie à l'assurance a toutefois droit aux mesures de réadaptation jusqu'à l'âge de 20 ans au plus si l'un de ses parents:
^a	est assuré facultativement;
^b	est assuré obligatoirement pour une activité professionnelle exercée à l'étranger:
^b1	conformément à l'art. 1a, al. 1, let. c, LAVS97,
^b2	conformément à l'art. 1a, al. 3, let. a, LAVS,
^b3	en vertu d'une convention internationale.98
³	Les ressortissants étrangers âgés de moins de 20 ans qui ont leur domicile et leur résidence habituelle (art. 13 LPGA99) en Suisse ont droit aux mesures de réadaptation s'ils remplissent eux-mêmes les conditions prévues à l'art. 6, al. 2, ou si:
^a	lors de la survenance de l'invalidité, leur père ou mère compte, s'il s'agit d'une personne étrangère, au moins une année entière de cotisations ou dix ans de résidence ininterrompue en Suisse, et si
^b	eux-mêmes sont nés invalides en Suisse ou, lors de la survenance de l'invalidité, résidaient en Suisse sans interruption depuis une année au moins ou depuis leur naissance. Sont assimilés aux enfants nés invalides en Suisse les enfants qui ont leur domicile et leur résidence habituelle en Suisse, mais qui sont nés invalides à l'étranger, si leur mère a résidé à l'étranger deux mois au plus immédiatement avant leur naissance. Le Conseil fédéral décide dans quelle mesure l'AI prend en charge les dépenses occasionnées à l'étranger par l'invalidité.100

SR 831.20 Loi fédérale du 19 juin 1959 sur l'assurance-invalidité (LAI) LAI Art. 6 Conditions d'assurance - 1 Les ressortissants suisses et étrangers ainsi que les apatrides ont droit aux prestations conformément aux dispositions ci-après. L'art. 39 est réservé.51
¹	Les ressortissants suisses et étrangers ainsi que les apatrides ont droit aux prestations conformément aux dispositions ci-après. L'art. 39 est réservé.51
^1bis	Lorsqu'une convention de sécurité sociale conclue par la Suisse prévoit que les prestations ne sont à la charge que de l'un des États contractants, il n'y a pas de droit à la rente d'invalidité si la législation de l'autre État accorde un tel droit du fait de la totalisation des périodes d'assurance accomplies dans les deux pays par les ressortissants suisses ou ceux de l'État contractant.52
²	Les étrangers ont droit aux prestations, sous réserve de l'art. 9, al. 3, aussi longtemps qu'ils conservent leur domicile et leur résidence habituelle (art. 13 LPGA53) en Suisse, mais seulement s'ils comptent, lors de la survenance de l'invalidité, au moins une année entière de cotisations ou dix ans de résidence ininterrompue en Suisse. Aucune prestation n'est allouée aux proches de ces étrangers s'ils sont domiciliés hors de Suisse.54
³	Le droit aux prestations des personnes qui ont eu successivement plusieurs nationalités est déterminé en fonction de celle qu'elles possèdent pendant la période où les prestations leur sont versées.55