Urteilskopf

139 V 375

49. Auszug aus dem Urteil der II. sozialrechtlichen Abteilung i.S. N. gegen Progrès Versicherungen AG (Beschwerde in öffentlich-rechtlichen Angelegenheiten) 9C_278/2012 vom 19. Juni 2013

Regeste (de):

Regeste (fr):

Regesto (it):


Sachverhalt ab Seite 376

BGE 139 V 375 S. 376

A. Im Jahre 2003 wurde bei der 1942 geborenen N. paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) diagnostiziert. Seit 2005 erhält sie das Medikament Soliris, welches in der Schweiz seit dem 4. Januar 2010 heilmittelrechtlich zugelassen ist. Von September 2005 bis April 2008 erfolgte die Therapie im Rahmen einer internationalen Studie und anschliessend im Status "Compassionate Use" mit Sonderbewilligung des Schweizerischen Heilmittelinstituts (Finanzierung durch den Entwickler und Hersteller des Medikaments). Am 8. Mai 2009 erteilte die Progrès Versicherungen AG (nachfolgend: Progrès), bei welcher N. grundversichert ist, erstmals Gutsprache für die Kosten der Behandlung mit Soliris für die Dauer von drei Monaten. Auf Begehren der Versicherten erliess die Progrès am 16. April 2010 eine Verfügung, in welcher sie einen (weiteren) Leistungsanspruch zu Lasten der Grundversicherung verneinte. Die von N. dagegen erhobene Einsprache hiess die Progrès in dem Sinne teilweise gut, als sie die Kosten für die Behandlung bis zum Zeitpunkt der Zulassung von Soliris am 4. Januar 2010 übernahm. Im weitergehenden Umfang lehnte sie die Einsprache ab (Entscheid vom 24. Juni 2010).
B. Beschwerdeweise liess die Versicherte beantragen, der Einspracheentscheid sei insoweit aufzuheben, als die Einsprache abgewiesen worden sei, und es seien alle Kosten der Behandlung mit dem Medikament Soliris ab 4. Januar 2010 durch die Progrès zu übernehmen. Mit Entscheid vom 14. Februar 2012 wies das Sozialversicherungsgericht des Kantons Zürich die Beschwerde ab.
C. N. lässt Beschwerde in öffentlich-rechtlichen Angelegenheiten führen mit dem Rechtsbegehren, der kantonale Entscheid sei aufzuheben und die Progrès zu verpflichten, die Kosten der Behandlung mit dem Arzneimittel Soliris für die Zeit vom 4. Januar 2010 bis zum 28. Februar 2011 zu übernehmen. Mit Vernehmlassung vom 28. Januar 2013 beantragt die Progrès die Abweisung der Beschwerde. Das Bundesamt für Gesundheit (BAG) enthält sich in seiner Vernehmlassung vom 19. März 2013 eines formellen Antrages. Das Sozialversicherungsgericht des Kantons Zürich verzichtet auf eine Stellungnahme. Das Bundesgericht heisst die Beschwerde gut.

BGE 139 V 375 S. 377

Erwägungen

Aus den Erwägungen:

4.

4.1 Die soziale Krankenversicherung gewährt Leistungen unter anderem bei Krankheit (Art. 3
SR 830.1 Loi fédérale du 6 octobre 2000 sur la partie générale du droit des assurances sociales (LPGA)
LPGA Art. 3 Maladie - 1 Est réputée maladie toute atteinte à la santé physique, mentale ou psychique qui n'est pas due à un accident et qui exige un examen ou un traitement médical ou provoque une incapacité de travail.7
1    Est réputée maladie toute atteinte à la santé physique, mentale ou psychique qui n'est pas due à un accident et qui exige un examen ou un traitement médical ou provoque une incapacité de travail.7
2    Est réputée infirmité congénitale toute maladie présente à la naissance accomplie de l'enfant.
ATSG [SR 830.1]; Art. 1a Abs. 2 lit. a
SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal)
LAMal Art. 1a Champ d'application - 1 La présente loi régit l'assurance-maladie sociale. Celle-ci comprend l'assurance obligatoire des soins et une assurance facultative d'indemnités journalières.
1    La présente loi régit l'assurance-maladie sociale. Celle-ci comprend l'assurance obligatoire des soins et une assurance facultative d'indemnités journalières.
2    L'assurance-maladie sociale alloue des prestations en cas:
a  de maladie (art. 3 LPGA10);
b  d'accident (art. 4 LPGA), dans la mesure où aucune assurance-accidents n'en assume la prise en charge;
c  de maternité (art. 5 LPGA).
KVG). Im Rahmen der obligatorischen Krankenpflegeversicherung dürfen die Versicherer keine anderen Kosten als diejenigen für die Leistungen nach den Art. 25
SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal)
LAMal Art. 25 Prestations générales en cas de maladie - 1 L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts des prestations qui servent à diagnostiquer ou à traiter une maladie et ses séquelles.
1    L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts des prestations qui servent à diagnostiquer ou à traiter une maladie et ses séquelles.
2    Ces prestations comprennent:
a  les examens et traitements dispensés sous forme ambulatoire, en milieu hospitalier ou dans un établissement médico-social ainsi que les soins dispensés dans le cadre d'un traitement hospitalier par:71
a1  des médecins,
a2  des chiropraticiens,
a2bis  des infirmiers,
a3  des personnes fournissant des prestations sur prescription ou sur mandat d'un médecin ou d'un chiropraticien;
b  les analyses, médicaments, moyens et appareils diagnostiques ou thérapeutiques prescrits par un médecin ou, dans les limites fixées par le Conseil fédéral, par un chiropraticien;
c  une participation aux frais des cures balnéaires prescrites par un médecin;
d  les mesures de réadaptation effectuées ou prescrites par un médecin;
e  le séjour à l'hôpital correspondant au standard de la division commune;
f  ...
fbis  le séjour en cas d'accouchement dans une maison de naissance (art. 29);
g  une contribution aux frais de transport médicalement nécessaires ainsi qu'aux frais de sauvetage;
h  les prestations des pharmaciens lors de la remise des médicaments prescrits conformément à la let. b.
-33
SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal)
LAMal Art. 33 Désignation des prestations - 1 Le Conseil fédéral peut désigner les prestations fournies par un médecin ou un chiropraticien, dont les coûts ne sont pas pris en charge par l'assurance obligatoire des soins ou le sont à certaines conditions.
1    Le Conseil fédéral peut désigner les prestations fournies par un médecin ou un chiropraticien, dont les coûts ne sont pas pris en charge par l'assurance obligatoire des soins ou le sont à certaines conditions.
2    Il désigne en détail les autres prestations prévues à l'art. 25, al. 2, qui ne sont pas fournies par un médecin ou un chiropraticien ainsi que les prestations prévues aux art. 26, 29, al. 2, let. a et c, et 31, al. 1.
3    Il détermine dans quelle mesure l'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d'une prestation, nouvelle ou controversée, dont l'efficacité, l'adéquation ou le caractère économique sont en cours d'évaluation.
4    Il nomme des commissions qui le conseillent afin de désigner les prestations. Il veille à la coordination des travaux des commissions précitées.
5    Il peut déléguer au DFI ou à l'OFSP les compétences énumérées aux al. 1 à 3.
KVG übernehmen (Art. 34 Abs. 1
SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal)
LAMal Art. 34 Étendue - 1 Au titre de l'assurance obligatoire des soins, les assureurs ne peuvent pas prendre en charge d'autres coûts que ceux des prestations prévues aux art. 25 à 33.
1    Au titre de l'assurance obligatoire des soins, les assureurs ne peuvent pas prendre en charge d'autres coûts que ceux des prestations prévues aux art. 25 à 33.
2    Le Conseil fédéral peut prévoir la prise en charge par l'assurance obligatoire des soins des coûts suivants:
a  les coûts des prestations visées aux art. 25, al. 2, et 29 qui sont fournies à l'étranger, pour des raisons médicales ou dans le cadre de la coopération transfrontalière, à des assurés qui résident en Suisse;
b  les coûts d'accouchements à l'étranger pour des raisons autres que médicales.96
3    Il peut limiter la prise en charge des coûts visés à l'al. 2.97
KVG). Dazu zählen auch die Kosten für die Leistungen, die der Diagnose oder Behandlung einer Krankheit und ihrer Folgen dienen (Art. 25 Abs. 1
SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal)
LAMal Art. 25 Prestations générales en cas de maladie - 1 L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts des prestations qui servent à diagnostiquer ou à traiter une maladie et ses séquelles.
1    L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts des prestations qui servent à diagnostiquer ou à traiter une maladie et ses séquelles.
2    Ces prestations comprennent:
a  les examens et traitements dispensés sous forme ambulatoire, en milieu hospitalier ou dans un établissement médico-social ainsi que les soins dispensés dans le cadre d'un traitement hospitalier par:71
a1  des médecins,
a2  des chiropraticiens,
a2bis  des infirmiers,
a3  des personnes fournissant des prestations sur prescription ou sur mandat d'un médecin ou d'un chiropraticien;
b  les analyses, médicaments, moyens et appareils diagnostiques ou thérapeutiques prescrits par un médecin ou, dans les limites fixées par le Conseil fédéral, par un chiropraticien;
c  une participation aux frais des cures balnéaires prescrites par un médecin;
d  les mesures de réadaptation effectuées ou prescrites par un médecin;
e  le séjour à l'hôpital correspondant au standard de la division commune;
f  ...
fbis  le séjour en cas d'accouchement dans une maison de naissance (art. 29);
g  une contribution aux frais de transport médicalement nécessaires ainsi qu'aux frais de sauvetage;
h  les prestations des pharmaciens lors de la remise des médicaments prescrits conformément à la let. b.
KVG). Diese Leistungen umfassen unter anderem die ärztlich verordneten Arzneimittel (Art. 25 Abs. 2 lit. b
SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal)
LAMal Art. 25 Prestations générales en cas de maladie - 1 L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts des prestations qui servent à diagnostiquer ou à traiter une maladie et ses séquelles.
1    L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts des prestations qui servent à diagnostiquer ou à traiter une maladie et ses séquelles.
2    Ces prestations comprennent:
a  les examens et traitements dispensés sous forme ambulatoire, en milieu hospitalier ou dans un établissement médico-social ainsi que les soins dispensés dans le cadre d'un traitement hospitalier par:71
a1  des médecins,
a2  des chiropraticiens,
a2bis  des infirmiers,
a3  des personnes fournissant des prestations sur prescription ou sur mandat d'un médecin ou d'un chiropraticien;
b  les analyses, médicaments, moyens et appareils diagnostiques ou thérapeutiques prescrits par un médecin ou, dans les limites fixées par le Conseil fédéral, par un chiropraticien;
c  une participation aux frais des cures balnéaires prescrites par un médecin;
d  les mesures de réadaptation effectuées ou prescrites par un médecin;
e  le séjour à l'hôpital correspondant au standard de la division commune;
f  ...
fbis  le séjour en cas d'accouchement dans une maison de naissance (art. 29);
g  une contribution aux frais de transport médicalement nécessaires ainsi qu'aux frais de sauvetage;
h  les prestations des pharmaciens lors de la remise des médicaments prescrits conformément à la let. b.
KVG). Voraussetzung für eine Kostenübernahme ist die Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit der Behandlung, wobei die Wirksamkeit nach wissenschaftlichen Methoden nachgewiesen sein muss (Art. 32 Abs. 1
SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal)
LAMal Art. 32 Conditions - 1 Les prestations mentionnées aux art. 25 à 31 doivent être efficaces, appropriées et économiques. L'efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques.
1    Les prestations mentionnées aux art. 25 à 31 doivent être efficaces, appropriées et économiques. L'efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques.
2    L'efficacité, l'adéquation et le caractère économique des prestations sont réexaminés périodiquement.
KVG). Die Wirksamkeit, die Zweckmässigkeit und die Wirtschaftlichkeit der Leistungen werden periodisch überprüft (Art. 32 Abs. 2
SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal)
LAMal Art. 32 Conditions - 1 Les prestations mentionnées aux art. 25 à 31 doivent être efficaces, appropriées et économiques. L'efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques.
1    Les prestations mentionnées aux art. 25 à 31 doivent être efficaces, appropriées et économiques. L'efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques.
2    L'efficacité, l'adéquation et le caractère économique des prestations sont réexaminés périodiquement.
KVG).

4.2 Die Vergütungspflicht erstreckt sich nach Art. 52 Abs. 1 lit. b
SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal)
LAMal Art. 52 Analyses et médicaments; moyens et appareils - 1 Après avoir consulté les commissions compétentes et conformément aux principes des art. 32, al. 1, et 43, al. 6:
1    Après avoir consulté les commissions compétentes et conformément aux principes des art. 32, al. 1, et 43, al. 6:
a  le DFI édicte:
a1  une liste des analyses avec tarif,
a2  une liste avec tarif des produits et des substances actives et auxiliaires employés pour la prescription magistrale; le tarif comprend aussi les prestations du pharmacien,
a3  des dispositions sur l'obligation de prise en charge et l'étendue de la rémunération des moyens et appareils diagnostiques ou thérapeutiques utilisés conformément aux art. 25, al. 2, let. b, et 25a, al. 1bis et 2;
b  l'OFSP établit une liste, avec prix, des préparations pharmaceutiques et des médicaments confectionnés (liste des spécialités).
2    Pour les infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA176), les coûts des médicaments inclus dans le catalogue des prestations de l'assurance-invalidité en vertu de l'art. 14ter, al. 5, de la loi fédérale du 19 juin 1959 sur l'assurance-invalidité177 sont également pris en charge aux prix maximaux fixés sur la base de cette disposition.178
KVG grundsätzlich nur auf Arzneimittel, die in der Spezialitätenliste (SL) aufgeführt sind. Die SL zählt die pharmazeutischen Spezialitäten und konfektionierten Arzneimittel im Sinne einer Positivliste abschliessend auf (BGE 136 V 395 E. 5.1 S. 398 f.; BGE 134 V 83 E. 4.1 S. 85 ff.; BGE 131 V 349 E. 2.2 S. 351; GEBHARD EUGSTER, Die obligatorische Krankenversicherung [nachfolgend: Krankenversicherung], in: Soziale Sicherheit, SBVR Bd. XIV, 2. Aufl. 2007, S. 513 Rz. 346). Aufgenommen werden nur Spezialitäten, für welche die Pharmahersteller oder Importeure einen Antrag stellen (EUGSTER, Rechtsprechung des Bundesgerichts zum KVG [nachfolgend: Rechtsprechung], 2010, N. 3 zu Art. 52
SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal)
LAMal Art. 52 Analyses et médicaments; moyens et appareils - 1 Après avoir consulté les commissions compétentes et conformément aux principes des art. 32, al. 1, et 43, al. 6:
1    Après avoir consulté les commissions compétentes et conformément aux principes des art. 32, al. 1, et 43, al. 6:
a  le DFI édicte:
a1  une liste des analyses avec tarif,
a2  une liste avec tarif des produits et des substances actives et auxiliaires employés pour la prescription magistrale; le tarif comprend aussi les prestations du pharmacien,
a3  des dispositions sur l'obligation de prise en charge et l'étendue de la rémunération des moyens et appareils diagnostiques ou thérapeutiques utilisés conformément aux art. 25, al. 2, let. b, et 25a, al. 1bis et 2;
b  l'OFSP établit une liste, avec prix, des préparations pharmaceutiques et des médicaments confectionnés (liste des spécialités).
2    Pour les infirmités congénitales (art. 3, al. 2, LPGA176), les coûts des médicaments inclus dans le catalogue des prestations de l'assurance-invalidité en vertu de l'art. 14ter, al. 5, de la loi fédérale du 19 juin 1959 sur l'assurance-invalidité177 sont également pris en charge aux prix maximaux fixés sur la base de cette disposition.178
KVG).
4.3 Kassenpflichtig sind pharmazeutische Spezialitäten des Weitern nur im Rahmen von Indikationen und Anwendungsvorschriften, die bei Swissmedic registriert sind (BGE 130 V 532 E. 5.2 S. 541 f.). Die Anwendung eines Arzneimittels ausserhalb der registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften macht dieses zu einem solchen "ausserhalb der Liste" bzw. zu einem "Off-Label-Use" und damit grundsätzlich zur Nichtpflichtleistung (BGE 136 V 395 E. 5.1 S. 398 f.; BGE 130 V 532 E. 3.2.2 S. 538 und E. 3.4 S. 540; EUGSTER, Rechtsprechung, N. 35 zu Art. 25
SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal)
LAMal Art. 25 Prestations générales en cas de maladie - 1 L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts des prestations qui servent à diagnostiquer ou à traiter une maladie et ses séquelles.
1    L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts des prestations qui servent à diagnostiquer ou à traiter une maladie et ses séquelles.
2    Ces prestations comprennent:
a  les examens et traitements dispensés sous forme ambulatoire, en milieu hospitalier ou dans un établissement médico-social ainsi que les soins dispensés dans le cadre d'un traitement hospitalier par:71
a1  des médecins,
a2  des chiropraticiens,
a2bis  des infirmiers,
a3  des personnes fournissant des prestations sur prescription ou sur mandat d'un médecin ou d'un chiropraticien;
b  les analyses, médicaments, moyens et appareils diagnostiques ou thérapeutiques prescrits par un médecin ou, dans les limites fixées par le Conseil fédéral, par un chiropraticien;
c  une participation aux frais des cures balnéaires prescrites par un médecin;
d  les mesures de réadaptation effectuées ou prescrites par un médecin;
e  le séjour à l'hôpital correspondant au standard de la division commune;
f  ...
fbis  le séjour en cas d'accouchement dans une maison de naissance (art. 29);
g  une contribution aux frais de transport médicalement nécessaires ainsi qu'aux frais de sauvetage;
h  les prestations des pharmaciens lors de la remise des médicaments prescrits conformément à la let. b.
KVG; zum Ganzen: LORIS MAGISTRINI, L'utilisation hors étiquette de médicaments et son remboursement par l'assurance-maladie, Jusletter vom 31. Januar 2011).
BGE 139 V 375 S. 378

4.4 Nach der Rechtsprechung sind ausnahmsweise auch die Kosten von nicht in der SL aufgeführten Arzneimitteln und von Arzneimitteln der SL ausserhalb der registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften zu übernehmen. Voraussetzung ist, dass ein sogenannter Behandlungskomplex vorliegt oder dass für eine Krankheit, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Probleme nach sich ziehen kann, wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame Behandlungsmethode verfügbar ist; diesfalls muss das Arzneimittel einen hohen therapeutischen (kurativen oder palliativen) Nutzen haben (BGE 136 V 395 E. 5.2 S. 399; BGE 131 V 349 E. 2.3 S. 351; BGE 130 V 532 E. 6.1 S. 544 f.; MAGISTRINI, a.a.O., Rz. 112 ff.). Ein wichtiger Anwendungsbereich für Ausnahmen von der Listenpflicht sind Medikamente gegen Krankheiten, die so selten sind, dass sich für die Hersteller das Zulassungsverfahren nicht lohnt (sog. Orphan Use bzw. Orphan Diseases; BGE 136 V 395 E. 5.2 S. 399; EUGSTER, Krankenversicherung, S. 515 Rz. 354). Als Orphan Drugs gelten Arzneimittel, die in der Schweiz (noch) nicht zugelassen sind und gegen seltene Krankheiten eingesetzt werden, die zur Diagnose, Verhütung oder Behandlung eines Leidens bestimmt sind, das lebensbedrohlich ist oder bei Nichtbehandlung eine chronische Invalidität oder ein schweres chronisches Leiden hervorruft und nicht mehr als 5 von 10'000 Personen betrifft (vgl. Handbuch des BAG betreffend die Spezialitätenliste in der ab 1. Februar 2008 gültig gewesenen Fassung, Rz. 811 [vgl. auch Rz. I.4.1 in der ab 1. September 2011 geltenden Fassung]; vgl. auch die Verordnung [EG] Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden; PETER BRAUNHOFER, Arzneimittel im Spannungsfeld zwischen HMG und KVG aus der Sicht des Krankenversicherers, in: Das neue Heilmittelgesetz, Eichenberger/Poledna [Hrsg.], 2004, S. 103 ff., 106 f.; VALÉRIE JUNOD, Accès aux médicaments, Les conditions du remboursement dans l'assurance-maladie obligatoire, in: Le droit de la santé: aspects nouveaux, Guillod/Wessner [Hrsg.], 2010, S. 83 ff., 117 ff.). Die Frage, ob ein für die Kostenübernahme vorausgesetzter hoher therapeutischer Nutzen vorliegt, ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen (BGE 136 V 395 E. 6.4 und 6.5 S. 401 f.).
5.

5.1 Die Vorinstanz erwog, da das Medikament Soliris bei der Beschwerdeführerin entsprechend der Zulassung zur Behandlung von
BGE 139 V 375 S. 379

PNH eingesetzt werde, liege kein Off-Label-Use vor. Demnach falle eine Ausnahme vom Grundsatz der Listenpflicht unter diesem Aspekt ausser Betracht. Weiter prüfte sie, ob das Medikament als Orphan Drug zu übernehmen sei. Sie verneinte die Frage mit der Begründung, die Anerkennung als Orphan Drug sei ein Instrument zur Förderung der Entwicklung eines Arzneimittels gegen seltene Krankheiten, für die sich ein Zulassungsverfahren ansonsten nicht lohne. Aus diesem Grunde fielen ausschliesslich Arzneimittel in Betracht, die über keine Zulassung verfügten. Auf diesen Umstand beziehe sich die von der Rechtsprechung zugelassene Ausnahme von der Listenpflicht. Eine andere Frage sei, ob das Arzneimittel zu Lasten der Grundversicherung abgerechnet werden könne. Dafür sei unter anderem die Frage massgebend, ob eine Behandlung mit dem betreffenden Arzneimittel dem Wirtschaftlichkeitsgebot des Art. 32 Abs. 1
SR 832.10 Loi fédérale du 18 mars 1994 sur l'assurance-maladie (LAMal)
LAMal Art. 32 Conditions - 1 Les prestations mentionnées aux art. 25 à 31 doivent être efficaces, appropriées et économiques. L'efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques.
1    Les prestations mentionnées aux art. 25 à 31 doivent être efficaces, appropriées et économiques. L'efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques.
2    L'efficacité, l'adéquation et le caractère économique des prestations sont réexaminés périodiquement.
KVG standhalte. Sei neben den übrigen Voraussetzungen auch die Wirtschaftlichkeit gegeben, erfolge die Aufnahme in die SL. Praxisgemäss seien Ausnahmen von der Listenpflicht nur restriktiv zulässig, da zu verhindern sei, dass durch eine extensive Praxis der ordentliche Weg der Listenaufnahme durch Einzelfallbeurteilungen ersetzt und dadurch die mit der SL verbundene Wirtschaftlichkeitskontrolle umgangen werde. Dies bedeute vorliegend, dass seit der Marktzulassung von Soliris und bis zur Klärung der Frage, ob das Präparat in die SL aufzunehmen sei, die Grundversicherung nicht mehr für die Behandlung aufzukommen habe. Mit der Marktzulassung von Soliris sei das mit der Orphan-Drug-Regelung angestrebte Ziel erreicht; denn gefördert werden solle die Entwicklung und Marktzulassung von Medikamenten gegen seltene Krankheiten, nicht die Aufnahme solcher Arzneien in die SL. In der Phase seit der Marktzulassung bis zur Aufnahme in die SL bestehe keine Rechtfertigung mehr für eine Privilegierung gegenüber anderen Patienten, deren Medikament auch noch nicht in die SL aufgenommen worden sei. Im Übrigen könne die Versicherte die Behandlung mit Soliris zu 90 % über ihre Zusatzversicherung abrechnen.
5.2 Die Beschwerdeführerin weist darauf hin, dass nach der bundesgerichtlichen Rechtsprechung für die Ausnahmen von der Listenpflicht im Einzelfall sowohl beim Off-Label-Use als auch in denjenigen Fällen, in denen das Medikament als solches noch nicht in die SL aufgenommen worden sei, auf die fehlende Nennung in der SL, verbunden mit den übrigen Voraussetzungen abgestellt werde. Die Frage der Zulassung durch Swissmedic sei nie zum Thema
BGE 139 V 375 S. 380

gemacht worden. Ihrer Auffassung nach würde eine andere Argumentation zu absurden Zuständen führen: Vor der Zulassung von Soliris würde eine Kostenübernahme aus der obligatorischen Krankenpflegeversicherung (OKP) als Orphan Drug gewährt, die nach der Zulassung und während des daran anschliessenden Prüfungsverfahrens beim BAG wieder wegfallen würde, um dann im Falle der Aufnahme des Arzneimittels in die SL wieder aufzuleben.
5.3 Die Beschwerdegegnerin gibt zu bedenken, dass Ausnahmen von der Listenpflicht nur sehr restriktiv zulässig seien, da verhindert werden müsse, dass durch eine extensive Auslegung der ordentliche Weg der Listenaufnahme und der damit verbundenen Wirtschaftlichkeitskontrolle umgangen werde. Dies könne nur bedeuten, dass der Grundversicherer die Therapie ab Zulassung durch die Swissmedic bis zur SL-Aufnahme nicht zu vergüten habe.
5.4 Das BAG stellt sich auf den Standpunkt, im Zeitraum vor der Swissmedic-Zulassung bis zur Aufnahme in die SL habe eine Vergütung über die OKP nur erfolgen können, wenn die mit Wirkung auf den 1. März 2011 in Art. 71a Abs. 1
SR 832.102 Ordonnance du 27 juin 1995 sur l'assurance-maladie (OAMal)
OAMal Art. 71a Prise en charge des coûts d'un médicament admis dans la liste des spécialités et utilisé pour d'autres indications que celles autorisées dans l'information professionnelle ou prévues par la limitation - 1 L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d'un médicament admis dans la liste des spécialités et utilisé pour une autre indication que celle autorisée par Swissmedic ou prévue par la limitation fixée dans la liste des spécialités, au sens de l'art. 73, dans les cas suivants:
1    L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d'un médicament admis dans la liste des spécialités et utilisé pour une autre indication que celle autorisée par Swissmedic ou prévue par la limitation fixée dans la liste des spécialités, au sens de l'art. 73, dans les cas suivants:
a  l'usage du médicament constitue un préalable indispensable à la réalisation d'une autre prestation prise en charge par l'assurance obligatoire des soins et celle-ci est largement prédominante;
b  l'usage du médicament permet d'escompter un grand bénéfice thérapeutique contre une maladie susceptible d'être mortelle pour l'assuré ou de lui causer des problèmes de santé graves et chroniques et, faute d'alternative thérapeutique, aucun autre traitement efficace autorisé n'est disponible;
c  l'usage du médicament sert à une mesure de prévention visée à l'art. 33, let. d, dans le cadre d'une prophylaxie post-exposition et l'apparition éventuelle de la maladie est susceptible d'être mortelle pour l'assuré ou de lui causer des problèmes de santé graves et chroniques.
2    Le DFI détermine les catégories servant à évaluer le bénéfice thérapeutique au sens de l'al. 1, let. b.
3    L'assureur détermine le montant de la prise en charge sur la base du prix de fabrique, après avoir consulté le titulaire de l'autorisation. Il doit garantir:
a  dans les cas prévus à l'al. 1, let. a et c, l'application d'un abattement du prix de fabrique correspondant inscrit dans la liste des spécialités; le DFI fixe le montant de l'abattement; celui-ci s'élève au maximum à 30 %;
b  dans les cas prévus à l'al. 1, let. b, une prise en charge des coûts qui soit raisonnablement proportionnée au bénéfice thérapeutique; le DFI fixe un abattement par rapport au prix de fabrique correspondant inscrit dans la liste des spécialités en fonction des catégories définies pour l'évaluation du bénéfice thérapeutique; l'abattement s'élève au maximum à 50 %.
4    L'assureur peut procéder à des abattements de prix supérieurs aux abattements maximaux prévus à l'al. 3, dans les cas suivants:
a  le prix de fabrique doit être abaissé au niveau moyen des prix des génériques ou des biosimilaires;
b  des conditions ou des charges ont été fixées pour le montant de la prise en charge.
5    Si les coûts annuels ou journaliers d'une thérapie sont très bas, l'assureur peut renoncer à un abattement de prix. Le DFI définit quels coûts annuels ou journaliers d'une thérapie peuvent être qualifiés de très bas.
KVV (SR 832.102) verankerten bundesgerichtlichen Kriterien erfüllt waren (Behandlungskomplex; tödlicher oder schwerer und chronischer Verlauf; keine Behandlungsalternative; hoher therapeutischer Nutzen). In casu sei Art. 71b
SR 832.102 Ordonnance du 27 juin 1995 sur l'assurance-maladie (OAMal)
OAMal Art. 71b Prise en charge des coûts d'un médicament autorisé par Swissmedic mais ne figurant pas dans la liste des spécialités - 1 L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d'un médicament prêt à l'emploi autorisé par Swissmedic qui ne figure pas sur la liste des spécialités, qu'il soit utilisé pour les indications mentionnées sur l'information professionnelle ou en dehors de celles-ci, si au moins une des conditions mentionnées à l'art. 71a, al. 1, est remplie.
1    L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d'un médicament prêt à l'emploi autorisé par Swissmedic qui ne figure pas sur la liste des spécialités, qu'il soit utilisé pour les indications mentionnées sur l'information professionnelle ou en dehors de celles-ci, si au moins une des conditions mentionnées à l'art. 71a, al. 1, est remplie.
2    L'assureur détermine le montant de la prise en charge après avoir consulté le titulaire de l'autorisation. Il doit garantir:
a  dans les cas prévus à l'art. 71a, al. 1, l'application d'un abattement du prix de fabrique déterminé lors de la comparaison avec les prix pratiqués à l'étranger visée à l'art. 65bquater; le DFI fixe le montant de l'abattement; celui-ci s'élève au maximum à 30 %;
b  dans les cas prévus à l'art. 71a, al. 1, let. b, une prise en charge des coûts qui soit raisonnablement proportionnée au bénéfice thérapeutique; le DFI fixe un abattement par rapport au prix déterminé lors de la comparaison avec les prix pratiqués à l'étranger visée à l'art. 65bquater en fonction des catégories définies pour l'évaluation du bénéfice thérapeutique; l'abattement s'élève au maximum à 50 %.
3    Si les coûts annuels ou journaliers d'une thérapie sont très bas, l'assureur peut renoncer à un abattement de prix. Le DFI définit quels coûts annuels ou journaliers d'une thérapie peuvent être qualifiés de très bas.
KVV massgebend, da Soliris in dieser Zeit nicht in der SL aufgeführt gewesen, jedoch innerhalb der Fachinformation von Swissmedic angewendet worden sei. Bei der Vergütung von nicht in die SL aufgenommenen Arzneimitteln erfolge immer eine Einzelfallbeurteilung. Eine solche vorzunehmen sei nicht Aufgabe des BAG. Vielmehr sei es die Aufgabe der Krankenversicherer, nach vorgängiger Konsultation des Vertrauensarztes zu prüfen, ob die vorstehend dargelegten Voraussetzungen zur Kostenübernahme durch die OKP erfüllt sind. Könne die Wirksamkeit, mithin der grosse therapeutische Nutzen von Arzneimitteln, die nicht in der SL aufgelistet seien, bejaht werden, seien auch die Kriterien der Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit zu prüfen. Dabei sei vor allem in Bezug auf die Wirtschaftlichkeit dem Verhältnismässigkeitsprinzip und dem Prinzip der Rechtsgleichheit Rechnung zu tragen. Wenn ein Missverhältnis zwischen Aufwand und Heilerfolg bestehe, könne eine Leistungsverweigerung durch den Versicherer erfolgen. Seien jedoch die in Art. 71b
SR 832.102 Ordonnance du 27 juin 1995 sur l'assurance-maladie (OAMal)
OAMal Art. 71b Prise en charge des coûts d'un médicament autorisé par Swissmedic mais ne figurant pas dans la liste des spécialités - 1 L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d'un médicament prêt à l'emploi autorisé par Swissmedic qui ne figure pas sur la liste des spécialités, qu'il soit utilisé pour les indications mentionnées sur l'information professionnelle ou en dehors de celles-ci, si au moins une des conditions mentionnées à l'art. 71a, al. 1, est remplie.
1    L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d'un médicament prêt à l'emploi autorisé par Swissmedic qui ne figure pas sur la liste des spécialités, qu'il soit utilisé pour les indications mentionnées sur l'information professionnelle ou en dehors de celles-ci, si au moins une des conditions mentionnées à l'art. 71a, al. 1, est remplie.
2    L'assureur détermine le montant de la prise en charge après avoir consulté le titulaire de l'autorisation. Il doit garantir:
a  dans les cas prévus à l'art. 71a, al. 1, l'application d'un abattement du prix de fabrique déterminé lors de la comparaison avec les prix pratiqués à l'étranger visée à l'art. 65bquater; le DFI fixe le montant de l'abattement; celui-ci s'élève au maximum à 30 %;
b  dans les cas prévus à l'art. 71a, al. 1, let. b, une prise en charge des coûts qui soit raisonnablement proportionnée au bénéfice thérapeutique; le DFI fixe un abattement par rapport au prix déterminé lors de la comparaison avec les prix pratiqués à l'étranger visée à l'art. 65bquater en fonction des catégories définies pour l'évaluation du bénéfice thérapeutique; l'abattement s'élève au maximum à 50 %.
3    Si les coûts annuels ou journaliers d'une thérapie sont très bas, l'assureur peut renoncer à un abattement de prix. Le DFI définit quels coûts annuels ou journaliers d'une thérapie peuvent être qualifiés de très bas.
KVV erwähnten Voraussetzungen erfüllt, wäre die Krankenversicherung im vorliegenden Einzelfall leistungspflichtig.

BGE 139 V 375 S. 381

6.

6.1 Verwendungsfertige Arzneimittel dürfen (unter Vorbehalt hier nicht weiter interessierender internationaler Abkommen über die Anerkennung von Zulassungen) nur in Verkehr gebracht werden, wenn sie vom schweizerischen Heilmittelinstitut Swissmedic zugelassen sind (Art. 9 Abs. 1
SR 812.21 Loi fédérale du 15 décembre 2000 sur les médicaments et les dispositifs médicaux (Loi sur les produits thérapeutiques, LPTh) - Loi sur la pharmacopée
LPTh Art. 9 Autorisation de mise sur le marché - 1 Les médicaments prêts à l'emploi et les médicaments à usage vétérinaire destinés à la fabrication d'aliments médicamenteux (prémélanges pour aliments médicamenteux) doivent avoir été autorisés par l'institut pour pouvoir être mis sur le marché. Les accords internationaux sur la reconnaissance des autorisations de mise sur le marché sont réservés.
1    Les médicaments prêts à l'emploi et les médicaments à usage vétérinaire destinés à la fabrication d'aliments médicamenteux (prémélanges pour aliments médicamenteux) doivent avoir été autorisés par l'institut pour pouvoir être mis sur le marché. Les accords internationaux sur la reconnaissance des autorisations de mise sur le marché sont réservés.
2    Sont dispensés de l'autorisation:
a  les médicaments qui sont fabriqués en application d'une ordonnance médicale dans une officine publique ou une pharmacie d'hôpital et qui sont destinés à une personne ou à un cercle de personnes déterminés ou à un animal ou à un cheptel déterminé (formule magistrale); sur la base de cette ordonnance, le médicament peut être fabriqué ad hoc ou par lot dans l'officine publique ou la pharmacie d'hôpital mais ne peut être remis que sur ordonnance médicale;
b  les médicaments qui sont fabriqués ad hoc ou par lot dans une pharmacie publique, une pharmacie d'hôpital, une droguerie ou un autre établissement titulaire d'une autorisation de fabrication, conformément à une monographie de préparations spéciale de la Pharmacopée ou encore d'une autre pharma-copée ou d'un formularium reconnus par l'institut, et qui sont destinés à être remis aux clients de l'établissement (formule officinale);
c  les médicaments non soumis à ordonnance qui sont fabriqués ad hoc ou par lot dans une officine publique, une pharmacie d'hôpital, une droguerie ou un autre établissement titulaire d'une autorisation de fabrication d'après une formule propre à l'établissement ou une formule publiée dans la littérature spécialisée, dans les limites du droit de la personne responsable de la fabrication de remettre des médicaments (art. 25) aux clients de l'établissement;
cbis  les médicaments pour lesquels il est prouvé qu'aucun médicament de substitution et équivalent n'est autorisé ou disponible, qui sont fabriqués par lot dans une pharmacie d'hôpital selon une liste de médicaments interne à l'hôpital et qui sont destinés à être remis aux clients de l'établissement;
d  les médicaments qui sont destinés à des essais cliniques;
e  les médicaments qui ne peuvent être standardisés;
f  les médicaments qui bénéficiaient d'une autorisation cantonale le 1er janvier 2002 et qui se trouvent encore sur le marché à l'entrée en vigueur de la modification du 18 mars 2016; ils doivent être étiquetés en conséquence et peuvent être mis sur le marché dans le canton concerné exclusivement et remis uniquement par des personnes habilitées à le faire en vertu de la présente loi.
2bis    Un établissement titulaire d'une autorisation de fabrication peut être chargé de la fabrication de médicaments visés à l'al. 2, let. a à cbis (fabrication à façon).38
2ter    Un établissement titulaire d'une autorisation de fabrication délivrée par l'institut peut fabriquer des médicaments de la médecine complémentaire pour lesquels il est prouvé qu'aucun médicament de substitution et équivalent n'est autorisé ou disponible, sans être mandaté au sens de l'al. 2bis, et les distribuer à des établissements autorisés à fabriquer des médicaments en vertu de l'al. 2, let. a, b et c. Un établissement peut produire 100 boîtes au plus d'un médicament par principe actif et par année, représentant au total 3000 doses journalières au plus; pour les médicaments homéopathiques ou anthroposophiques, cette limitation se rapporte à chaque degré de dilution.39
2quater    Le Conseil fédéral fixe les critères qualitatifs et quantitatifs auxquels doivent répondre les médicaments visés aux al. 2, let. a à cbis, et 2bis, ainsi que les critères qualitatifs pour les médicaments visés à l'al. 2ter.40
3    Le Conseil fédéral peut prévoir le régime de l'autorisation de mise sur le marché pour le procédé d'obtention ou de fabrication des médicaments qui ne peuvent être standardisés.
4    ...41
des Bundesgesetzes vom 15. Dezember 2010 über Arzneimittel und Medizinprodukte [Heilmittelgesetz, HMG; SR 812.21]). Die Zulassungspflicht dient als Instrument der präventiven Produktekontrolle der Verwirklichung des Schutzes der öffentlichen Gesundheit und von Treu und Glauben auf dem Arzneimittelmarkt (EICHENBERGER/JAISLI/RICHLI, Das Bundesgesetz über Arzneimittel und Medizinprodukte, 2006, N. 3 zu Art. 9
SR 812.21 Loi fédérale du 15 décembre 2000 sur les médicaments et les dispositifs médicaux (Loi sur les produits thérapeutiques, LPTh) - Loi sur la pharmacopée
LPTh Art. 9 Autorisation de mise sur le marché - 1 Les médicaments prêts à l'emploi et les médicaments à usage vétérinaire destinés à la fabrication d'aliments médicamenteux (prémélanges pour aliments médicamenteux) doivent avoir été autorisés par l'institut pour pouvoir être mis sur le marché. Les accords internationaux sur la reconnaissance des autorisations de mise sur le marché sont réservés.
1    Les médicaments prêts à l'emploi et les médicaments à usage vétérinaire destinés à la fabrication d'aliments médicamenteux (prémélanges pour aliments médicamenteux) doivent avoir été autorisés par l'institut pour pouvoir être mis sur le marché. Les accords internationaux sur la reconnaissance des autorisations de mise sur le marché sont réservés.
2    Sont dispensés de l'autorisation:
a  les médicaments qui sont fabriqués en application d'une ordonnance médicale dans une officine publique ou une pharmacie d'hôpital et qui sont destinés à une personne ou à un cercle de personnes déterminés ou à un animal ou à un cheptel déterminé (formule magistrale); sur la base de cette ordonnance, le médicament peut être fabriqué ad hoc ou par lot dans l'officine publique ou la pharmacie d'hôpital mais ne peut être remis que sur ordonnance médicale;
b  les médicaments qui sont fabriqués ad hoc ou par lot dans une pharmacie publique, une pharmacie d'hôpital, une droguerie ou un autre établissement titulaire d'une autorisation de fabrication, conformément à une monographie de préparations spéciale de la Pharmacopée ou encore d'une autre pharma-copée ou d'un formularium reconnus par l'institut, et qui sont destinés à être remis aux clients de l'établissement (formule officinale);
c  les médicaments non soumis à ordonnance qui sont fabriqués ad hoc ou par lot dans une officine publique, une pharmacie d'hôpital, une droguerie ou un autre établissement titulaire d'une autorisation de fabrication d'après une formule propre à l'établissement ou une formule publiée dans la littérature spécialisée, dans les limites du droit de la personne responsable de la fabrication de remettre des médicaments (art. 25) aux clients de l'établissement;
cbis  les médicaments pour lesquels il est prouvé qu'aucun médicament de substitution et équivalent n'est autorisé ou disponible, qui sont fabriqués par lot dans une pharmacie d'hôpital selon une liste de médicaments interne à l'hôpital et qui sont destinés à être remis aux clients de l'établissement;
d  les médicaments qui sont destinés à des essais cliniques;
e  les médicaments qui ne peuvent être standardisés;
f  les médicaments qui bénéficiaient d'une autorisation cantonale le 1er janvier 2002 et qui se trouvent encore sur le marché à l'entrée en vigueur de la modification du 18 mars 2016; ils doivent être étiquetés en conséquence et peuvent être mis sur le marché dans le canton concerné exclusivement et remis uniquement par des personnes habilitées à le faire en vertu de la présente loi.
2bis    Un établissement titulaire d'une autorisation de fabrication peut être chargé de la fabrication de médicaments visés à l'al. 2, let. a à cbis (fabrication à façon).38
2ter    Un établissement titulaire d'une autorisation de fabrication délivrée par l'institut peut fabriquer des médicaments de la médecine complémentaire pour lesquels il est prouvé qu'aucun médicament de substitution et équivalent n'est autorisé ou disponible, sans être mandaté au sens de l'al. 2bis, et les distribuer à des établissements autorisés à fabriquer des médicaments en vertu de l'al. 2, let. a, b et c. Un établissement peut produire 100 boîtes au plus d'un médicament par principe actif et par année, représentant au total 3000 doses journalières au plus; pour les médicaments homéopathiques ou anthroposophiques, cette limitation se rapporte à chaque degré de dilution.39
2quater    Le Conseil fédéral fixe les critères qualitatifs et quantitatifs auxquels doivent répondre les médicaments visés aux al. 2, let. a à cbis, et 2bis, ainsi que les critères qualitatifs pour les médicaments visés à l'al. 2ter.40
3    Le Conseil fédéral peut prévoir le régime de l'autorisation de mise sur le marché pour le procédé d'obtention ou de fabrication des médicaments qui ne peuvent être standardisés.
4    ...41
HMG; vgl. auch UELI KIESER, Die Zulassung von Arzneimitteln im Gesundheits- und Sozialversicherungsrecht, AJP 2007 S. 1042 ff., 1043 f.). In diesem Sinne sollen nach der Zweckumschreibung in Art. 1 Abs. 1
SR 812.21 Loi fédérale du 15 décembre 2000 sur les médicaments et les dispositifs médicaux (Loi sur les produits thérapeutiques, LPTh) - Loi sur la pharmacopée
LPTh Art. 1 But - 1 La présente loi, en vue de protéger la santé de l'être humain et des animaux, vise à garantir la mise sur le marché de produits thérapeutiques de qualité, sûrs et efficaces.
1    La présente loi, en vue de protéger la santé de l'être humain et des animaux, vise à garantir la mise sur le marché de produits thérapeutiques de qualité, sûrs et efficaces.
2    Elle vise en outre:
a  à protéger les consommateurs de produits thérapeutiques contre la tromperie;
b  à contribuer à ce que les produits thérapeutiques mis sur le marché soient utilisés conformément à leur destination et avec modération;
c  à contribuer à ce que l'approvisionnement en produits thérapeutiques, y compris l'information et le conseil spécialisés nécessaires, soit sûr et ordonné dans tout le pays.
3    Dans l'exécution de la présente loi, notamment lors de la mise au point des ordonnances et de leur application dans chaque cas, il y a lieu de veiller à ce que:
a  la fiabilité et l'indépendance du contrôle suisse des produits thérapeutiques soient garanties;
b  la recherche et le développement dans le domaine pharmaceutique se déroulent dans des conditions favorables;
c  les acteurs en concurrence sur le marché répondent aux mêmes exigences légales de sécurité et de qualité.
HMG nur qualitativ hochstehende, sichere und wirksame Arzneimittel in Verkehr gebracht werden.
6.2 In die SL aufgenommen werden kann ein Arzneimittel, wenn es über eine gültige Zulassung des Instituts verfügt (Art. 65 Abs. 1
SR 832.102 Ordonnance du 27 juin 1995 sur l'assurance-maladie (OAMal)
OAMal Art. 65 - 1 Un médicament peut être admis dans la liste des spécialités s'il dispose d'une autorisation valable de Swissmedic.
1    Un médicament peut être admis dans la liste des spécialités s'il dispose d'une autorisation valable de Swissmedic.
1bis    Si un médicament remplit les conditions fixées à l'art. 3sexies du règlement du 17 janvier 1961 sur l'assurance-invalidité (RAI)277 pour l'admission dans la liste des spécialités en matière d'infirmités congénitales, il n'est pas admis dans la liste des spécialités.278
2    Les médicaments qui font l'objet d'une publicité destinée au public, au sens de l'art. 2, let. b, de l'ordonnance du 17 octobre 2001 sur la publicité pour les médicaments279, ne sont pas admis dans la liste des spécialités.
3    Les médicaments doivent être efficaces, appropriés et économiques.
4    Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché d'une préparation originale doit remettre à l'OFSP, avec la demande d'admission dans la liste des spécialités, le numéro des brevets, celui des certificats complémentaires de protection et leur date d'expiration.280
5    L'OFSP peut assortir l'admission de conditions et de charges, notamment:
a  admettre pour une durée limitée un médicament dont l'efficacité, l'adéquation ou le caractère économique sont en cours d'évaluation lorsqu'il n'y a pas d'alternative thérapeutique ou que le médicament promet une plus grande efficacité par rapport aux traitements existants;
b  faire obligation au titulaire de l'autorisation d'informer l'OFSP lorsque le médicament dépasse un certain chiffre d'affaires sur une période donnée.281
KVV). In diesem Sinne ist die Zulassung durch das Heilmittelinstitut die primär zu erfüllende Voraussetzung für die Aufnahme in die SL (vgl. Art. 65 Abs. 1
SR 832.102 Ordonnance du 27 juin 1995 sur l'assurance-maladie (OAMal)
OAMal Art. 65 - 1 Un médicament peut être admis dans la liste des spécialités s'il dispose d'une autorisation valable de Swissmedic.
1    Un médicament peut être admis dans la liste des spécialités s'il dispose d'une autorisation valable de Swissmedic.
1bis    Si un médicament remplit les conditions fixées à l'art. 3sexies du règlement du 17 janvier 1961 sur l'assurance-invalidité (RAI)277 pour l'admission dans la liste des spécialités en matière d'infirmités congénitales, il n'est pas admis dans la liste des spécialités.278
2    Les médicaments qui font l'objet d'une publicité destinée au public, au sens de l'art. 2, let. b, de l'ordonnance du 17 octobre 2001 sur la publicité pour les médicaments279, ne sont pas admis dans la liste des spécialités.
3    Les médicaments doivent être efficaces, appropriés et économiques.
4    Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché d'une préparation originale doit remettre à l'OFSP, avec la demande d'admission dans la liste des spécialités, le numéro des brevets, celui des certificats complémentaires de protection et leur date d'expiration.280
5    L'OFSP peut assortir l'admission de conditions et de charges, notamment:
a  admettre pour une durée limitée un médicament dont l'efficacité, l'adéquation ou le caractère économique sont en cours d'évaluation lorsqu'il n'y a pas d'alternative thérapeutique ou que le médicament promet une plus grande efficacité par rapport aux traitements existants;
b  faire obligation au titulaire de l'autorisation d'informer l'OFSP lorsque le médicament dépasse un certain chiffre d'affaires sur une période donnée.281
KVV; Art. 30a Abs. 1 lit. a der Verordnung vom 29. September 1995 über Leistungen in der obligatorischen Krankenpflegeversicherung [Krankenpflege-Leistungsverordnung, KLV; SR 832.112.31]; BRAUNHOFER, a.a.O., S. 104). Das vorangehende, mit einem positiven Entscheid abgeschlossene heilmittelrechtliche Zulassungsverfahren ist für den Bereich der Krankenversicherung insofern bedeutsam, als es jedenfalls für die Prüfung der Wirksamkeit und Zweckmässigkeit eines Arzneimittels den Prüfungsrahmen absteckt (vgl. BGE 131 V 349 E. 3.1 S. 351 f.; KIESER, a.a.O., S. 1048). Die beiden Kriterien werden bei der Aufnahme in die SL gestützt auf die Unterlagen beurteilt, welche für die Registrierung durch das Heilmittelinstitut massgebend waren (Art. 32
SR 832.112.31 Ordonnance du DFI du 29 septembre 1995 sur les prestations dans l'assurance obligatoire des soins en cas de maladie (Ordonnance sur les prestations de l'assurance des soins, OPAS) - Ordonnance sur les prestations de l'assurance des soins
OPAS Art. 32 Efficacité - Pour juger de l'efficacité d'un médicament, l'OFSP s'appuie sur les documents qui ont fondé l'autorisation accordée par Swissmedic. Il peut exiger des documents supplémentaires.
und Art. 33 Abs. 2
SR 832.112.31 Ordonnance du DFI du 29 septembre 1995 sur les prestations dans l'assurance obligatoire des soins en cas de maladie (Ordonnance sur les prestations de l'assurance des soins, OPAS) - Ordonnance sur les prestations de l'assurance des soins
OPAS Art. 33 Valeur thérapeutique - 1 La valeur thérapeutique d'un médicament quant à ses effets et à sa composition est examinée du point de vue clinico-pharmacologique et galénique; l'examen porte également sur les effets secondaires et le danger d'un usage abusif.
1    La valeur thérapeutique d'un médicament quant à ses effets et à sa composition est examinée du point de vue clinico-pharmacologique et galénique; l'examen porte également sur les effets secondaires et le danger d'un usage abusif.
2    Pour juger de la valeur thérapeutique d'un médicament, l'OFSP s'appuie sur les documents qui ont fondé l'autorisation accordée par Swissmedic. Il peut exiger des documents supplémentaires.252
KLV). Die Aufnahme in die SL erfolgt mithin nach einer doppelstufigen Zulassungsprüfung: Vorausgesetzt wird vorab die heilmittelrechtliche Zulassung. Hinzu kommt die krankenversicherungsrechtliche Zulassung, wobei die Kriterien der Wirksamkeit und Zweckmässigkeit erneut überprüft werden und als weiteres Kriterium die Wirtschaftlichkeit herangezogen wird (KIESER, a.a.O., S. 1049).
BGE 139 V 375 S. 382

6.3 Dass nun aber eine Kostenübernahme auf den Zeitpunkt der heilmittelrechtlichen Zulassung zu verweigern wäre, wie die Vorinstanz dafürhält, lässt sich der Rechtsprechung nicht entnehmen. Vielmehr wurde in BGE 136 V 395, in welchem Fall es ebenso um ein - im vereinfachten Verfahren als wichtiges Arzneimittel für seltene Krankheiten im Sinne von Art. 14 Abs. 1 lit. f
SR 812.21 Loi fédérale du 15 décembre 2000 sur les médicaments et les dispositifs médicaux (Loi sur les produits thérapeutiques, LPTh) - Loi sur la pharmacopée
LPTh Art. 14 Procédures simplifiées d'autorisation de mise sur le marché - 1 L'institut prévoit des procédures simplifiées d'autorisation de mise sur le marché pour certaines catégories de médicaments, lorsque cela est compatible avec les exigences en matière de qualité, de sécurité et d'efficacité, et qu'aucun intérêt de la Suisse ni aucun engagement international ne s'y opposent. Cette règle vaut notamment pour:51
1    L'institut prévoit des procédures simplifiées d'autorisation de mise sur le marché pour certaines catégories de médicaments, lorsque cela est compatible avec les exigences en matière de qualité, de sécurité et d'efficacité, et qu'aucun intérêt de la Suisse ni aucun engagement international ne s'y opposent. Cette règle vaut notamment pour:51
a  les médicaments dont les principes actifs sont connus;
abis  les médicaments dont les principes actifs sont utilisés dans un médicament qui est autorisé de manière avérée dans au moins un pays de l'UE ou de l'AELE depuis au moins 10 ans au moment du dépôt de la demande et dont les indications, le dosage et le mode d'administration sont comparables;
aquater  les médicaments dont il est avéré, au moment du dépôt de la demande, qu'ils sont autorisés en tant que médicaments dans un canton depuis au moins 15 ans;
ater  les médicaments avec mention de l'indication non soumis à ordonnance et dont l'usage médical est avéré depuis au moins 30 ans au moment du dépôt de la demande, dont au moins 15 ans dans les pays de l'UE et de l'AELE;
b  les médicaments de la médecine complémentaire;
c  ...
cbis  les phytomédicaments;
d  les médicaments qui sont fabriqués dans une pharmacie d'hôpital ou le service de radiopharmacie d'un hôpital et qui sont destinés aux besoins hospitaliers;
e  les médicaments qui sont fabriqués par l'armée et qui sont utilisés dans le cadre du service sanitaire coordonné;
f  les médicaments importants pour des maladies rares;
g  les médicaments à usage vétérinaire qui sont destinés exclusivement à des animaux qui ne sont pas destinés à la production de denrées alimentaires.
2    L'institut prévoit une procédure simplifiée d'autorisation de mise sur le marché pour toute demande émanant d'un autre responsable de la mise sur le marché d'un médicament déjà autorisé en Suisse et importé d'un pays ayant institué un système équivalent d'autorisation de mise sur le marché:
a  si ce médicament répond aux exigences posées pour le médicament qui fait déjà l'objet d'une autorisation de mise sur le marché en Suisse, notamment à celles concernant l'étiquetage et l'information mentionnées à l'art. 11;
b  si cet autre responsable de la mise sur le marché d'un médicament est en mesure de garantir de façon durable que tous les médicaments dont il assure la distribution et pour lesquels il a obtenu une autorisation de mise sur le marché remplissent les mêmes exigences de sécurité et de qualité que ceux du premier requérant.
3    L'institut prévoit des simplifications en matière d'étiquetage et d'information dans le cadre de la procédure d'autorisation de médicaments ayant fait l'objet d'une importation parallèle.58
HMG - zugelassenes Arzneimittel ging, ausdrücklich festgehalten, dass die arzneimittelrechtliche Zulassung für die Kassenpflichtigkeit nicht ausschlaggebend ist (vgl. BGE 136 V 395 E. 4.2 S. 398 mit Hinweis auf PASCAL LACHENMEIER, Die Anwendung "nicht zugelassener" Arzneimittel in der Krebstherapie nach schweizerischem Recht ["off-label-use"], Jusletter vom 11. Mai 2009, Rz. 56; vgl. die für zugelassene und nicht zugelassene nicht in die SL aufgenommene Arzneimittel gleichermassen mögliche Kostenübernahme gemäss Art. 71b Abs. 1
SR 832.102 Ordonnance du 27 juin 1995 sur l'assurance-maladie (OAMal)
OAMal Art. 71b Prise en charge des coûts d'un médicament autorisé par Swissmedic mais ne figurant pas dans la liste des spécialités - 1 L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d'un médicament prêt à l'emploi autorisé par Swissmedic qui ne figure pas sur la liste des spécialités, qu'il soit utilisé pour les indications mentionnées sur l'information professionnelle ou en dehors de celles-ci, si au moins une des conditions mentionnées à l'art. 71a, al. 1, est remplie.
1    L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d'un médicament prêt à l'emploi autorisé par Swissmedic qui ne figure pas sur la liste des spécialités, qu'il soit utilisé pour les indications mentionnées sur l'information professionnelle ou en dehors de celles-ci, si au moins une des conditions mentionnées à l'art. 71a, al. 1, est remplie.
2    L'assureur détermine le montant de la prise en charge après avoir consulté le titulaire de l'autorisation. Il doit garantir:
a  dans les cas prévus à l'art. 71a, al. 1, l'application d'un abattement du prix de fabrique déterminé lors de la comparaison avec les prix pratiqués à l'étranger visée à l'art. 65bquater; le DFI fixe le montant de l'abattement; celui-ci s'élève au maximum à 30 %;
b  dans les cas prévus à l'art. 71a, al. 1, let. b, une prise en charge des coûts qui soit raisonnablement proportionnée au bénéfice thérapeutique; le DFI fixe un abattement par rapport au prix déterminé lors de la comparaison avec les prix pratiqués à l'étranger visée à l'art. 65bquater en fonction des catégories définies pour l'évaluation du bénéfice thérapeutique; l'abattement s'élève au maximum à 50 %.
3    Si les coûts annuels ou journaliers d'une thérapie sont très bas, l'assureur peut renoncer à un abattement de prix. Le DFI définit quels coûts annuels ou journaliers d'une thérapie peuvent être qualifiés de très bas.
und 2
SR 832.102 Ordonnance du 27 juin 1995 sur l'assurance-maladie (OAMal)
OAMal Art. 71b Prise en charge des coûts d'un médicament autorisé par Swissmedic mais ne figurant pas dans la liste des spécialités - 1 L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d'un médicament prêt à l'emploi autorisé par Swissmedic qui ne figure pas sur la liste des spécialités, qu'il soit utilisé pour les indications mentionnées sur l'information professionnelle ou en dehors de celles-ci, si au moins une des conditions mentionnées à l'art. 71a, al. 1, est remplie.
1    L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d'un médicament prêt à l'emploi autorisé par Swissmedic qui ne figure pas sur la liste des spécialités, qu'il soit utilisé pour les indications mentionnées sur l'information professionnelle ou en dehors de celles-ci, si au moins une des conditions mentionnées à l'art. 71a, al. 1, est remplie.
2    L'assureur détermine le montant de la prise en charge après avoir consulté le titulaire de l'autorisation. Il doit garantir:
a  dans les cas prévus à l'art. 71a, al. 1, l'application d'un abattement du prix de fabrique déterminé lors de la comparaison avec les prix pratiqués à l'étranger visée à l'art. 65bquater; le DFI fixe le montant de l'abattement; celui-ci s'élève au maximum à 30 %;
b  dans les cas prévus à l'art. 71a, al. 1, let. b, une prise en charge des coûts qui soit raisonnablement proportionnée au bénéfice thérapeutique; le DFI fixe un abattement par rapport au prix déterminé lors de la comparaison avec les prix pratiqués à l'étranger visée à l'art. 65bquater en fonction des catégories définies pour l'évaluation du bénéfice thérapeutique; l'abattement s'élève au maximum à 50 %.
3    Si les coûts annuels ou journaliers d'une thérapie sont très bas, l'assureur peut renoncer à un abattement de prix. Le DFI définit quels coûts annuels ou journaliers d'une thérapie peuvent être qualifiés de très bas.
KVV [in Kraft ab 1. März 2011]).
7.

7.1 Die Versicherte hat im Einspracheverfahren dargelegt, dass die Voraussetzungen für die Übernahme der Kosten des Medikamentes Soliris aus der Grundversicherung (vgl. E. 4.4 hiervor) bei ihr erfüllt sind, da die Krankheit PNH bei ihr schwere und chronische gesundheitliche Probleme nach sich ziehen kann, zudem wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame Behandlungsmethode als Soliris verfügbar ist, und dass ein hoher therapeutischer Nutzen vorliegt.
7.2 Die Progrès hat aufgrund der von der Versicherten im Einspracheverfahren eingereichten Unterlagen (unter anderem Informationsbroschüren Alexion; Auszug aus der Zeitschrift Blood vom 1. Dezember 2007 Volume 110 Number 12 S. 4123 ff. [Effect of the complement inhibitor eculizumab on thromboembolism in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria]) die Voraussetzungen für eine Kostenübernahme des Medikaments Soliris bejaht, dies vorab bis zum (wie gesehen allerdings irrelevanten [vgl. E. 6.3]) Datum der heilmittelrechtlichen Zulassung. Weiter hat sie die Kosten des Arzneimittels mit Wirkung ab 1. März 2011 (rückwirkend) gestützt auf Art. 71b
SR 832.102 Ordonnance du 27 juin 1995 sur l'assurance-maladie (OAMal)
OAMal Art. 71b Prise en charge des coûts d'un médicament autorisé par Swissmedic mais ne figurant pas dans la liste des spécialités - 1 L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d'un médicament prêt à l'emploi autorisé par Swissmedic qui ne figure pas sur la liste des spécialités, qu'il soit utilisé pour les indications mentionnées sur l'information professionnelle ou en dehors de celles-ci, si au moins une des conditions mentionnées à l'art. 71a, al. 1, est remplie.
1    L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d'un médicament prêt à l'emploi autorisé par Swissmedic qui ne figure pas sur la liste des spécialités, qu'il soit utilisé pour les indications mentionnées sur l'information professionnelle ou en dehors de celles-ci, si au moins une des conditions mentionnées à l'art. 71a, al. 1, est remplie.
2    L'assureur détermine le montant de la prise en charge après avoir consulté le titulaire de l'autorisation. Il doit garantir:
a  dans les cas prévus à l'art. 71a, al. 1, l'application d'un abattement du prix de fabrique déterminé lors de la comparaison avec les prix pratiqués à l'étranger visée à l'art. 65bquater; le DFI fixe le montant de l'abattement; celui-ci s'élève au maximum à 30 %;
b  dans les cas prévus à l'art. 71a, al. 1, let. b, une prise en charge des coûts qui soit raisonnablement proportionnée au bénéfice thérapeutique; le DFI fixe un abattement par rapport au prix déterminé lors de la comparaison avec les prix pratiqués à l'étranger visée à l'art. 65bquater en fonction des catégories définies pour l'évaluation du bénéfice thérapeutique; l'abattement s'élève au maximum à 50 %.
3    Si les coûts annuels ou journaliers d'une thérapie sont très bas, l'assureur peut renoncer à un abattement de prix. Le DFI définit quels coûts annuels ou journaliers d'une thérapie peuvent être qualifiés de très bas.
KVV übernommen.
7.3 Kann die Kostenübernahme - entgegen der Auffassung der Vorinstanz - nicht mit der Begründung, das Medikament sei nun heilmittelrechtlich zugelassen, verweigert werden (E. 6.3), ist die Progrès über den 4. Januar 2010 hinaus verpflichtet, die streitigen Kosten zu übernehmen, weil sämtliche von ihr bejahten Voraussetzungen
BGE 139 V 375 S. 383

dafür unverändert erfüllt sind. Der Vollständigkeit halber ist zu ergänzen: Der vorausgesetzte hohe therapeutische Nutzen (BGE 136 V 395 E. 6.4 und 6.5 S. 401 f.) ist in Bezug auf das den Wirkstoff "Eculizumabum" enthaltende Medikament Soliris nicht nur im konkreten Fall, sondern aufgrund der im von der Beschwerdeführerin eingereichten Zeitschriftenauszug beschriebenen Studie (vgl. E. 7.2 hievor) auch in allgemeiner Weise zu bejahen. Die Voraussetzung eines angemessenen Kosten-Nutzen-Verhältnisses schliesslich ist hier im Einzelfall zu prüfen und nicht mit der generellen Wirtschaftlichkeitsprüfung gemäss Art. 34 ff
SR 832.112.31 Ordonnance du DFI du 29 septembre 1995 sur les prestations dans l'assurance obligatoire des soins en cas de maladie (Ordonnance sur les prestations de l'assurance des soins, OPAS) - Ordonnance sur les prestations de l'assurance des soins
OPAS Art. 34
. KLV im Rahmen der Aufnahme in die SL gleichzusetzen (vgl. BGE 136 V 395 E. 7.1 S. 406 f.). Soweit die Beschwerdegegnerin die Unwirtschaftlichkeit dennoch daraus ableitet, dass das Medikament Soliris vor der Aufnahme in die SL am 1. Februar 2012 zu einem um 30 % höheren Preis verrechnet wurde, kann ihr nicht gefolgt werden. Denn allgemeinen übergangsrechtlichen Regeln zufolge (vgl. BGE 122 V 405 E. 3b/aa S. 408 f.) kann der Aufnahme in die SL keine rückwirkende Bedeutung zukommen. Andere Anhaltspunkte, aus welchen auf Unwirtschaftlichkeit geschlossen werden könnte, werden nicht vorgebracht und ergeben sich auch nicht aus den Akten. Bei dieser Sachlage erübrigen sich Weiterungen. Wie die Preisgestaltung nach Inkrafttreten von Art. 71b
SR 832.102 Ordonnance du 27 juin 1995 sur l'assurance-maladie (OAMal)
OAMal Art. 71b Prise en charge des coûts d'un médicament autorisé par Swissmedic mais ne figurant pas dans la liste des spécialités - 1 L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d'un médicament prêt à l'emploi autorisé par Swissmedic qui ne figure pas sur la liste des spécialités, qu'il soit utilisé pour les indications mentionnées sur l'information professionnelle ou en dehors de celles-ci, si au moins une des conditions mentionnées à l'art. 71a, al. 1, est remplie.
1    L'assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d'un médicament prêt à l'emploi autorisé par Swissmedic qui ne figure pas sur la liste des spécialités, qu'il soit utilisé pour les indications mentionnées sur l'information professionnelle ou en dehors de celles-ci, si au moins une des conditions mentionnées à l'art. 71a, al. 1, est remplie.
2    L'assureur détermine le montant de la prise en charge après avoir consulté le titulaire de l'autorisation. Il doit garantir:
a  dans les cas prévus à l'art. 71a, al. 1, l'application d'un abattement du prix de fabrique déterminé lors de la comparaison avec les prix pratiqués à l'étranger visée à l'art. 65bquater; le DFI fixe le montant de l'abattement; celui-ci s'élève au maximum à 30 %;
b  dans les cas prévus à l'art. 71a, al. 1, let. b, une prise en charge des coûts qui soit raisonnablement proportionnée au bénéfice thérapeutique; le DFI fixe un abattement par rapport au prix déterminé lors de la comparaison avec les prix pratiqués à l'étranger visée à l'art. 65bquater en fonction des catégories définies pour l'évaluation du bénéfice thérapeutique; l'abattement s'élève au maximum à 50 %.
3    Si les coûts annuels ou journaliers d'une thérapie sont très bas, l'assureur peut renoncer à un abattement de prix. Le DFI définit quels coûts annuels ou journaliers d'une thérapie peuvent être qualifiés de très bas.
KVV zu beurteilen wäre, ist vorliegend nicht zu entscheiden.
7.4 Zusammenfassend ergibt sich, dass in der streitigen Zeit sämtliche Voraussetzungen für eine Kostenübernahme zu Lasten der obligatorischen Krankenpflegeversicherung erfüllt sind. Demnach hat die Progrès, wie von der Versicherten beantragt, die Kosten der Behandlung mit Soliris auch in der Zeit vom 4. Januar 2010 bis zum 28. Februar 2011 zu übernehmen.