BGE-142-V-478 - 2016-09-16 - ATF - Droit des assurances sociales (jusqu'en 2006: TFA) - Art. 32 al. 1 et art. 52 al. 1 let. b LAMal; art. 34 et 64a ss OAMal; art. 30 ss OPAS; prise en charge des coûts d'un médicament

Urteilskopf

142 V 478

54. Auszug aus dem Urteil der II. sozialrechtlichen Abteilung i.S. KPT Krankenkasse AG gegen Kantonsspital St. Gallen (Beschwerde in öffentlich-rechtlichen Angelegenheiten) 9C_730/2015 vom 16. September 2016

Regeste (de):

Art. 32 Abs. 1 und Art. 52 Abs. 1 lit. b KVG; Art. 34 und 64a ff. KVV; Art. 30 ff . KLV; Kostenübernahme bei gelistetem Medikament; Wirtschaftlichkeitsprüfung.

Das Medikament Myozyme© wurde mit eng einschränkenden Limitierungen und gegenüber dem ursprünglichen Preis massiv gesenkten Kosten pro Durchstechflasche in die Spezialitätenliste aufgenommen. Vor diesem Hintergrund bleibt, bei eingehaltener Limitierung, für eine Wirtschaftlichkeitsprüfung im Einzelfall kein Raum.

Offengelassen, ob die Krankenversicherer die fehlende Wirtschaftlichkeit im konkreten Behandlungsfall bei Listenmedikamenten rechtsmittelweise in Frage stellen können (E. 6.4).

Regeste (fr):

Art. 32 al. 1 et art. 52 al. 1 let. b LAMal; art. 34 et 64a ss OAMal; art. 30 ss OPAS; prise en charge des coûts d'un médicament figurant sur la liste des spécialités; examen du caractère économique.

Le médicament Myozyme© a été admis dans la liste des spécialités avec des limitations restrictives et, par rapport au prix initial, avec des coûts massivement diminués par flacon. Dans ces conditions, en cas de respect des limitations, il n'y a pas place pour l'examen du caractère économique dans un cas particulier.

Est laissée ouverte la question de savoir si les assureurs-maladie peuvent, dans un cas concret de traitement au moyen d'un médicament figurant sur la liste des spécialités, remettre en cause par la voie du recours l'absence du caractère économique (consid. 6.4).

Regesto (it):

Art. 32 cpv. 1 e art. 52 cpv. 1 lett. b LAMal; art. 34 e 64a segg. OAMal; art. 30 segg. OPre; assunzione dei costi di un medicamento che figura nell'elenco delle specialità; esame dell'economicità.

Il medicamento Myozyme© è stato ammesso nell'elenco delle specialità con limitazioni restrittive e, in relazione al prezzo iniziale, con costi per fiala diminuiti in modo rilevante. In questo contesto, se le limitazioni sono rispettate, non vi è spazio per un esame dell'economicità in un caso concreto.

Può essere lasciata aperta la questione se gli assicuratori malattia possono, in un caso concreto di trattamento con un medicamento che figura nell'elenco delle specialità, impugnare con ricorso l'assenza di economicità (consid. 6.4).

Sachverhalt ab Seite 479

BGE 142 V 478 S. 479

A.

A.a Die 1940 geborene A. ist bei der Publisana Krankenkasse AG (Publisana) bzw. infolge Fusion per 1. Januar 2015 bei deren Rechtsnachfolgerin KPT Krankenkasse AG, Bern, obligatorisch krankenpflegeversichert. Mitte 2007 wurde bei A. ein Morbus Pompe (eine seltene Stoffwechselkrankheit) diagnostiziert und in der Folge bis Mai 2008 mit dem Medikament Myozyme© behandelt. Nachdem die Publisana im Oktober 2008 die weitere Kostenübernahme abgelehnt und das auf Beschwerde von A. hin mit der Angelegenheit befasst gewesene Versicherungsgericht des Kantons Aargau am 23. Februar 2010 die Publisana zur Kostenübernahme für vorerst zwei Jahre verpflichtet hatte, entschied das Bundesgericht mit als BGE 136 V 395 publiziertem Urteil 9C_334/2010 vom 23. November 2010, die Publisana habe die Kosten für das sich damals noch ausserhalb der Spezialitätenliste (nachfolgend: SL) befindliche Präparat Myozyme© nicht zu übernehmen.
A.b Per 1. November 2011 wurde Myozyme© mit umfangreichen Limitationen in die SL aufgenommen.
A.c Das A. behandelnde Kantonsspital St. Gallen unterbreitete der Publisana Ende März 2012 ein Gesuch um weitere Kostengutsprache für die Therapie mit Myozyme©. Die Publisana führte daraufhin am 12. März 2013 insbesondere Folgendes aus: "Nach nochmaliger Prüfung des Dossiers und der in der Spezialitätenliste aufgeführten Limitationen kommen wir zum Ergebnis, dass unsere Versicherte im Grundsatz Anspruch auf Bezug des besagten Medikamentes hat. Wir erteilen mit Gültigkeit ab 1. März 2013 und für die Dauer von 12 Monaten (gemäss SL) Kostengutsprache für die Therapie von Frau A. mit dem Arzneimittel Myozyme. Dies gemäss den in der SL aufgeführten Bedingungen und Limitationen. Diese Kostengutsprache gilt nicht für die Höhe des Preises des Medikamentes und unter dem Vorbehalt des Nachweises der Wirksamkeit des Medikamentes bei Frau A."
....
"Der in der Spezialitätenliste vom BAG festgelegte Preis von CHF 556.40 (Fabrikabgabepreis) bzw. CHF 587.75 (Publikumspreis) für 50 mg Trockensubstanz des Wirkstoffes Alglucosidasum alfa (Medikamentenmarke Myozyme) ist im Verhältnis zum Nutzen des Medikamentes offensichtlich in genereller Weise und auch für den hier vorliegenden individuellen Einzelfall Ihrer Patientin zu hoch. Diese Einschätzung steht im Einklang
BGE 142 V 478 S. 480

mit der höchstrichterlichen Rechtsprechung (BGE 136 V 395). Publisana wird deshalb die durch das Bundesamt für Gesundheit anlässlich der Aufnahme auf die SL vorgenommene Preisfestsetzung und Beurteilung des therapeutischen Nutzens von Myozyme© überprüfen und den angemessenen Preis unter Berücksichtigung der gesetzlichen Grundlagen wie Wirtschaftlichkeit und Zweckmässigkeit festlegen. Die Kostengutsprache erfolgt daher explizit ohne Garantie der Preisübernahme bzw. erfolgt hinsichtlich des Preises unter Vorbehalt der noch erfolgenden Abklärungen. Wir empfehlen Ihnen dementsprechend allfällige Faktura Ihrer Medikamentenlieferanten nur unter Vorbehalt von Rückforderungen zu bezahlen." Das Kantonsspital stellte der Publisana zwischen Juni 2013 und März 2014 sieben Rechnungen für die Behandlung von A. mit dem Präparat Myozyme© in der Zeit zwischen 10. April 2013 und 11. März 2014 im Gesamtbetrag von Fr. 368'992.80. Mit Schreiben vom 27. Mai 2014 erteilte die Publisana ab 1. März 2014 eine Kostengutsprache mit identischem Wortlaut wie diejenige vom 12. März 2013. In der Folge lehnte sie es ab, die in Rechnung gestellten Behandlungskosten zu übernehmen.
B. Die hierauf vom Kantonsspital St. Gallen gegen die Publisana erhobene Klage hiess das Versicherungsgericht des Kantons St. Gallen als Schiedsgericht mit Entscheid vom 25. August 2015 gut und verpflichtete die KPT Krankenkasse als Rechtsnachfolgerin der Publisana, die Kosten für die vom 10. April 2013 bis 11. März 2014 durchgeführte Behandlung mit dem Arzneimittel Myozyme© im Betrag von Fr. 368'992.80, nebst Zins, aus der obligatorischen Krankenversicherung zu erstatten.
C. Die KPT Krankenkasse AG führt Beschwerde in öffentlich-rechtlichen Angelegenheiten mit dem Antrag, der angefochtene Entscheid sei aufzuheben und die Klage des Kantonsspitals sei abzuweisen. Eventualiter sei der angefochtene Entscheid aufzuheben und sie sei zu verpflichten, "einen angemessenen Preis von Fr. 1.00 pro Durchstechflasche mit einem Inhalt von 50 mg Trockensubstanz für längstens 24 Monate zu bezahlen". Subeventualiter sei die Sache in Aufhebung des vorinstanzlichen Entscheids an das kantonale Gericht zurückzuweisen.
Mit Eingabe vom 8. Oktober 2015 reicht die KPT Krankenkasse AG Belege über bereits erfolgte Teilzahlungen (insgesamt Fr. 6'741.40) nach und macht geltend, insoweit sei die vorinstanzliche Klage gegenstandslos geworden.
BGE 142 V 478 S. 481

Das Kantonsspital St. Gallen beantragt, auf die Beschwerde sei nicht einzutreten, eventualiter sei die Beschwerde abzuweisen. Das Bundesamt für Gesundheit (BAG) schliesst auf Abweisung der Beschwerde und Bestätigung des angefochtenen Entscheids. Das Bundesgericht weist die Beschwerde ab, soweit darauf eingetreten werden kann.
Erwägungen

Aus den Erwägungen:

2. Streitig ist die Übernahme der Kosten für die Behandlung von A. mit dem Medikament Myozyme© für die Zeit zwischen 10. April 2013 und 11. März 2014 (in Höhe von Fr. 368'922.80 - abzüglich der erfolgten Teilzahlung von Fr. 6'741.40 - nebst Zins) durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung. Nach den zutreffenden Erwägungen des Schiedsgerichts übernimmt die obligatorische Krankenpflegeversicherung Kosten für Leistungen, die der Diagnose und Behandlung einer Krankheit und ihrer Folgen dienen. Diese Leistungen umfassen unter anderem die ärztlich verordneten Arzneimittel der SL (Art. 52 Abs. 1 lit. b KVG; Art. 25 Abs. 1 und Abs. 2 lit. b KVG; Art. 34 und 64a ff. KVV [SR 832.102]; Art. 30 ff. der Verordnung des EDI vom 29. September 1995 über Leistungen in der obligatorischen Krankenpflegeversicherung [Krankenpflege-Leistungsverordnung, KLV; SR 832.112.31]). Voraussetzung für eine Kostenübernahme im Einzelfall ist neben der Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit der Behandlung (Art. 32 Abs. 1 KVG), dass der Einsatz des Medikaments im Rahmen der von der Heilmittelbehörde (Swissmedic) genehmigten medizinischen Indikationen und Dosierungen (BGE 131 V 349) sowie gemäss den Limitierungen nach Art. 73 KVV (zu deren Bedeutung BGE 130 V 532 E. 3.1 S. 536) erfolgt (Urteil 9C_785/2011 vom 25. April 2012 E. 2.1.1, in: SVR 2012 KV Nr. 20 S. 71, mit Hinweis auf BGE 136 V 395 E. 5.1 S. 398).
3.

3.1 Das Schiedsgericht erwog, auch wenn hinsichtlich des therapeutischen Nutzens und der Wirtschaftlichkeit von Myozyme© für die späte Verlaufsform von Morbus Pompe die Meinungen geteilt sein könnten, bewege sich der gesetzeskonform zustande gekommene Aufnahmeentscheid des BAG innerhalb des ihm zustehenden sehr weiten Ermessensspielraums. Der Wirtschaftlichkeit sei durch die ausführlichen Limitierungen und die erhebliche Reduktion des Maximalpreises besonders Rechnung getragen worden. Sodann seien die

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Krankenversicherer weder beschwerdelegitimiert gegen Entscheide betreffend Aufnahme eines Medikaments in die SL, noch befugt, bei den in der Liste enthaltenen Arzneimitteln über die Frage der Wirtschaftlichkeit individuell-konkret zu entscheiden. Die in den Kostengutsprachen vom 12. März 2013 und 27. Mai 2014 enthaltenen Vorbehalte seien unzulässig. Unbestritten erfülle die zu behandelnde A. sämtliche Anforderungen gemäss den in der SL aufgeführten Limitationen, namentlich auch den erforderlichen "Therapieerfolg", der "im Sinne der Limitierungen eingetreten" sei. Mithin sei die Behandlung mit Myozyme© indiziert.

3.2 Die Beschwerde führende Kasse rügt unrichtige Sachverhaltsfeststellungen, willkürliche Beweiswürdigungen und Gehörsverletzungen sowie eine Verletzung des Untersuchungsgrundsatzes. Über weite Strecken der zahlreiche Wiederholungen enthaltenden Beschwerdeschrift beanstandet sie einerseits - wie bereits im vorinstanzlichen Verfahren - verschiedene Punkte in Zusammenhang mit der Aufnahme von Myozyme© in die SL und der Festsetzung des Listenpreises. Anderseits macht sie geltend, das kantonale Gericht habe bundesrechtswidrig den individuellen therapeutischen Nutzen des Medikaments nicht geprüft, obwohl sich im konkreten Fall keine messbaren Verbesserungen hätten feststellen lassen und das Lungenvolumen von A. sogar abgenommen habe. Die vorinstanzliche Feststellung, wonach sowohl die Wirksamkeit als auch die Wirtschaftlichkeit erstellt sei, sei unhaltbar.
3.3 Der Beschwerdegegner macht zunächst geltend, die Beschwerde sei rechtsmissbräuchlich. Zum einen habe die Beschwerdeführerin ihre grundsätzliche Leistungspflicht anerkannt und sich lediglich gegen die Höhe des Medikamentenpreises gewehrt, der indes nicht Gegenstand des Schiedsverfahrens gewesen sei. Zum andern sei sie nicht legitimiert, einen vom BAG festgesetzten Medikamentenpreis anzufechten. Ein solcher könne nicht Gegenstand eines Verfahrens nach Art. 89 KVG sein. Die in der SL festgesetzten Medikamentenpreise seien vielmehr für die Kassen verbindlich. Auf die Beschwerde sei somit gleich aus zwei Gründen (Klageanerkennung und fehlende Legitimation) nicht einzutreten. Im Übrigen ergebe sich die Leistungspflicht der Beschwerdeführerin qualitativ und quantitativ aus der SL. Mit der Aufnahme in die Liste (und der vorgängigen Zulassung durch Swissmedic) sei die Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit geprüft worden, weshalb für die Prüfung der Wirtschaftlichkeit im Einzelfall kein Raum mehr bestehe. Was die konkrete Wirtschaftlichkeit der
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Behandlung betreffe, gehe bereits aus den in der SL aufgeführten Limitierungen klar hervor, dass ein - gerichtlich bestätigter - Therapieerfolg für ein Weiterführen der Therapie bzw. eine neue Kostengutsprache vorausgesetzt werde. Es sei "schleierhaft", wie die Beschwerdeführerin einerseits einen individuellen therapeutischen Nutzen in Abrede stellen könne und anderseits Kostengutsprachen erteile, wo doch die Limitatio weitere Kostengutsprachen von einem Therapieerfolg abhängig mache.
3.4 Das BAG weist darauf hin, dass es den Krankenversicherern in Zusammenhang mit der Vergütung von in die SL aufgenommenen Medikamenten nur sehr eingeschränkt möglich ist, die Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit in Frage zu stellen. Die beschwerdeführerische Ablehnung der Vergütung von Myozyme© verstosse im Grundsatz gegen die gesetzliche Leistungspflicht der Kasse. Die Beschwerdeführerin versuche, das vom Gesetzgeber vorgesehene System bezüglich Aufnahme von Arzneimitteln in die Liste, namentlich die fehlende Beschwerdelegitimation betreffend Aufnahmeentscheide, zu umgehen. Dieses Vorgehen sei nicht mit dem in Art. 43 Abs. 6 KVG verankerten Ziel einer qualitativ hochstehenden und zweckmässigen Versorgung zu möglichst günstigen Preisen zu rechtfertigen.
4.

4.1 Vorab einzugehen ist auf den Nichteintretensantrag des Beschwerdegegners. In ihrer vorinstanzlichen Klageantwort hielt die Beschwerdeführerin fest, sie anerkenne, "dass die versicherte Person initial zum Zeitpunkt des Kostengutsprachegesuchs gemäss Spezialitätenliste Anspruch auf die Kostenübernahme des Medikaments Myozyme© hätte, falls die Spezialitätenliste durch die zuständige Behörde gesetzeskonform erstellt worden wäre".
4.2 Das Schiedsgericht traf über diese "Anerkennung", die teilweise identisch ist mit diversen, von der Beschwerdeführerin als "Kostengutsprachen" bezeichneten Schreiben (namentlich vom 12. März und 3. April 2013 sowie vom 27. Mai 2014), weder eine Feststellung noch nahm es (explizit) eine rechtliche Würdigung vor. Indem es auf die Klage eintrat und diese materiell behandelte ging es indes offensichtlich nicht von einer Klageanerkennung aus. Dies verletzt Bundesrecht nicht (nicht publ. E. 1). Die Kostengutsprache des Krankenversicherers ist zunächst kein verbindliches Leistungsversprechen gegenüber der versicherten Person (Urteil 9C_61/2009 vom 16. Juli 2009, in: SVR 2009 KV Nr. 13 S. 47, E. 5.2.1 mit Hinweisen). Grundsätzlich kann der Versicherer eine Kostenübernahme trotz
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vorgängig erteilter Kostengutsprache später verweigern, wenn er die Behandlung als medizinisch nicht indiziert oder nicht wirksam, zweckmässig oder wirtschaftlich erachtet (Art. 32 KVG). Sodann ist die Formulierung der "Kostengutsprache" höchst unklar und widersprüchlich. Einerseits wird der Anspruch "auf den Bezug des besagten Medikaments" im Grundsatz bejaht und im Rahmen der Limitationen der SL "Kostengutsprache erteilt für die besagte Therapie für A.". Anderseits wird die Gutsprache mit Vorbehalten bezüglich der Höhe des Preises und der (konkreten) Wirksamkeit bei der Versicherten A. versehen. Angesichts des rechtlichen Gehalts einer üblichen Kostengutsprache eines Krankenversicherers der obligatorischen Krankenpflegeversicherung (hierzu auch das bereits zitierte Urteil 9C_61/2009 vom 16. Juli 2009 E. 5.2.1) und unter Berücksichtigung der inhaltlichen Unklarheit und Widersprüchlichkeit der als Kostengutsprache bezeichneten Schreiben vom 12. März und 3. April 2013 sowie vom 27. Mai 2014 können diese ohnehin weder als verbindliche Schuldanerkennung noch als verlässliche Zusage für die Kostenübernahme der beantragten Behandlung zum verrechneten Tarif qualifiziert werden. Das Gleiche gilt für die vom Beschwerdegegner erwähnte Passage in der vorinstanzlichen Klageantwort, welche - gleichermassen widersprüchlich und unklar - offensichtlich nicht als eine (sich auf ein bestimmtes Rechtsbegehren des vorinstanzlichen Klägers beziehende; vgl. Urteil 4A_187/2015 vom 29. September 2015 E. 9.3) Klageanerkennung qualifiziert werden kann. Beizufügen ist, dass für die geltend gemachte Forderung des Beschwerdegegners mangels gültigem provisorischem Rechtsöffnungstitel auch keine Rechtsöffnung erteilt wurde.
5. Was die schon vorinstanzlich vorgebrachten, weitschweifigen und vom Schiedsgericht rechtskonform behandelten Beanstandungen bezüglich des Listenpreises von Myozyme© sowie die - als Verfügung ergangene (GEBHARD EUGSTER, Krankenversicherung, in: Soziale Sicherheit, SBVR Bd. XIV, 3. Aufl. 2016, S. 633 Rz. 730) - Aufnahme dieses Medikaments in die SL betrifft, kann auf die entsprechenden Vorbringen mangels Legitimation der Beschwerdeführerin in der Sache nicht eingetreten werden. Eine Änderung des Aufnahmeverfahrens in die Liste wie auch eine Ermächtigung der Krankenversicherer bzw. deren Verbände zur Beschwerde gegen Aufnahmeentscheide in die SL wäre allenfalls Sache des Gesetzgebers. Von der Möglichkeit, den Versicherern eine Rechtsmittelbefugnis gegen Aufnahmeentscheide in die SL einzuräumen, hat sich dieser indes mit guten Gründen, insbesondere in Nachachtung des Sachziels der
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Sicherstellung einer qualitativ hochstehenden und zweckmässigen Gesundheitsversorgung zu möglichst günstigen Kosten, bislang nicht veranlasst gesehen (BGE 127 V 80 E. 3c/bb S. 86 f.).
6.

6.1 Nachdem der Beschwerdeführerin die Legitimation zur Anfechtung des Aufnahmeentscheides von Myozyme© in die SL fehlt und es ihr somit insbesondere auch verwehrt ist, den gleichzeitig mit der Aufnahme in die Liste festgesetzten Höchstpreis in Frage zu stellen, ist zu prüfen, ob und allenfalls unter welchen Prämissen die Kasse ihre grundsätzliche Vergütungspflicht für das per 1. November 2011 in die SL aufgenommene Medikament Myozyme© im Einzelfall anfechten kann.
6.2 Was die hauptsächlich gerügte fehlende Wirtschaftlichkeit im konkreten Verschreibungsfall betrifft, ist zunächst festzuhalten, dass die Wirtschaftlichkeitsprüfung für gelistete und für nicht gelistete Medikamente grundlegend unterschiedlich erfolgt. Die gesetzliche Ordnung (Art. 52 Abs. 1 lit. b KVG; Art. 34 und 64a ff. KVV; Art. 30 ff . KLV) schliesst für nicht in der SL aufgeführte Arzneimittel eine Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung grundsätzlich aus. Ein sogenannter "Off-Label-Use" ist von der OKP nur ausnahmsweise und unter engen Voraussetzungen zu finanzieren (hierzu BGE 136 V 395 E. 5.1 S. 398 f.); namentlich muss ein hoher therapeutischer Nutzen ausgewiesen sein (BGE, a.a.O., E. 5.2 S. 399). Demgegenüber wird einem Medikament mit der Aufnahme in die SL nebst der Wirksamkeit und der Zweckmässigkeit insbesondere Wirtschaftlichkeit attestiert (Art. 65 Abs. 3 und Art. 65b KVV; Art. 30 Abs. 1 lit. a KLV; GÄCHTER/MEIENBERGER, Verfassungsmässigkeit von Wirtschaftlichkeitsüberlegungen, in: Wirtschaftlichkeitsüberlegungen in der Sozialversicherung, Riemer-Kafka [Hrsg.], 2012, S. 32 f.). Ein Medikament kann mit anderen Worten zwingend nur dann in die Liste aufgenommen werden, wenn die Wirtschaftlichkeitsprüfung (Art. 32 KVG) ein positives Resultat ergeben hat (vgl. auch E. 2 hiervor). Wird ein Arzneimittel unter einer die Zulassung weiter einschränkenden Limitierung (die sich insbesondere auf die Menge oder die medizinischen Indikationen beziehen kann, wobei sie den Rahmen der heilmittelrechtlichen Begrenzung nicht erweitern darf; vgl. BGE 130 V 532 E. 5.2 S. 541 f.) in die SL aufgenommen, ist die Einhaltung dieser Limitatio weitere Voraussetzung für eine Kostenvergütung durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung. Dabei

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handelt es sich um ein zusätzliches Instrument zur Wirtschaftlichkeitskontrolle (vgl. EUGSTER, a.a.O., S. 622 Rz. 702).
6.3 Myozyme© wurde - im Nachgang zum dasselbe Arzneimittel betreffenden BGE 136 V 395 - mit umfangreicher Limitation bezüglich Indikation und Kontrolle für Patienten mit der späten Verlaufsform von Morbus Pompe per 1. November 2011 (zunächst befristet) in die abschliessende und verbindliche SL aufgenommen. Die Limitierung von Myozyme© gilt als die längste und komplexeste, die jemals in die SL Eingang fand (vgl. JUNOD/WASSERFALLEN, Le Myozyme: quoi de neuf depuis 2010?, in: HAVE 2012 S. 177). So muss vor der Einleitung der Therapie eine schriftliche Kostengutsprache des Krankenversicherers über den Vertrauensarzt eingeholt werden, die nur erteilt wird, wenn die im Einzelnen aufgelisteten Einschlussbedingungen erfüllt sind und (gesundheitliche) Ausschlusskriterien fehlen. Die Evaluation für den Therapiebeginn darf nur von besonders qualifizierten Ärzten durchgeführt werden. Die Weitertherapie (Verlängerung der Kostengutsprache um weitere zwölf Monate, um die es hier nicht geht; nachfolgende E. 6.5.1) bedingt einen anhand zahlreicher ebenfalls in der Limitatio enthaltenen Beurteilungsparameter zu messenden Therapieerfolg. Diese Ausführungen zeigen, dass die Behandlungskosten mit Myozyme© für die späte Verlaufsform von Morbus Pompe nur unter strengen Voraussetzungen von der OKP zu übernehmen sind. Ob die Aufnahme von Myozyme© in die SL angesichts der E. 7.4 von BGE 136 V 395 (S. 406) zu Recht erfolgte, hat das Bundesgericht nicht zu prüfen. Bemerkenswert ist immerhin die Zurückhaltung selbst des Medikamentenherstellers für die späte Verlaufsform der Krankheit ("chez les patients atteints par la forme tardive de la maladie, les données concernant l'efficacité sont limitées"). Darüber hinaus erfolgte die Aufnahme von Myozyme© in die SL nach den verbindlichen Feststellungen der Vorinstanz mit einem gegenüber der Ausgangslage stark reduzierten, nahezu halbierten Preis pro Durchstechflasche (von Fr. 587.75; im Jahr 2008 betrugen die Kosten pro Durchstechflasche noch Fr. 1'138.70).
6.4 Mit diesen eng einschränkenden Limitierungen und den gegenüber dem ursprünglichen Preis massiv gesenkten Kosten pro Durchstechflasche wurde dem Aspekt der Wirtschaftlichkeit im Aufnahmeverfahren offenkundig in besonderem Mass Rechnung getragen. Für eine Wirtschaftlichkeitsprüfung des Listenmedikaments Myozyme© im Einzelfall bleibt vor diesem Hintergrund kein Raum. Ob den Krankenversicherern grundsätzlich die Möglichkeit offensteht,
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den Einsatz eines gelisteten Medikaments im konkreten Behandlungsfall wegen fehlender Wirtschaftlichkeit rechtsmittelweise in Frage zu stellen (vgl. dazu EUGSTER, a.a.O., S. 530 Rz. 409 mit Hinweisen) braucht nicht weiter geprüft zu werden.
6.5 Die Beschwerdeführerin macht, wenn auch untergeordnet, geltend, es fehle am individuellen Therapieerfolg.
6.5.1 Im Rahmen des hier streitigen Leistungsgesuchs vom 20. März 2012 (für die Therapie zwischen 10. April 2013 und 11. März 2014; vgl. Sachverhalt lit. B) stellte sich die Frage nach der Kostenübernahme von Myozyme© als nunmehr gelistetes Medikament erstmals. Unter diesen Voraussetzungen sind, entgegen der Auffassung der Beschwerdeführerin, nicht die Evaluationskriterien für die Weitertherapie mit Myozyme© nach einem Jahr und somit insbesondere auch nicht ein an den einschlägigen Beurteilungsparametern zu messender Therapieerfolg für eine Kostenvergütung massgebend. Entscheidend ist vielmehr, ob die (Anfangs-)Indikation zur Therapie gegeben ist, was dann zutrifft, wenn die initial zu erfüllenden Einschlusskriterien zu bejahen sind und Ausschlusskriterien fehlen. Anders zu entscheiden hiesse, Patienten mit einer späten Verlaufsform von Morbus Pompe, welche unter dem Regime des "Off-Label-Use" zwar keinen Anspruch auf Vergütung von Myozyme© durch die OKP hatten, die entsprechenden Kosten aber selbst trugen, von vornherein die Möglichkeit zu verwehren, ihren Vergütungsanspruch jemals gestützt auf die weniger restriktiv limitierten Voraussetzungen für die initiale Therapie mit dem nunmehr gelisteten Arzneimittel Myozyme© geltend zu machen.
6.5.2 Dass die in der Limitation aufgelisteten Einschlusskriterien erfüllt und keine Ausschlusskriterien vorhanden sind, wird weder von der Beschwerdeführerin rechtsgenüglich in Frage gestellt, noch ergeben sich Anhaltspunkte aus den Akten, die eine andere Einschätzung nahelegen würden. Nachdem in der Limitierung ausdrücklich - und für den Beschwerdegegner nicht anfechtbar - festgehalten wurde, bei rechtskonform diagnostizierter später Verlaufsform von Morbus Pompe und erfüllter Limitatio bestehe Anspruch auf eine initiale Vergütung der Therapie durch die OKP während eines Jahres (vgl. auch JUNOD/WASSERFALLEN, a.a.O., S. 117 f.), sind sämtliche Rügen, die sich auf den fehlenden Therapieerfolg im konkreten Fall beziehen, in diesem Verfahren von vornherein nicht stichhaltig. Sollte die Kostenübernahme für die strikt reglementierte Weitertherapie nach einem Jahr wegen fehlendem Therapieerfolg ebenfalls streitig
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werden, wären entsprechende Einwände allenfalls in jenem Verfahren vorzubringen und zu prüfen.
6.6 Zusammenfassend ist festzuhalten, dass der Beschwerdegegner die Wirtschaftlichkeit der initialen Therapie von Myozyme© unter keinem Titel rechtsmittelweise in Frage stellen kann und ein Therapieerfolg erst für die Weitertherapie mit Myozyme© nach einem Jahr nachweisbar sein muss. Dies führt zur Abweisung der Beschwerde. (...)

SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal) LAMal Art. 32 Conditions - 1 Les prestations mentionnées aux art. 25 à 31 doivent être efficaces, appropriées et économiques. L'efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques.
¹	Les prestations mentionnées aux art. 25 à 31 doivent être efficaces, appropriées et économiques. L'efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques.
²	L'efficacité, l'adéquation et le caractère économique des prestations sont réexaminés périodiquement.

SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal) LAMal Art. 52 Analyses et médicaments; moyens et appareils - 1 Après avoir consulté les commissions compétentes et conformément aux principes des art. 32, al. 1, et 43, al. 6:
¹	Après avoir consulté les commissions compétentes et conformément aux principes des art. 32, al. 1, et 43, al. 6:
^a	le DFI édicte:
^a1	une liste des analyses avec tarif,
^a2	une liste avec tarif des produits et des substances actives et auxiliaires employés pour la prescription magistrale; le tarif comprend aussi les prestations du pharmacien,
^a3	des dispositions sur l'obligation de prise en charge et l'étendue de la rémunération des moyens et appareils diagnostiques ou thérapeutiques utilisés conformément aux art. 25, al. 2, let. b, et 25a, al. 1bis et 2;
^b	l'OFSP établit une liste, avec prix, des préparations pharmaceutiques et des médicaments confectionnés (liste des spécialités).
²	Pour les infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA176), les coûts des médicaments inclus dans le catalogue des prestations de l'assurance-invalidité en vertu de l'art. 14ter, al. 5, de la loi fédérale du 19 juin 1959 sur l'assurance-invalidité177 sont également pris en charge aux prix maximaux fixés sur la base de cette disposition.178

SR 832.102 Ordonnance du 27 juin 1995 sur l'assurance-maladie (OAMal) OAMal Art. 64^a Définitions - 1 Est réputé préparation originale tout médicament dont la substance active a été autorisée en premier par Swissmedic, y compris toute forme galénique autorisée au même moment ou ultérieurement.270
¹	Est réputé préparation originale tout médicament dont la substance active a été autorisée en premier par Swissmedic, y compris toute forme galénique autorisée au même moment ou ultérieurement.270
²	Est réputé générique tout médicament autorisé par Swissmedic271, qui pour l'essentiel est semblable à une préparation originale et qui est interchangeable avec celle-ci parce qu'il possède une substance active, une forme galénique et un dosage identiques.
³	Est réputé médicament en co-marketing tout médicament autorisé par Swissmedic qui ne se différencie pas d'un autre médicament autorisé par Swissmedic (préparation de base) sauf par la dénomination et par l'emballage.
⁴	Est réputé préparation contenant une substance active connue tout médicament autorisé par Swissmedic en procédure simplifiée d'autorisation et dont la substance active est présente dans un médicament qui est ou a été autorisé par Swissmedic.272
⁵	Est réputé biosimilaire tout médicament biologique autorisé par Swissmedic qui présente une similarité suffisante avec un autre médicament biologique autorisé par Swissmedic (préparation de référence) et qui se réfère à la documentation établie pour cette préparation.273
⁶	Est réputé médicament dont l'importation parallèle est autorisée tout médicament directement importé d'un pays ayant institué un système équivalent d'autorisation de mise sur le marché, pour autant qu'il soit autorisé par Swissmedic et qu'un médicament contenant la même substance active figure dans la liste des spécialités.274

SR 832.112.31 Ordonnance du DFI du 29 septembre 1995 sur les prestations dans l'assurance obligatoire des soins en cas de maladie (Ordonnance sur les prestations de l'assurance des soins, OPAS) - Ordonnance sur les prestations de l'assurance des soins OPAS Art. 30 Principe - 1 Un médicament peut être admis sur la liste des spécialités:226
¹	Un médicament peut être admis sur la liste des spécialités:226
^a	lorsque la preuve de son efficacité, de sa valeur thérapeutique et de son caractère économique est établie;
^b	lorsqu'il est autorisé par l'Institut suisse des produits thérapeutiques (Swissmedic).
²	...229

SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal) LAMal Art. 52 Analyses et médicaments; moyens et appareils - 1 Après avoir consulté les commissions compétentes et conformément aux principes des art. 32, al. 1, et 43, al. 6:
¹	Après avoir consulté les commissions compétentes et conformément aux principes des art. 32, al. 1, et 43, al. 6:
^a	le DFI édicte:
^a1	une liste des analyses avec tarif,
^a2	une liste avec tarif des produits et des substances actives et auxiliaires employés pour la prescription magistrale; le tarif comprend aussi les prestations du pharmacien,
^a3	des dispositions sur l'obligation de prise en charge et l'étendue de la rémunération des moyens et appareils diagnostiques ou thérapeutiques utilisés conformément aux art. 25, al. 2, let. b, et 25a, al. 1bis et 2;
^b	l'OFSP établit une liste, avec prix, des préparations pharmaceutiques et des médicaments confectionnés (liste des spécialités).
²	Pour les infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA176), les coûts des médicaments inclus dans le catalogue des prestations de l'assurance-invalidité en vertu de l'art. 14ter, al. 5, de la loi fédérale du 19 juin 1959 sur l'assurance-invalidité177 sont également pris en charge aux prix maximaux fixés sur la base de cette disposition.178

SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal) LAMal Art. 25 Prestations générales en cas de maladie - 1 L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts des prestations qui servent à diagnostiquer ou à traiter une maladie et ses séquelles.
¹	L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts des prestations qui servent à diagnostiquer ou à traiter une maladie et ses séquelles.
²	Ces prestations comprennent:
^a	les examens et traitements dispensés sous forme ambulatoire, en milieu hospitalier ou dans un établissement médico-social ainsi que les soins dispensés dans le cadre d'un traitement hospitalier par:71
^a1	des médecins,
^a2	des chiropraticiens,
^a2bis	des infirmiers,
^a3	des personnes fournissant des prestations sur prescription ou sur mandat d'un médecin ou d'un chiropraticien;
^b	les analyses, médicaments, moyens et appareils diagnostiques ou thérapeutiques prescrits par un médecin ou, dans les limites fixées par le Conseil fédéral, par un chiropraticien;
^c	une participation aux frais des cures balnéaires prescrites par un médecin;
^d	les mesures de réadaptation effectuées ou prescrites par un médecin;
^e	le séjour à l'hôpital correspondant au standard de la division commune;
^f	...
^fbis	le séjour en cas d'accouchement dans une maison de naissance (art. 29);
^g	une contribution aux frais de transport médicalement nécessaires ainsi qu'aux frais de sauvetage;
^h	les prestations des pharmaciens lors de la remise des médicaments prescrits conformément à la let. b.

SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal) LAMal Art. 89 Tribunal arbitral cantonal - 1 Les litiges entre assureurs et fournisseurs de prestations sont jugés par un tribunal arbitral.
¹	Les litiges entre assureurs et fournisseurs de prestations sont jugés par un tribunal arbitral.
²	Le tribunal arbitral compétent est celui du canton dont le tarif est appliqué ou du canton dans lequel le fournisseur de prestations est installé à titre permanent.
³	Le tribunal arbitral est aussi compétent, si le débiteur de la rémunération est l'assuré (système du tiers garant, art. 42, al. 1); en pareil cas, l'assureur représente, à ses frais, l'assuré au procès.
⁴	Les cantons désignent le tribunal arbitral. Il se compose d'un président neutre et de représentants en nombre égal des assureurs d'une part, et des fournisseurs de prestations concernés, d'autre part. Les cantons peuvent confier les tâches du tribunal arbitral au tribunal cantonal des assurances complété, dans ce cas, par un représentant de chacune des parties.
⁵	Les cantons fixent la procédure qui doit être simple et rapide. Le tribunal arbitral établit avec la collaboration des parties les faits déterminants pour la solution du litige; il administre les preuves nécessaires et les apprécie librement.
⁶	Les jugements contiennent les motifs retenus, l'indication des voies de recours et les noms des membres du tribunal; ils sont communiqués par écrit.

SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal) LAMal Art. 43 Principe - 1 Les fournisseurs de prestations établissent leurs factures sur la base de tarifs ou de prix.
¹	Les fournisseurs de prestations établissent leurs factures sur la base de tarifs ou de prix.
²	Le tarif est une base de calcul de la rémunération; il peut notamment:
^a	se fonder sur le temps consacré à la prestation (tarif au temps consacré);
^b	attribuer des points à chacune des prestations et fixer la valeur du point (tarif à la prestation);
^c	prévoir un mode de rémunération forfaitaire (tarif forfaitaire);
^d	soumettre, à titre exceptionnel, en vue de garantir leur qualité, la rémunération de certaines prestations à des conditions supérieures à celles prévues par les art. 36 à 40, notamment à celles qui prévoient que les fournisseurs disposent de l'infrastructure, de la formation de base, de la formation postgrade152 ou de la formation continue nécessaires (exclusion tarifaire).
³	Le tarif forfaitaire peut se rapporter au traitement par patient (forfait par patient) ou aux soins par groupe d'assurés (forfait par groupe d'assurés). Les forfaits par groupe d'assurés peuvent être fixés, de manière prospective, sur la base des prestations fournies dans le passé et des besoins futurs (budget global prospectif).
⁴	Les tarifs et les prix sont fixés par convention entre les assureurs et les fournisseurs de prestations (convention tarifaire) ou, dans les cas prévus par la loi, par l'autorité compétente. Ceux-ci veillent à ce que les conventions tarifaires soient fixées d'après les règles applicables en économie d'entreprise et structurées de manière appropriée. Lorsqu'il s'agit de conventions conclues entre des fédérations, les organisations qui représentent les intérêts des assurés sur le plan cantonal ou fédéral sont entendues avant la conclusion.
^4bis	Les tarifs et les prix sont déterminés en fonction de la rémunération des fournisseurs de prestations qui fournissent la prestation tarifée obligatoirement assurée, dans la qualité nécessaire, de manière efficiente et avantageuse.153
⁵	Les tarifs à la prestation et les tarifs des forfaits par patient liés aux traitements ambulatoires doivent chacun se fonder sur une seule structure tarifaire uniforme, fixée par convention sur le plan suisse.154 Si les partenaires tarifaires ne peuvent s'entendre sur une structure tarifaire uniforme, le Conseil fédéral la fixe.
^5bis	Le Conseil fédéral peut procéder à des adaptations de la structure tarifaire si celle-ci s'avère inappropriée et que les parties ne peuvent s'entendre sur une révision de la structure.155
^5ter	S'il existe, dans un domaine, une structure tarifaire approuvée ou fixée par le Conseil fédéral pour les tarifs forfaitaires par patient liés aux traitements ambulatoires, celle-ci doit être appliquée par tous les fournisseurs de prestations pour les traitements correspondants.156
^5quater	Les partenaires tarifaires peuvent convenir, pour certains traitements ambulatoires, de tarifs des forfaits par patient applicables au niveau régional qui ne reposent pas sur une structure tarifaire uniforme sur le plan suisse, notamment, lorsque les circonstances régionales l'exigent. Les structures tarifaires uniformes sur le plan suisse au sens de l'al. 5 priment.157
⁶	Les parties à la convention et les autorités compétentes veillent à ce que les soins soient appropriés et leur qualité de haut niveau, tout en étant le plus avantageux possible.
⁷	Le Conseil fédéral peut établir des principes visant à ce que les tarifs soient fixés d'après les règles d'une saine gestion économique et structurés de manière appropriée; il peut aussi établir des principes relatifs à leur adaptation. Il veille à la coordination de ces tarifs avec les régimes tarifaires des autres assurances sociales.

SR 832.102 Ordonnance du 27 juin 1995 sur l'assurance-maladie (OAMal) OAMal Art. 65 - 1 Un médicament peut être admis dans la liste des spécialités s'il dispose d'une autorisation valable de Swissmedic.
¹	Un médicament peut être admis dans la liste des spécialités s'il dispose d'une autorisation valable de Swissmedic.
^1bis	Si un médicament remplit les conditions fixées à l'art. 3sexies du règlement du 17 janvier 1961 sur l'assurance-invalidité (RAI)277 pour l'admission dans la liste des spécialités en matière d'infirmités congénitales, il n'est pas admis dans la liste des spécialités.278
²	Les médicaments qui font l'objet d'une publicité destinée au public, au sens de l'art. 2, let. b, de l'ordonnance du 17 octobre 2001 sur la publicité pour les médicaments279, ne sont pas admis dans la liste des spécialités.
³	Les médicaments doivent être efficaces, appropriés et économiques.
⁴	Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché d'une préparation originale doit remettre à l'OFSP, avec la demande d'admission dans la liste des spécialités, le numéro des brevets, celui des certificats complémentaires de protection et leur date d'expiration.280
⁵	L'OFSP peut assortir l'admission de conditions et de charges, notamment:
^a	admettre pour une durée limitée un médicament dont l'efficacité, l'adéquation ou le caractère économique sont en cours d'évaluation lorsqu'il n'y a pas d'alternative thérapeutique ou que le médicament promet une plus grande efficacité par rapport aux traitements existants;
^b	faire obligation au titulaire de l'autorisation d'informer l'OFSP lorsque le médicament dépasse un certain chiffre d'affaires sur une période donnée.281

SR 832.102 Ordonnance du 27 juin 1995 sur l'assurance-maladie (OAMal) OAMal Art. 65^b Évaluation du caractère économique: principe - 1 Un médicament est réputé économique lorsqu'il produit l'effet thérapeutique recherché à un coût aussi réduit que possible.
¹	Un médicament est réputé économique lorsqu'il produit l'effet thérapeutique recherché à un coût aussi réduit que possible.
²	Le caractère économique d'un médicament est évalué de la manière suivante:
^a	à l'aide d'une comparaison avec le prix moyen d'autres médicaments utilisés pour le traitement de la même maladie (comparaison thérapeutique);
^b	à l'aide d'une comparaison avec la moyenne des prix du même médicament pratiqués dans les pays de référence (comparaison avec les prix pratiqués à l'étranger).
³	Pour déterminer le prix réputé économique, les prix déterminés conformément à l'al. 2, let. a et b, comptent chacun pour moitié.