BGE-142-V-478 - 2016-09-16 - BGE - Sozialversicherungsrecht (bis 2006: EVG) - Art. 32 Abs. 1 und Art. 52 Abs. 1 lit. b KVG; Art. 34 und 64a ff. KVV; Art. 30 ff. KLV; Kostenübernahme bei gelistetem Medikament;

Urteilskopf

142 V 478

54. Auszug aus dem Urteil der II. sozialrechtlichen Abteilung i.S. KPT Krankenkasse AG gegen Kantonsspital St. Gallen (Beschwerde in öffentlich-rechtlichen Angelegenheiten) 9C_730/2015 vom 16. September 2016

Regeste (de):

Art. 32 Abs. 1 und Art. 52 Abs. 1 lit. b KVG; Art. 34 und 64a ff. KVV; Art. 30 ff . KLV; Kostenübernahme bei gelistetem Medikament; Wirtschaftlichkeitsprüfung.

Das Medikament Myozyme© wurde mit eng einschränkenden Limitierungen und gegenüber dem ursprünglichen Preis massiv gesenkten Kosten pro Durchstechflasche in die Spezialitätenliste aufgenommen. Vor diesem Hintergrund bleibt, bei eingehaltener Limitierung, für eine Wirtschaftlichkeitsprüfung im Einzelfall kein Raum.

Offengelassen, ob die Krankenversicherer die fehlende Wirtschaftlichkeit im konkreten Behandlungsfall bei Listenmedikamenten rechtsmittelweise in Frage stellen können (E. 6.4).

Regeste (fr):

Art. 32 al. 1 et art. 52 al. 1 let. b LAMal; art. 34 et 64a ss OAMal; art. 30 ss OPAS; prise en charge des coûts d'un médicament figurant sur la liste des spécialités; examen du caractère économique.

Le médicament Myozyme© a été admis dans la liste des spécialités avec des limitations restrictives et, par rapport au prix initial, avec des coûts massivement diminués par flacon. Dans ces conditions, en cas de respect des limitations, il n'y a pas place pour l'examen du caractère économique dans un cas particulier.

Est laissée ouverte la question de savoir si les assureurs-maladie peuvent, dans un cas concret de traitement au moyen d'un médicament figurant sur la liste des spécialités, remettre en cause par la voie du recours l'absence du caractère économique (consid. 6.4).

Regesto (it):

Art. 32 cpv. 1 e art. 52 cpv. 1 lett. b LAMal; art. 34 e 64a segg. OAMal; art. 30 segg. OPre; assunzione dei costi di un medicamento che figura nell'elenco delle specialità; esame dell'economicità.

Il medicamento Myozyme© è stato ammesso nell'elenco delle specialità con limitazioni restrittive e, in relazione al prezzo iniziale, con costi per fiala diminuiti in modo rilevante. In questo contesto, se le limitazioni sono rispettate, non vi è spazio per un esame dell'economicità in un caso concreto.

Può essere lasciata aperta la questione se gli assicuratori malattia possono, in un caso concreto di trattamento con un medicamento che figura nell'elenco delle specialità, impugnare con ricorso l'assenza di economicità (consid. 6.4).

Sachverhalt ab Seite 479

BGE 142 V 478 S. 479

A.

A.a Die 1940 geborene A. ist bei der Publisana Krankenkasse AG (Publisana) bzw. infolge Fusion per 1. Januar 2015 bei deren Rechtsnachfolgerin KPT Krankenkasse AG, Bern, obligatorisch krankenpflegeversichert. Mitte 2007 wurde bei A. ein Morbus Pompe (eine seltene Stoffwechselkrankheit) diagnostiziert und in der Folge bis Mai 2008 mit dem Medikament Myozyme© behandelt. Nachdem die Publisana im Oktober 2008 die weitere Kostenübernahme abgelehnt und das auf Beschwerde von A. hin mit der Angelegenheit befasst gewesene Versicherungsgericht des Kantons Aargau am 23. Februar 2010 die Publisana zur Kostenübernahme für vorerst zwei Jahre verpflichtet hatte, entschied das Bundesgericht mit als BGE 136 V 395 publiziertem Urteil 9C_334/2010 vom 23. November 2010, die Publisana habe die Kosten für das sich damals noch ausserhalb der Spezialitätenliste (nachfolgend: SL) befindliche Präparat Myozyme© nicht zu übernehmen.
A.b Per 1. November 2011 wurde Myozyme© mit umfangreichen Limitationen in die SL aufgenommen.
A.c Das A. behandelnde Kantonsspital St. Gallen unterbreitete der Publisana Ende März 2012 ein Gesuch um weitere Kostengutsprache für die Therapie mit Myozyme©. Die Publisana führte daraufhin am 12. März 2013 insbesondere Folgendes aus: "Nach nochmaliger Prüfung des Dossiers und der in der Spezialitätenliste aufgeführten Limitationen kommen wir zum Ergebnis, dass unsere Versicherte im Grundsatz Anspruch auf Bezug des besagten Medikamentes hat. Wir erteilen mit Gültigkeit ab 1. März 2013 und für die Dauer von 12 Monaten (gemäss SL) Kostengutsprache für die Therapie von Frau A. mit dem Arzneimittel Myozyme. Dies gemäss den in der SL aufgeführten Bedingungen und Limitationen. Diese Kostengutsprache gilt nicht für die Höhe des Preises des Medikamentes und unter dem Vorbehalt des Nachweises der Wirksamkeit des Medikamentes bei Frau A."
....
"Der in der Spezialitätenliste vom BAG festgelegte Preis von CHF 556.40 (Fabrikabgabepreis) bzw. CHF 587.75 (Publikumspreis) für 50 mg Trockensubstanz des Wirkstoffes Alglucosidasum alfa (Medikamentenmarke Myozyme) ist im Verhältnis zum Nutzen des Medikamentes offensichtlich in genereller Weise und auch für den hier vorliegenden individuellen Einzelfall Ihrer Patientin zu hoch. Diese Einschätzung steht im Einklang
BGE 142 V 478 S. 480

mit der höchstrichterlichen Rechtsprechung (BGE 136 V 395). Publisana wird deshalb die durch das Bundesamt für Gesundheit anlässlich der Aufnahme auf die SL vorgenommene Preisfestsetzung und Beurteilung des therapeutischen Nutzens von Myozyme© überprüfen und den angemessenen Preis unter Berücksichtigung der gesetzlichen Grundlagen wie Wirtschaftlichkeit und Zweckmässigkeit festlegen. Die Kostengutsprache erfolgt daher explizit ohne Garantie der Preisübernahme bzw. erfolgt hinsichtlich des Preises unter Vorbehalt der noch erfolgenden Abklärungen. Wir empfehlen Ihnen dementsprechend allfällige Faktura Ihrer Medikamentenlieferanten nur unter Vorbehalt von Rückforderungen zu bezahlen." Das Kantonsspital stellte der Publisana zwischen Juni 2013 und März 2014 sieben Rechnungen für die Behandlung von A. mit dem Präparat Myozyme© in der Zeit zwischen 10. April 2013 und 11. März 2014 im Gesamtbetrag von Fr. 368'992.80. Mit Schreiben vom 27. Mai 2014 erteilte die Publisana ab 1. März 2014 eine Kostengutsprache mit identischem Wortlaut wie diejenige vom 12. März 2013. In der Folge lehnte sie es ab, die in Rechnung gestellten Behandlungskosten zu übernehmen.
B. Die hierauf vom Kantonsspital St. Gallen gegen die Publisana erhobene Klage hiess das Versicherungsgericht des Kantons St. Gallen als Schiedsgericht mit Entscheid vom 25. August 2015 gut und verpflichtete die KPT Krankenkasse als Rechtsnachfolgerin der Publisana, die Kosten für die vom 10. April 2013 bis 11. März 2014 durchgeführte Behandlung mit dem Arzneimittel Myozyme© im Betrag von Fr. 368'992.80, nebst Zins, aus der obligatorischen Krankenversicherung zu erstatten.
C. Die KPT Krankenkasse AG führt Beschwerde in öffentlich-rechtlichen Angelegenheiten mit dem Antrag, der angefochtene Entscheid sei aufzuheben und die Klage des Kantonsspitals sei abzuweisen. Eventualiter sei der angefochtene Entscheid aufzuheben und sie sei zu verpflichten, "einen angemessenen Preis von Fr. 1.00 pro Durchstechflasche mit einem Inhalt von 50 mg Trockensubstanz für längstens 24 Monate zu bezahlen". Subeventualiter sei die Sache in Aufhebung des vorinstanzlichen Entscheids an das kantonale Gericht zurückzuweisen.
Mit Eingabe vom 8. Oktober 2015 reicht die KPT Krankenkasse AG Belege über bereits erfolgte Teilzahlungen (insgesamt Fr. 6'741.40) nach und macht geltend, insoweit sei die vorinstanzliche Klage gegenstandslos geworden.
BGE 142 V 478 S. 481

Das Kantonsspital St. Gallen beantragt, auf die Beschwerde sei nicht einzutreten, eventualiter sei die Beschwerde abzuweisen. Das Bundesamt für Gesundheit (BAG) schliesst auf Abweisung der Beschwerde und Bestätigung des angefochtenen Entscheids. Das Bundesgericht weist die Beschwerde ab, soweit darauf eingetreten werden kann.
Erwägungen

Aus den Erwägungen:

2. Streitig ist die Übernahme der Kosten für die Behandlung von A. mit dem Medikament Myozyme© für die Zeit zwischen 10. April 2013 und 11. März 2014 (in Höhe von Fr. 368'922.80 - abzüglich der erfolgten Teilzahlung von Fr. 6'741.40 - nebst Zins) durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung. Nach den zutreffenden Erwägungen des Schiedsgerichts übernimmt die obligatorische Krankenpflegeversicherung Kosten für Leistungen, die der Diagnose und Behandlung einer Krankheit und ihrer Folgen dienen. Diese Leistungen umfassen unter anderem die ärztlich verordneten Arzneimittel der SL (Art. 52 Abs. 1 lit. b KVG; Art. 25 Abs. 1 und Abs. 2 lit. b KVG; Art. 34 und 64a ff. KVV [SR 832.102]; Art. 30 ff. der Verordnung des EDI vom 29. September 1995 über Leistungen in der obligatorischen Krankenpflegeversicherung [Krankenpflege-Leistungsverordnung, KLV; SR 832.112.31]). Voraussetzung für eine Kostenübernahme im Einzelfall ist neben der Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit der Behandlung (Art. 32 Abs. 1 KVG), dass der Einsatz des Medikaments im Rahmen der von der Heilmittelbehörde (Swissmedic) genehmigten medizinischen Indikationen und Dosierungen (BGE 131 V 349) sowie gemäss den Limitierungen nach Art. 73 KVV (zu deren Bedeutung BGE 130 V 532 E. 3.1 S. 536) erfolgt (Urteil 9C_785/2011 vom 25. April 2012 E. 2.1.1, in: SVR 2012 KV Nr. 20 S. 71, mit Hinweis auf BGE 136 V 395 E. 5.1 S. 398).
3.

3.1 Das Schiedsgericht erwog, auch wenn hinsichtlich des therapeutischen Nutzens und der Wirtschaftlichkeit von Myozyme© für die späte Verlaufsform von Morbus Pompe die Meinungen geteilt sein könnten, bewege sich der gesetzeskonform zustande gekommene Aufnahmeentscheid des BAG innerhalb des ihm zustehenden sehr weiten Ermessensspielraums. Der Wirtschaftlichkeit sei durch die ausführlichen Limitierungen und die erhebliche Reduktion des Maximalpreises besonders Rechnung getragen worden. Sodann seien die

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Krankenversicherer weder beschwerdelegitimiert gegen Entscheide betreffend Aufnahme eines Medikaments in die SL, noch befugt, bei den in der Liste enthaltenen Arzneimitteln über die Frage der Wirtschaftlichkeit individuell-konkret zu entscheiden. Die in den Kostengutsprachen vom 12. März 2013 und 27. Mai 2014 enthaltenen Vorbehalte seien unzulässig. Unbestritten erfülle die zu behandelnde A. sämtliche Anforderungen gemäss den in der SL aufgeführten Limitationen, namentlich auch den erforderlichen "Therapieerfolg", der "im Sinne der Limitierungen eingetreten" sei. Mithin sei die Behandlung mit Myozyme© indiziert.

3.2 Die Beschwerde führende Kasse rügt unrichtige Sachverhaltsfeststellungen, willkürliche Beweiswürdigungen und Gehörsverletzungen sowie eine Verletzung des Untersuchungsgrundsatzes. Über weite Strecken der zahlreiche Wiederholungen enthaltenden Beschwerdeschrift beanstandet sie einerseits - wie bereits im vorinstanzlichen Verfahren - verschiedene Punkte in Zusammenhang mit der Aufnahme von Myozyme© in die SL und der Festsetzung des Listenpreises. Anderseits macht sie geltend, das kantonale Gericht habe bundesrechtswidrig den individuellen therapeutischen Nutzen des Medikaments nicht geprüft, obwohl sich im konkreten Fall keine messbaren Verbesserungen hätten feststellen lassen und das Lungenvolumen von A. sogar abgenommen habe. Die vorinstanzliche Feststellung, wonach sowohl die Wirksamkeit als auch die Wirtschaftlichkeit erstellt sei, sei unhaltbar.
3.3 Der Beschwerdegegner macht zunächst geltend, die Beschwerde sei rechtsmissbräuchlich. Zum einen habe die Beschwerdeführerin ihre grundsätzliche Leistungspflicht anerkannt und sich lediglich gegen die Höhe des Medikamentenpreises gewehrt, der indes nicht Gegenstand des Schiedsverfahrens gewesen sei. Zum andern sei sie nicht legitimiert, einen vom BAG festgesetzten Medikamentenpreis anzufechten. Ein solcher könne nicht Gegenstand eines Verfahrens nach Art. 89 KVG sein. Die in der SL festgesetzten Medikamentenpreise seien vielmehr für die Kassen verbindlich. Auf die Beschwerde sei somit gleich aus zwei Gründen (Klageanerkennung und fehlende Legitimation) nicht einzutreten. Im Übrigen ergebe sich die Leistungspflicht der Beschwerdeführerin qualitativ und quantitativ aus der SL. Mit der Aufnahme in die Liste (und der vorgängigen Zulassung durch Swissmedic) sei die Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit geprüft worden, weshalb für die Prüfung der Wirtschaftlichkeit im Einzelfall kein Raum mehr bestehe. Was die konkrete Wirtschaftlichkeit der
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Behandlung betreffe, gehe bereits aus den in der SL aufgeführten Limitierungen klar hervor, dass ein - gerichtlich bestätigter - Therapieerfolg für ein Weiterführen der Therapie bzw. eine neue Kostengutsprache vorausgesetzt werde. Es sei "schleierhaft", wie die Beschwerdeführerin einerseits einen individuellen therapeutischen Nutzen in Abrede stellen könne und anderseits Kostengutsprachen erteile, wo doch die Limitatio weitere Kostengutsprachen von einem Therapieerfolg abhängig mache.
3.4 Das BAG weist darauf hin, dass es den Krankenversicherern in Zusammenhang mit der Vergütung von in die SL aufgenommenen Medikamenten nur sehr eingeschränkt möglich ist, die Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit in Frage zu stellen. Die beschwerdeführerische Ablehnung der Vergütung von Myozyme© verstosse im Grundsatz gegen die gesetzliche Leistungspflicht der Kasse. Die Beschwerdeführerin versuche, das vom Gesetzgeber vorgesehene System bezüglich Aufnahme von Arzneimitteln in die Liste, namentlich die fehlende Beschwerdelegitimation betreffend Aufnahmeentscheide, zu umgehen. Dieses Vorgehen sei nicht mit dem in Art. 43 Abs. 6 KVG verankerten Ziel einer qualitativ hochstehenden und zweckmässigen Versorgung zu möglichst günstigen Preisen zu rechtfertigen.
4.

4.1 Vorab einzugehen ist auf den Nichteintretensantrag des Beschwerdegegners. In ihrer vorinstanzlichen Klageantwort hielt die Beschwerdeführerin fest, sie anerkenne, "dass die versicherte Person initial zum Zeitpunkt des Kostengutsprachegesuchs gemäss Spezialitätenliste Anspruch auf die Kostenübernahme des Medikaments Myozyme© hätte, falls die Spezialitätenliste durch die zuständige Behörde gesetzeskonform erstellt worden wäre".
4.2 Das Schiedsgericht traf über diese "Anerkennung", die teilweise identisch ist mit diversen, von der Beschwerdeführerin als "Kostengutsprachen" bezeichneten Schreiben (namentlich vom 12. März und 3. April 2013 sowie vom 27. Mai 2014), weder eine Feststellung noch nahm es (explizit) eine rechtliche Würdigung vor. Indem es auf die Klage eintrat und diese materiell behandelte ging es indes offensichtlich nicht von einer Klageanerkennung aus. Dies verletzt Bundesrecht nicht (nicht publ. E. 1). Die Kostengutsprache des Krankenversicherers ist zunächst kein verbindliches Leistungsversprechen gegenüber der versicherten Person (Urteil 9C_61/2009 vom 16. Juli 2009, in: SVR 2009 KV Nr. 13 S. 47, E. 5.2.1 mit Hinweisen). Grundsätzlich kann der Versicherer eine Kostenübernahme trotz
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vorgängig erteilter Kostengutsprache später verweigern, wenn er die Behandlung als medizinisch nicht indiziert oder nicht wirksam, zweckmässig oder wirtschaftlich erachtet (Art. 32 KVG). Sodann ist die Formulierung der "Kostengutsprache" höchst unklar und widersprüchlich. Einerseits wird der Anspruch "auf den Bezug des besagten Medikaments" im Grundsatz bejaht und im Rahmen der Limitationen der SL "Kostengutsprache erteilt für die besagte Therapie für A.". Anderseits wird die Gutsprache mit Vorbehalten bezüglich der Höhe des Preises und der (konkreten) Wirksamkeit bei der Versicherten A. versehen. Angesichts des rechtlichen Gehalts einer üblichen Kostengutsprache eines Krankenversicherers der obligatorischen Krankenpflegeversicherung (hierzu auch das bereits zitierte Urteil 9C_61/2009 vom 16. Juli 2009 E. 5.2.1) und unter Berücksichtigung der inhaltlichen Unklarheit und Widersprüchlichkeit der als Kostengutsprache bezeichneten Schreiben vom 12. März und 3. April 2013 sowie vom 27. Mai 2014 können diese ohnehin weder als verbindliche Schuldanerkennung noch als verlässliche Zusage für die Kostenübernahme der beantragten Behandlung zum verrechneten Tarif qualifiziert werden. Das Gleiche gilt für die vom Beschwerdegegner erwähnte Passage in der vorinstanzlichen Klageantwort, welche - gleichermassen widersprüchlich und unklar - offensichtlich nicht als eine (sich auf ein bestimmtes Rechtsbegehren des vorinstanzlichen Klägers beziehende; vgl. Urteil 4A_187/2015 vom 29. September 2015 E. 9.3) Klageanerkennung qualifiziert werden kann. Beizufügen ist, dass für die geltend gemachte Forderung des Beschwerdegegners mangels gültigem provisorischem Rechtsöffnungstitel auch keine Rechtsöffnung erteilt wurde.
5. Was die schon vorinstanzlich vorgebrachten, weitschweifigen und vom Schiedsgericht rechtskonform behandelten Beanstandungen bezüglich des Listenpreises von Myozyme© sowie die - als Verfügung ergangene (GEBHARD EUGSTER, Krankenversicherung, in: Soziale Sicherheit, SBVR Bd. XIV, 3. Aufl. 2016, S. 633 Rz. 730) - Aufnahme dieses Medikaments in die SL betrifft, kann auf die entsprechenden Vorbringen mangels Legitimation der Beschwerdeführerin in der Sache nicht eingetreten werden. Eine Änderung des Aufnahmeverfahrens in die Liste wie auch eine Ermächtigung der Krankenversicherer bzw. deren Verbände zur Beschwerde gegen Aufnahmeentscheide in die SL wäre allenfalls Sache des Gesetzgebers. Von der Möglichkeit, den Versicherern eine Rechtsmittelbefugnis gegen Aufnahmeentscheide in die SL einzuräumen, hat sich dieser indes mit guten Gründen, insbesondere in Nachachtung des Sachziels der
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Sicherstellung einer qualitativ hochstehenden und zweckmässigen Gesundheitsversorgung zu möglichst günstigen Kosten, bislang nicht veranlasst gesehen (BGE 127 V 80 E. 3c/bb S. 86 f.).
6.

6.1 Nachdem der Beschwerdeführerin die Legitimation zur Anfechtung des Aufnahmeentscheides von Myozyme© in die SL fehlt und es ihr somit insbesondere auch verwehrt ist, den gleichzeitig mit der Aufnahme in die Liste festgesetzten Höchstpreis in Frage zu stellen, ist zu prüfen, ob und allenfalls unter welchen Prämissen die Kasse ihre grundsätzliche Vergütungspflicht für das per 1. November 2011 in die SL aufgenommene Medikament Myozyme© im Einzelfall anfechten kann.
6.2 Was die hauptsächlich gerügte fehlende Wirtschaftlichkeit im konkreten Verschreibungsfall betrifft, ist zunächst festzuhalten, dass die Wirtschaftlichkeitsprüfung für gelistete und für nicht gelistete Medikamente grundlegend unterschiedlich erfolgt. Die gesetzliche Ordnung (Art. 52 Abs. 1 lit. b KVG; Art. 34 und 64a ff. KVV; Art. 30 ff . KLV) schliesst für nicht in der SL aufgeführte Arzneimittel eine Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung grundsätzlich aus. Ein sogenannter "Off-Label-Use" ist von der OKP nur ausnahmsweise und unter engen Voraussetzungen zu finanzieren (hierzu BGE 136 V 395 E. 5.1 S. 398 f.); namentlich muss ein hoher therapeutischer Nutzen ausgewiesen sein (BGE, a.a.O., E. 5.2 S. 399). Demgegenüber wird einem Medikament mit der Aufnahme in die SL nebst der Wirksamkeit und der Zweckmässigkeit insbesondere Wirtschaftlichkeit attestiert (Art. 65 Abs. 3 und Art. 65b KVV; Art. 30 Abs. 1 lit. a KLV; GÄCHTER/MEIENBERGER, Verfassungsmässigkeit von Wirtschaftlichkeitsüberlegungen, in: Wirtschaftlichkeitsüberlegungen in der Sozialversicherung, Riemer-Kafka [Hrsg.], 2012, S. 32 f.). Ein Medikament kann mit anderen Worten zwingend nur dann in die Liste aufgenommen werden, wenn die Wirtschaftlichkeitsprüfung (Art. 32 KVG) ein positives Resultat ergeben hat (vgl. auch E. 2 hiervor). Wird ein Arzneimittel unter einer die Zulassung weiter einschränkenden Limitierung (die sich insbesondere auf die Menge oder die medizinischen Indikationen beziehen kann, wobei sie den Rahmen der heilmittelrechtlichen Begrenzung nicht erweitern darf; vgl. BGE 130 V 532 E. 5.2 S. 541 f.) in die SL aufgenommen, ist die Einhaltung dieser Limitatio weitere Voraussetzung für eine Kostenvergütung durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung. Dabei

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handelt es sich um ein zusätzliches Instrument zur Wirtschaftlichkeitskontrolle (vgl. EUGSTER, a.a.O., S. 622 Rz. 702).
6.3 Myozyme© wurde - im Nachgang zum dasselbe Arzneimittel betreffenden BGE 136 V 395 - mit umfangreicher Limitation bezüglich Indikation und Kontrolle für Patienten mit der späten Verlaufsform von Morbus Pompe per 1. November 2011 (zunächst befristet) in die abschliessende und verbindliche SL aufgenommen. Die Limitierung von Myozyme© gilt als die längste und komplexeste, die jemals in die SL Eingang fand (vgl. JUNOD/WASSERFALLEN, Le Myozyme: quoi de neuf depuis 2010?, in: HAVE 2012 S. 177). So muss vor der Einleitung der Therapie eine schriftliche Kostengutsprache des Krankenversicherers über den Vertrauensarzt eingeholt werden, die nur erteilt wird, wenn die im Einzelnen aufgelisteten Einschlussbedingungen erfüllt sind und (gesundheitliche) Ausschlusskriterien fehlen. Die Evaluation für den Therapiebeginn darf nur von besonders qualifizierten Ärzten durchgeführt werden. Die Weitertherapie (Verlängerung der Kostengutsprache um weitere zwölf Monate, um die es hier nicht geht; nachfolgende E. 6.5.1) bedingt einen anhand zahlreicher ebenfalls in der Limitatio enthaltenen Beurteilungsparameter zu messenden Therapieerfolg. Diese Ausführungen zeigen, dass die Behandlungskosten mit Myozyme© für die späte Verlaufsform von Morbus Pompe nur unter strengen Voraussetzungen von der OKP zu übernehmen sind. Ob die Aufnahme von Myozyme© in die SL angesichts der E. 7.4 von BGE 136 V 395 (S. 406) zu Recht erfolgte, hat das Bundesgericht nicht zu prüfen. Bemerkenswert ist immerhin die Zurückhaltung selbst des Medikamentenherstellers für die späte Verlaufsform der Krankheit ("chez les patients atteints par la forme tardive de la maladie, les données concernant l'efficacité sont limitées"). Darüber hinaus erfolgte die Aufnahme von Myozyme© in die SL nach den verbindlichen Feststellungen der Vorinstanz mit einem gegenüber der Ausgangslage stark reduzierten, nahezu halbierten Preis pro Durchstechflasche (von Fr. 587.75; im Jahr 2008 betrugen die Kosten pro Durchstechflasche noch Fr. 1'138.70).
6.4 Mit diesen eng einschränkenden Limitierungen und den gegenüber dem ursprünglichen Preis massiv gesenkten Kosten pro Durchstechflasche wurde dem Aspekt der Wirtschaftlichkeit im Aufnahmeverfahren offenkundig in besonderem Mass Rechnung getragen. Für eine Wirtschaftlichkeitsprüfung des Listenmedikaments Myozyme© im Einzelfall bleibt vor diesem Hintergrund kein Raum. Ob den Krankenversicherern grundsätzlich die Möglichkeit offensteht,
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den Einsatz eines gelisteten Medikaments im konkreten Behandlungsfall wegen fehlender Wirtschaftlichkeit rechtsmittelweise in Frage zu stellen (vgl. dazu EUGSTER, a.a.O., S. 530 Rz. 409 mit Hinweisen) braucht nicht weiter geprüft zu werden.
6.5 Die Beschwerdeführerin macht, wenn auch untergeordnet, geltend, es fehle am individuellen Therapieerfolg.
6.5.1 Im Rahmen des hier streitigen Leistungsgesuchs vom 20. März 2012 (für die Therapie zwischen 10. April 2013 und 11. März 2014; vgl. Sachverhalt lit. B) stellte sich die Frage nach der Kostenübernahme von Myozyme© als nunmehr gelistetes Medikament erstmals. Unter diesen Voraussetzungen sind, entgegen der Auffassung der Beschwerdeführerin, nicht die Evaluationskriterien für die Weitertherapie mit Myozyme© nach einem Jahr und somit insbesondere auch nicht ein an den einschlägigen Beurteilungsparametern zu messender Therapieerfolg für eine Kostenvergütung massgebend. Entscheidend ist vielmehr, ob die (Anfangs-)Indikation zur Therapie gegeben ist, was dann zutrifft, wenn die initial zu erfüllenden Einschlusskriterien zu bejahen sind und Ausschlusskriterien fehlen. Anders zu entscheiden hiesse, Patienten mit einer späten Verlaufsform von Morbus Pompe, welche unter dem Regime des "Off-Label-Use" zwar keinen Anspruch auf Vergütung von Myozyme© durch die OKP hatten, die entsprechenden Kosten aber selbst trugen, von vornherein die Möglichkeit zu verwehren, ihren Vergütungsanspruch jemals gestützt auf die weniger restriktiv limitierten Voraussetzungen für die initiale Therapie mit dem nunmehr gelisteten Arzneimittel Myozyme© geltend zu machen.
6.5.2 Dass die in der Limitation aufgelisteten Einschlusskriterien erfüllt und keine Ausschlusskriterien vorhanden sind, wird weder von der Beschwerdeführerin rechtsgenüglich in Frage gestellt, noch ergeben sich Anhaltspunkte aus den Akten, die eine andere Einschätzung nahelegen würden. Nachdem in der Limitierung ausdrücklich - und für den Beschwerdegegner nicht anfechtbar - festgehalten wurde, bei rechtskonform diagnostizierter später Verlaufsform von Morbus Pompe und erfüllter Limitatio bestehe Anspruch auf eine initiale Vergütung der Therapie durch die OKP während eines Jahres (vgl. auch JUNOD/WASSERFALLEN, a.a.O., S. 117 f.), sind sämtliche Rügen, die sich auf den fehlenden Therapieerfolg im konkreten Fall beziehen, in diesem Verfahren von vornherein nicht stichhaltig. Sollte die Kostenübernahme für die strikt reglementierte Weitertherapie nach einem Jahr wegen fehlendem Therapieerfolg ebenfalls streitig
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werden, wären entsprechende Einwände allenfalls in jenem Verfahren vorzubringen und zu prüfen.
6.6 Zusammenfassend ist festzuhalten, dass der Beschwerdegegner die Wirtschaftlichkeit der initialen Therapie von Myozyme© unter keinem Titel rechtsmittelweise in Frage stellen kann und ein Therapieerfolg erst für die Weitertherapie mit Myozyme© nach einem Jahr nachweisbar sein muss. Dies führt zur Abweisung der Beschwerde. (...)

SR 832.10 Bundesgesetz vom 18. März 1994 über die Krankenversicherung (KVG) KVG Art. 32 Voraussetzungen - 1 Die Leistungen nach den Artikeln 25-31 müssen wirksam, zweckmässig und wirtschaftlich sein. Die Wirksamkeit muss nach wissenschaftlichen Methoden nachgewiesen sein.
¹	Die Leistungen nach den Artikeln 25-31 müssen wirksam, zweckmässig und wirtschaftlich sein. Die Wirksamkeit muss nach wissenschaftlichen Methoden nachgewiesen sein.
²	Die Wirksamkeit, die Zweckmässigkeit und die Wirtschaftlichkeit der Leistungen werden periodisch überprüft.

SR 832.10 Bundesgesetz vom 18. März 1994 über die Krankenversicherung (KVG) KVG Art. 52 Analysen und Arzneimittel, Mittel und Gegenstände - 1 Nach Anhören der zuständigen Kommissionen und unter Berücksichtigung der Grundsätze nach den Artikeln 32 Absatz 1 und 43 Absatz 6:
¹	Nach Anhören der zuständigen Kommissionen und unter Berücksichtigung der Grundsätze nach den Artikeln 32 Absatz 1 und 43 Absatz 6:
^a	erlässt das EDI:
^a1	eine Liste der Analysen mit Tarif,
^a2	eine Liste der in der Rezeptur verwendeten Präparate, Wirk- und Hilfsstoffe mit Tarif; dieser umfasst auch die Leistungen des Apothekers oder der Apothekerin,
^a3	Bestimmungen über die Leistungspflicht und den Umfang der Vergütung von der Untersuchung oder Behandlung dienenden Mitteln und Gegenständen, die nach den Artikeln 25 Absatz 2 Buchstabe b und 25a Absätze 1bis und 2 verwendet werden;
^b	erstellt das BAG eine Liste der pharmazeutischen Spezialitäten und konfektionierten Arzneimittel mit Preisen (Spezialitätenliste).
²	Für Geburtsgebrechen (Art. 3 Abs. 2 ATSG175) werden zusätzlich Kosten für die zum Leistungskatalog der Invalidenversicherung gehörenden Arzneimittel nach Artikel 14ter Absatz 5 des Bundesgesetzes vom 19. Juni 1959176 über die Invalidenversicherung zu den gestützt auf diese Bestimmung festgelegten Höchstpreisen übernommen.177
³	Analysen, Arzneimittel und der Untersuchung oder der Behandlung dienende Mittel und Gegenstände dürfen der obligatorischen Krankenpflegeversicherung höchstens nach den Tarifen, Preisen und Vergütungsansätzen nach Absatz 1 in Rechnung gestellt werden.178 Das EDI bezeichnet die im Praxislaboratorium des Arztes oder der Ärztin vorgenommenen Analysen, für die der Tarif nach den Artikeln 46 und 48 festgesetzt werden kann.179 Es kann zudem die der Untersuchung oder Behandlung dienenden Mittel und Gegenstände nach Absatz 1 Buchstabe a Ziffer 3 bezeichnen, für die ein Tarif nach Artikel 46 vereinbart werden kann.180

SR 832.102 Verordnung vom 27. Juni 1995 über die Krankenversicherung (KVV) KVV Art. 64^a Begriffe - 1 Als Originalpräparat gilt ein von der Swissmedic als erstes mit einem bestimmten Wirkstoff zugelassenes Arzneimittel, einschliesslich aller zum gleichen Zeitpunkt oder später zugelassenen Darreichungsformen.267
¹	Als Originalpräparat gilt ein von der Swissmedic als erstes mit einem bestimmten Wirkstoff zugelassenes Arzneimittel, einschliesslich aller zum gleichen Zeitpunkt oder später zugelassenen Darreichungsformen.267
²	Als Generikum gilt ein von der Swissmedic268 zugelassenes Arzneimittel, das im wesentlichen gleich ist wie ein Originalpräparat und das mit diesem aufgrund identischer Wirkstoffe sowie seiner Darreichungsform und Dosierung austauschbar ist.
³	Als Co-Marketing-Arzneimittel gilt ein von der Swissmedic zugelassenes Arzneimittel, das sich von einem anderen von der Swissmedic zugelassenen Arzneimittel (Basispräparat) mit Ausnahme der Bezeichnung und der Packung nicht unterscheidet.
⁴	Als Präparat mit bekanntem Wirkstoff gilt ein im vereinfachten Zulassungsverfahren von der Swissmedic zugelassenes Arzneimittel, dessen Wirkstoff in einem Arzneimittel enthalten ist, das von der Swissmedic zugelassen ist oder war.269
⁵	Als Biosimilar gilt ein von der Swissmedic zugelassenes biologisches Arzneimittel, das eine genügende Ähnlichkeit mit einem anderen von der Swissmedic zugelassenen biologischen Arzneimittel (Referenzpräparat) aufweist und das auf die Dokumentation des Referenzpräparates Bezug nimmt.270
⁶	Als für den Parallelimport zugelassenes Arzneimittel gilt ein Arzneimittel, das direkt aus einem Land mit gleichwertigem Zulassungssystem eingeführt wird, das über eine Zulassung der Swissmedic verfügt und zu dem ein wirkstoffgleiches Arzneimittel in der Spezialitätenliste aufgeführt ist.271

SR 832.112.31 Verordnung des EDI vom 29. September 1995 über Leistungen in der obligatorischen Krankenpflegeversicherung (Krankenpflege-Leistungsverordnung, KLV) - Krankenpflege-Leistungsverordnung KLV Art. 30 Grundsatz - 1 Ein Arzneimittel wird in die Spezialitätenliste aufgenommen, wenn:226
¹	Ein Arzneimittel wird in die Spezialitätenliste aufgenommen, wenn:226
^a	seine Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit nachgewiesen sind;
^b	die Zulassung des Schweizerischen Heilmittelinstituts (Swissmedic) vorliegt.
²	...229

SR 832.10 Bundesgesetz vom 18. März 1994 über die Krankenversicherung (KVG) KVG Art. 52 Analysen und Arzneimittel, Mittel und Gegenstände - 1 Nach Anhören der zuständigen Kommissionen und unter Berücksichtigung der Grundsätze nach den Artikeln 32 Absatz 1 und 43 Absatz 6:
¹	Nach Anhören der zuständigen Kommissionen und unter Berücksichtigung der Grundsätze nach den Artikeln 32 Absatz 1 und 43 Absatz 6:
^a	erlässt das EDI:
^a1	eine Liste der Analysen mit Tarif,
^a2	eine Liste der in der Rezeptur verwendeten Präparate, Wirk- und Hilfsstoffe mit Tarif; dieser umfasst auch die Leistungen des Apothekers oder der Apothekerin,
^a3	Bestimmungen über die Leistungspflicht und den Umfang der Vergütung von der Untersuchung oder Behandlung dienenden Mitteln und Gegenständen, die nach den Artikeln 25 Absatz 2 Buchstabe b und 25a Absätze 1bis und 2 verwendet werden;
^b	erstellt das BAG eine Liste der pharmazeutischen Spezialitäten und konfektionierten Arzneimittel mit Preisen (Spezialitätenliste).
²	Für Geburtsgebrechen (Art. 3 Abs. 2 ATSG175) werden zusätzlich Kosten für die zum Leistungskatalog der Invalidenversicherung gehörenden Arzneimittel nach Artikel 14ter Absatz 5 des Bundesgesetzes vom 19. Juni 1959176 über die Invalidenversicherung zu den gestützt auf diese Bestimmung festgelegten Höchstpreisen übernommen.177
³	Analysen, Arzneimittel und der Untersuchung oder der Behandlung dienende Mittel und Gegenstände dürfen der obligatorischen Krankenpflegeversicherung höchstens nach den Tarifen, Preisen und Vergütungsansätzen nach Absatz 1 in Rechnung gestellt werden.178 Das EDI bezeichnet die im Praxislaboratorium des Arztes oder der Ärztin vorgenommenen Analysen, für die der Tarif nach den Artikeln 46 und 48 festgesetzt werden kann.179 Es kann zudem die der Untersuchung oder Behandlung dienenden Mittel und Gegenstände nach Absatz 1 Buchstabe a Ziffer 3 bezeichnen, für die ein Tarif nach Artikel 46 vereinbart werden kann.180

SR 832.10 Bundesgesetz vom 18. März 1994 über die Krankenversicherung (KVG) KVG Art. 25 Allgemeine Leistungen bei Krankheit - 1 Die obligatorische Krankenpflegeversicherung übernimmt die Kosten für die Leistungen, die der Diagnose oder Behandlung einer Krankheit und ihrer Folgen dienen.
¹	Die obligatorische Krankenpflegeversicherung übernimmt die Kosten für die Leistungen, die der Diagnose oder Behandlung einer Krankheit und ihrer Folgen dienen.
²	Diese Leistungen umfassen:
^a	die Untersuchungen und Behandlungen, die ambulant, stationär oder in einem Pflegeheim sowie die Pflegeleistungen, die im Rahmen einer stationären Behandlung erbracht werden von:73
^a1	Ärzten oder Ärztinnen,
^a2	Chiropraktoren oder Chiropraktorinnen,
^a2bis	Pflegefachpersonen,
^a3	Personen, die auf Anordnung oder im Auftrag eines Arztes oder einer Ärztin beziehungsweise eines Chiropraktors oder einer Chiropraktorin Leistungen erbringen;
^b	die ärztlich oder unter den vom Bundesrat bestimmten Voraussetzungen von Chiropraktoren oder Chiropraktorinnen verordneten Analysen, Arzneimittel und der Untersuchung oder Behandlung dienenden Mittel und Gegenstände;
^c	einen Beitrag an die Kosten von ärztlich angeordneten Badekuren;
^d	die ärztlich durchgeführten oder angeordneten Massnahmen der medizinischen Rehabilitation;
^e	den Aufenthalt im Spital entsprechend dem Standard der allgemeinen Abteilung;
^f	...
^fbis	den Aufenthalt bei Entbindung in einem Geburtshaus (Art. 29);
^g	einen Beitrag an die medizinisch notwendigen Transportkosten sowie an die Rettungskosten;
^h	die Leistung der Apotheker und Apothekerinnen bei der Abgabe von nach Buchstabe b verordneten Arzneimitteln.

SR 832.10 Bundesgesetz vom 18. März 1994 über die Krankenversicherung (KVG) KVG Art. 89 Kantonales Schiedsgericht - 1 Streitigkeiten zwischen Versicherern und Leistungserbringern entscheidet ein Schiedsgericht.
¹	Streitigkeiten zwischen Versicherern und Leistungserbringern entscheidet ein Schiedsgericht.
²	Zuständig ist das Schiedsgericht desjenigen Kantons, dessen Tarif zur Anwendung gelangt, oder desjenigen Kantons, in dem die ständige Einrichtung des Leistungserbringers liegt.
³	Das Schiedsgericht ist auch zuständig, wenn die versicherte Person die Vergütung schuldet (System des Tiers garant, Art. 42 Abs. 1); in diesem Fall vertritt ihr Versicherer sie auf eigene Kosten.
⁴	Der Kanton bezeichnet ein Schiedsgericht. Es setzt sich zusammen aus einer neutralen Person, die den Vorsitz innehat, und aus je einer Vertretung der Versicherer und der betroffenen Leistungserbringer in gleicher Zahl. Die Kantone können die Aufgaben des Schiedsgerichts dem kantonalen Versicherungsgericht übertragen; dieses wird durch je einen Vertreter oder eine Vertreterin der Beteiligten ergänzt.
⁵	Der Kanton regelt das Verfahren; dieses muss einfach und rasch sein. Das Schiedsgericht stellt unter Mitwirkung der Parteien die für den Entscheid erheblichen Tatsachen fest; es erhebt die notwendigen Beweise und ist in der Beweiswürdigung frei.
⁶	Die Entscheide werden, versehen mit einer Begründung und einer Rechtsmittelbelehrung sowie mit den Namen der Mitglieder des Gerichts, schriftlich eröffnet.

SR 832.10 Bundesgesetz vom 18. März 1994 über die Krankenversicherung (KVG) KVG Art. 43 Grundsatz - 1 Die Leistungserbringer erstellen ihre Rechnungen nach Tarifen oder Preisen.
¹	Die Leistungserbringer erstellen ihre Rechnungen nach Tarifen oder Preisen.
²	Der Tarif ist eine Grundlage für die Berechnung der Vergütung; er kann namentlich:
^a	auf den benötigten Zeitaufwand abstellen (Zeittarif);
^b	für die einzelnen Leistungen Taxpunkte festlegen und den Taxpunktwert bestimmen (Einzelleistungstarif);
^c	pauschale Vergütungen vorsehen (Pauschaltarif);
^d	zur Sicherung der Qualität die Vergütung bestimmter Leistungen ausnahmsweise von Bedingungen abhängig machen, welche über die Voraussetzungen nach den Artikeln 36-40 hinausgehen, wie namentlich vom Vorliegen der notwendigen Infrastruktur und der notwendigen Aus-, Weiter- oder Fortbildung eines Leistungserbringers (Tarifausschluss).
³	Der Pauschaltarif kann sich auf die Behandlung je Patient oder Patientin (Patientenpauschale) oder auf die Versorgung je Versichertengruppe (Versichertenpauschale) beziehen. Versichertenpauschalen können prospektiv aufgrund der in der Vergangenheit erbrachten Leistungen und der zu erwartenden Bedürfnisse festgesetzt werden (prospektives Globalbudget).
⁴	Tarife und Preise werden in Verträgen zwischen Versicherern und Leistungserbringern (Tarifvertrag) vereinbart oder in den vom Gesetz bestimmten Fällen von der zuständigen Behörde festgesetzt. Dabei ist auf eine betriebswirtschaftliche Bemessung und eine sachgerechte Struktur der Tarife zu achten. Bei Tarifverträgen zwischen Verbänden sind vor dem Abschluss die Organisationen anzuhören, welche die Interessen der Versicherten auf kantonaler oder auf Bundesebene vertreten.
^4bis	Die Tarife und Preise orientieren sich an der Entschädigung jener Leistungserbringer, welche die tarifierte obligatorisch versicherte Leistung in der notwendigen Qualität effizient und günstig erbringen.152
⁵	Einzelleistungstarife sowie auf ambulante Behandlungen bezogene Patientenpauschaltarife müssen je auf einer einzigen gesamtschweizerisch vereinbarten einheitlichen Tarifstruktur beruhen.153 Können sich die Tarifpartner nicht einigen, so legt der Bundesrat diese Tarifstruktur fest.
^5bis	Der Bundesrat kann Anpassungen an der Tarifstruktur vornehmen, wenn sie sich als nicht mehr sachgerecht erweist und sich die Parteien nicht auf eine Revision einigen können.154
^5ter	Gibt es in einem Bereich eine vom Bundesrat genehmigte oder festgelegte Tarifstruktur für auf ambulante Behandlungen bezogene Patientenpauschaltarife, so muss diese von allen Leistungserbringern für die entsprechenden Behandlungen angewandt werden.155
^5quater	Die Tarifpartner können für bestimmte ambulante Behandlungen regional geltende Patientenpauschaltarife vereinbaren, die nicht auf einer gesamtschweizerisch einheitlichen Tarifstruktur beruhen, sofern dies insbesondere regionale Gegebenheiten erfordern. Gesamtschweizerisch einheitliche Tarifstrukturen nach Absatz 5 gehen vor.156
⁶	Die Vertragspartner und die zuständigen Behörden achten darauf, dass eine qualitativ hoch stehende und zweckmässige gesundheitliche Versorgung zu möglichst günstigen Kosten erreicht wird.
⁷	Der Bundesrat kann Grundsätze für eine wirtschaftliche Bemessung und eine sachgerechte Struktur sowie für die Anpassung der Tarife aufstellen. Er sorgt für die Koordination mit den Tarifordnungen der anderen Sozialversicherungen.

SR 832.102 Verordnung vom 27. Juni 1995 über die Krankenversicherung (KVV) KVV Art. 65 - 1 Ein Arzneimittel kann in die Spezialitätenliste aufgenommen werden, wenn es über eine gültige Zulassung der Swissmedic verfügt.
¹	Ein Arzneimittel kann in die Spezialitätenliste aufgenommen werden, wenn es über eine gültige Zulassung der Swissmedic verfügt.
^1bis	Erfüllt ein Arzneimittel die Voraussetzungen für eine Aufnahme in die Geburtsgebrechen-Spezialitätenliste nach Artikel 3sexies der Verordnung vom 17. Januar 1961274 über die Invalidenversicherung (IVV), so wird es nicht in die Spezialitätenliste aufgenommen.275
²	Arzneimittel, für die Publikumswerbung nach Artikel 2 Buchstabe b der Arzneimittel-Werbeverordnung vom 17. Oktober 2001276 betrieben wird, werden nicht in die Spezialitätenliste aufgenommen.
³	Arzneimittel müssen wirksam, zweckmässig und wirtschaftlich sein.
⁴	Die Inhaberin der Zulassung für ein Originalpräparat muss dem BAG die Nummern der Patente und der ergänzenden Schutzzertifikate sowie deren Ablaufdatum mit dem Gesuch um Aufnahme in die Spezialitätenliste angeben.277
⁵	Das BAG kann die Aufnahme mit Bedingungen und Auflagen verbinden, insbesondere:
^a	die Aufnahme eines Arzneimittels, dessen Wirksamkeit, Zweckmässigkeit oder Wirtschaftlichkeit sich in Abklärung befindet, befristen, wenn therapeutische Alternativen fehlen oder eine bessere Wirksamkeit im Vergleich zu bestehenden Therapien erwartet wird;
^b	die Aufnahme mit der Auflage verbinden, dass die Zulassungsinhaberin dem BAG meldet, wenn sie mit dem Arzneimittel über einen bestimmten Zeitraum einen Umsatz in einer festgelegten Höhe überschreitet.278

SR 832.102 Verordnung vom 27. Juni 1995 über die Krankenversicherung (KVV) KVV Art. 65^b Beurteilung der Wirtschaftlichkeit: Grundsatz - 1 Ein Arzneimittel gilt als wirtschaftlich, wenn es die indizierte Heilwirkung mit möglichst geringem finanziellem Aufwand gewährleistet.
¹	Ein Arzneimittel gilt als wirtschaftlich, wenn es die indizierte Heilwirkung mit möglichst geringem finanziellem Aufwand gewährleistet.
²	Die Wirtschaftlichkeit eines Arzneimittels wird wie folgt beurteilt:
^a	anhand eines Vergleichs mit dem durchschnittlichen Preis anderer Arzneimittel zur Behandlung derselben Krankheit (therapeutischer Quervergleich);
^b	anhand eines Vergleichs mit dem Durchschnitt der Preise desselben Arzneimittels in den Referenzländern (Auslandpreisvergleich).
³	Zur Ermittlung des Preises, der als wirtschaftlich gilt, werden die nach Absatz 2 Buchstaben a und b ermittelten Preise je hälftig gewichtet.